Odhady krátkodobé účinnosti talineurenu (TLN) a placeba u pacientů s Parkinsonovou nemocí

Gangliosidový lipid GM1 (monosialotetrahexosylgangliosid) vzbudil pozornost ve vědecké literatuře jako slibné neuroprotektivní činidlo. Výzkum naznačuje, že gangliosid GM1 je slibný nejen při léčbě neurodegenerativních poruch, jako je Parkinsonova choroba (PD) a Alzheimerova choroba, ale také při podpoře regenerace nervů po poranění. Kromě toho výzkumy jeho potenciálu zlepšit kognitivní funkce a paměť podtrhují jeho všestrannost jako terapeutického činidla. Četné klinické studie prokázaly jeho terapeutický potenciál při léčbě (PD) pacientů.

Talineuren (TLN) představuje nový přístup k využití terapeutických výhod GM1. TLN je lipozomální formulace obsahující GM1 jako svou farmakologicky aktivní složku, u které se očekává, že projde hematoencefalickou bariérou účinněji jako volný GM1, a proto je schopna dodat více GM1 do mozku. Toto inovativní složení je navrženo tak, aby optimalizovalo neuroprotektivní účinky GM1.

Popis studie:

Tato studie je navržena jako dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení krátkodobé účinnosti TLN při léčbě PD. Zkoumaný léčivý přípravek (IMP), TLN, je týdně podáván 18krát intravenózně jako přídavná terapie spolu se současnou standardní léčbou pacientů s PD medikací. Očekává se, že talineuren, zapouzdřující GM1 v liposomech, usnadní zvýšené dodávání a biologickou dostupnost neuroprotektivního činidla, GM1.

Cíle:

Primárním cílem je získat statistické odhady změny od výchozí hodnoty a rozptylu pro TLN a placebo a porovnat je mezi skupinami pro skóre MDS-UPDRS část III ve stavu „vypnuto“ medikace (tj. Levodopa provokační test (LCT); motorické symptomy hodnocené lékařem).

Sekundárními cíli je získat změnu od výchozí hodnoty a rozptyl TLN a placeba a porovnat je mezi skupinami pro:

• Celkové skóre MDS-UPDRS (část I + část II + část III „vypnuto“ + část IV)
• MDS-UPDRS část I (nemotorické příznaky v každodenním životě)
• MDS-UPDRS část II (motorické symptomy v každodenním životě)
• MDS-UPDRS část III „o lécích“
• MDS-UPDRS celková část IV (motorické komplikace)
• Podíl pacientů splňujících nebo překračujících minimální klinicky důležitý rozdíl (MCID) v motorických a nemotorických symptomech (MDS-UPDRS) a kvalitě života (PDQ-39) v průběhu času
• Kvalita života (PDQ-39)
• Duševní stav (MoCA)
• léky na Parkinsonovu chorobu (LEDD)

Cíle výzkumu (biomarkery):

-Posouzení biomarkerů popsaných v literatuře (prognostické, prediktivní, monitorovací a/nebo biomarkery odezvy) před a po TLN nebo placebo intervenci.

Prostřednictvím hodnocení a statistické analýzy se tato studie snaží objasnit terapeutický potenciál TLN při řešení mnohostranných problémů Parkinsonovy choroby. Poskytnutím náhledu na účinnost léčby, užívání léků, zvládání symptomů a zlepšení kvality života mají naše zjištění za cíl informovat o budoucím pokroku v léčbě PD a zlepšit péči o pacienty.

Výsledky této pilotní studie jsou zásadní pro výpočet velikosti vzorku následné větší studie fáze II/III.