경추 근긴장이상증에 대한 보툴리눔 독소 주사의 보조 요법으로서의 Valbenazine의 안전성과 유효성
2026년 6월 3일 업데이트: Virginia Commonwealth University
특발성 근긴장 이상증의 가장 흔한 형태는 목 근육에 영향을 미치는 국소 근긴장이상 형태인 성인 발병 경추 근긴장 이상증(CD)입니다.
CD는 종종 통증 및 제한된 운동 범위와 관련되어 있으며 종종 삶의 질 저하 및 장애로 이어집니다.
효과적인 장기 치료 옵션은 극히 제한되어 있습니다.
반복적인 보툴리눔 신경독(BoNT) 주사는 크론병의 증상을 완화시킬 수 있지만, 종종 부분적인 완화만 제공하고 견딜 수 없는 부작용과 관련될 수 있습니다.
심부 뇌 자극은 더 심각한 CD 사례를 치료하는 데 사용될 수 있지만 이 신경외과 수술은 침습적이어서 평균 약 50%만 효과적이며 심각한 부작용을 초래할 수 있습니다.
CD에 대한 새로운 치료 접근법은 만성적이고 장애가 되는 신경 질환으로 고통받는 많은 사람들의 증상을 완화하고 삶의 질을 향상시키기 위해 절실히 필요합니다.
연구 개요
상세 설명
도파민 시스템은 근긴장 이상증을 비롯한 과다운동성 운동 장애의 병태생리학과 관련되어 있습니다.
예를 들어, 급성 및 만성 근긴장이상 증후군이 도파민 수용체 차단 약물에 의해 유발될 수 있다는 것은 잘 알려져 있습니다.
몇몇 동물 및 인간 영상 연구는 또한 특발성 근긴장 이상증의 비정상적인 도파민 기능의 존재를 뒷받침합니다.
역사적으로 도파민 수용체 차단 약물이 근긴장 이상증 치료에 사용되어 왔지만 초기 임상 시험은 제한적이었고 결과도 엇갈렸습니다.
비정형 신경이완제 클로자핀은 분절성 및 전신성 근긴장 이상 치료에 중간 정도의 효과가 있는 것으로 밝혀졌지만 잠재적인 부작용으로 인해 그 유용성이 제한되었습니다.
또 다른 비정형 신경이완제 리스페리돈은 다양한 형태의 근긴장이상을 앓고 있는 5명의 환자를 대상으로 한 4주간의 임상시험에서 효과가 있는 것으로 보고되었습니다.
VMAT2 억제제 테트라베나진과 같은 도파민 고갈 약물은 일부 근긴장 이상 환자, 특히 특발성 근긴장 이상과 현상이 겹치는 지연성 근긴장 이상 환자에게 도움이 되는 것으로 밝혀졌습니다.
최근에 개발된 VMAT2 억제제인 발베나진(valbenazine)은 지발성 운동 이상증에 대한 명확한 이점을 입증했지만, 특발성 근긴장 이상에 대한 치료상의 이점은 위약 대조 임상 시험에서 평가되지 않았습니다.
발베나진에 대한 오프 라벨 사용 및 공개 라벨 연구는 특발성 CD 환자 집단에서 어느 정도 이점을 제공하고 내약성이 우수할 수 있음을 시사합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ananna Zaman
- 전화번호: 8043686610
- 이메일: Ananna.Zaman@vcuhealth.org
연구 장소
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University
-
연락하다:
- Caileigh Dintino
- 전화번호: 804-220-0970
- 이메일: caileigh.dintino@vcuhealth.org
-
연락하다:
- Brian Berman
- 전화번호: (804)-628-5276
- 이메일: bermanbd2@vcu.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 특발성 CD(목 근육 조직이 먼저, 가장 두드러지게 영향을 받음)
- 18~75세(어린 시절 발병된 근긴장이상은 일반적으로 유전적 및/또는 원발성 전신 근긴장증을 나타내기 때문에 근긴장이상 증상이 18세 이전에 시작된 경우 참가자는 제외됨)
- 18세 이상에 근긴장 이상 발병, 과다운동 장애 관련 유전적 돌연변이는 알려진 바 없음
- 토론토 서부 경련 사경 등급 척도-2 운동 심각도(TWSTRS-2-Severity) 점수 ≥ 5 및 ≤ 20으로 정의된 근긴장 이상 중증도는 최소 이상이며 그다지 심각하지 않습니다.
- 지난 90일 동안 보툴리눔 독소 주사에 안정적임(BoNT 용량 변화는 <10%이고 환자는 마지막 두 번의 주사 주기 동안 반응 안정성을 보고함)
- 다른 신경 활성 약물에 안정적입니다.
제외 기준:
- 심부뇌 자극의 역사
- 지난 3개월간 조절되지 않거나 치료되지 않은 우울증 병력, 자살 충동 또는 자살 시도 병력
- 조절되지 않는 간 질환 또는 간부전의 병력
- 지연성 운동 이상증 또는 지연성 근긴장 이상 병력
- 현재 VMAT2 억제제 또는 기타 항정신병 약물을 포함한 도파민성 및/또는 항도파민성 약물을 복용하고 있는 경우
- 지난 30일 동안 VMAT2 억제제 또는 기타 항정신병 약물을 포함한 도파민성 및/또는 항도파민성 약물에 노출된 경우 - 검사 시 근긴장 이상 이외의 파킨슨증 또는 기타 운동 장애가 있는 경우 - 매 3개월이 아닌 계획된 빈도로 보툴리눔 독소 주사를 맞거나 일반적으로 <11주 또는 >13주 간격으로 주사를 맞습니다. - 긴 QT 증후군 또는 심장병의 알려진 병력 빈맥성 부정맥 또는 임상적으로 유의미한 심장 이상.
- 남성의 경우 > 450msec, 여성의 경우 > 470msec로 정의된 연장된 QTc
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 초기 주입 주기에는 위약을 사용하고 다음 주입에는 Valbenazine으로 전환합니다.
피험자는 초기 주사 주기(3개월 동안) 동안 위약을 투여받고 다음 주사 시 발베나진으로 전환합니다.(다음)
3개월)
|
위약
현재 보툴리눔 독소 주사 치료에도 불구하고 증상이 지속되는 특발성 크론병 환자의 운동 증상을 매일 발베나진 80mg으로 개선하는지 평가합니다.
|
|
실험적: 첫 번째 주사 주기에는 알베나진을 투여하고 다음 주사에는 위약으로 전환합니다.
피험자는 첫 번째 주사 주기(3개월 기간) 동안 알베나진을 투여받고 다음 주사 시 위약으로 전환합니다(다음 3개월 동안 계속 투여).
|
위약
현재 보툴리눔 독소 주사 치료에도 불구하고 증상이 지속되는 특발성 크론병 환자의 운동 증상을 매일 발베나진 80mg으로 개선하는지 평가합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
토론토 서부 경련성 토르 티콜리스 등급 Scale-2 (TWSTRS)-치료 12 주 치료에서 점수 변화
기간: 기준선 및 12 주 치료
|
12 주 치료에서 TWSTRS-2- 세수 점수 변화. 분리 된 TWSTRS-2- 세버 리티 스코어 변화는 1 차 결과로 선택되었습니다. TWSTRS-2- 세동은 임상 테스트에서 유틸리티 기준을 충족시키지 못하고 Valbenazine의 주요 효과가 운동 증상에 처해 있고 통증과 장애가 적을 것으로 예상됩니다. 토론토 서부 경련성 토르 티콜리스 등급 척도 (TWSTRS-2)는 다음과 같은 스코어링 시스템을 사용합니다. 0 : 부재, 1 : 가벼운 범위의 3 분의 1 미만이며 간헐적 또는 상수 2 : 보통, 가능한 범위의 1/3 ~ 2/3 인 범위의 3 분의 2입니다. 가능한 범위와 간헐적 인 범위의 3 분의 2 이상 및 3 : 심각하고 일정합니다. |
기준선 및 12 주 치료
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
글로벌 근긴장 이상 심각도 평가 척도(GDSRS)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
근긴장이상 통증 척도(PIDS), GDS는 0에서 10까지의 등급을 갖는 Likert 유형 척도입니다(0은 근긴장이상이 없음, 1은 최소, 5는 중등도, 10은 심각한 근긴장이상).
GDS에는 수정 등급이나 가중치가 없습니다.
총점은 모든 신체 부위의 점수를 합산한 것입니다.
GDS의 최대 총점은 140점입니다.
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
병원 불안 및 우울증 척도(HADS)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
이는 14개 항목(불안과 우울증에 대해 각각 7개 항목)으로 구성되며, 점수 범위는 불안과 우울증 하위 척도에 대해 0~21점입니다.
각 하위 척도의 총점은 최대 21점입니다.
≥11점은 임상적으로 유의미한 장애로 간주되는 반면, 8~10점 사이의 점수는 경미한 장애를 의미합니다.
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
피츠버그 수면 품질 지수(PSQI)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
PSQI(피츠버그 수면 품질 지수)는 1개월 간격으로 수면의 질과 장애를 평가하는 자체 평가 설문지입니다.
각 질문의 점수 범위는 0~3점이며, 점수가 높을수록 심각한 수면 장애가 있음을 나타냅니다.
개발자들은 검증 연구에서 환자 그룹의 88.5%를 정확하게 식별했기 때문에 글로벌 규모에 대한 컷오프 점수 5를 제안했습니다.
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
엡워스 졸음 척도(ESS)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
ESS는 간단하고 표준화된 방식으로 수면 성향을 측정하도록 설계된 짧은 자가 작성 설문지입니다(총 척도 0~24에서 단 8개의 질문).
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
경추 근긴장 이상 영향 프로필 - 58 항목(CDIP-58)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
경추 근긴장이상 영향 프로필-58(CDIP-58) 점수는 경추 근긴장이상이 삶의 질에 얼마나 영향을 미치는지에 대한 환자의 자가 보고 평가를 나타내며, 점수가 높을수록 통증, 운동 제한, 수면 장애, 기분 및 사회적 기능; 본질적으로 점수가 높을수록 경추 근긴장 이상으로 인한 영향이 더 크다는 것을 의미합니다.
점수는 58개의 질문에서 계산되며 각 질문은 척도에 따라 평가되며 총점은 0(영향 없음)에서 100(심각한 영향) 사이입니다.
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
심각도 척도에 대한 임상적 전반적 인상(CGI-S)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
CGI-S(Clinical Global Impression Scale-Severity)는 임상의가 동일한 진단을 받은 환자에 대한 과거 경험과 비교하여 평가 당시 환자 질병의 심각도를 평가하도록 요구하는 7점 범주형 척도입니다. .CGI-Severity(CGI-S)는 임상의에게 다음과 같은 질문을 합니다. "이 특정 모집단에 대한 전체 임상 경험을 고려할 때 현재 환자의 정신 질환은 어느 정도입니까?"
이는 다음의 7점 척도로 평가됩니다: 1=정상, 전혀 아프지 않음; 2=경계 정신 질환자; 3=경증; 4: 보통 정도의 질병 5: 심한 질병 6: 심한 질병 7: 가장 극심한 질병을 앓고 있는 환자 중
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
환자의 심각도 척도에 대한 전반적인 인상(PGI-S)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
PGI-S(Patient Global Impression of Severity) 척도는 단일 항목, 6점, 자체 관리 도구이며 건강 경제학 평가 및 다양한 임상 시험의 결과 측정에서 건강 심각도를 평가하는 데 사용됩니다. 질병. PGI에서 달성할 수 있는 가장 높은 단계는 레벨 I이며 점수는 951-1000입니다.
그 사이에는 각 레벨마다 50포인트의 동일한 너비가 유지되었습니다.
PGI에서 레벨 II는 PGI 점수 901~950점, 레벨 III: 851~900, 레벨 IV: 801~850, 레벨 IX: 551~600까지를 의미합니다.
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
컬럼비아 자살 심각도 등급 척도(C-SSRS)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
C-SSRS(Columbia-Suicide Severity Rating Scale)는 평가 도구입니다.
자살 생각과 행동을 평가합니다.
척도에는 절망감, 자살 생각, 부정적인 자기 평가, 적대감이라는 4가지 차원이 포함됩니다.
각 하위 차원은 총점을 받고 모든 점수의 합이 전체 자살 확률 점수를 제공합니다.
36점부터 144점까지의 척도에서 얻을 수 있는 총점
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
|
근긴장이상 규모의 통증(PIDS)
기간: 2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
PIDS는 시각적 아날로그 척도를 이용한 통증 강도 자가 평가, 신체 부위 전반의 통증 평가, 통증이 일상 활동에 미치는 영향 평가, 통증을 유발하거나 완화시키는 외부 요인 고려 등의 실용성을 제공합니다. 척도는 5점으로, 눈, 입, 목, 몸통, 사지 등 신체 8개 부위의 근긴장이상을 평가하기 위해 고안된 기준 기반 서열 척도입니다(부록 I 참조).
평가자는 근긴장이상을 없음(0), 경미함(1), 경증(2), 중등도(3) 또는 중증(4)으로 점수를 매깁니다.
|
2차 방문(기준선, 1주차) 및 3차 방문(6주차)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Brian Berman, Virginia Commonwealth University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 17일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .