AML PDX에서 감작화 및 저메틸화 요법의 결합 치료 결과 평가 (COSMOS-Avatar)
2025년 12월 4일 업데이트: Clinical Hub for Interventional Research (CHOIR)
COSMOS-Avatar: AML PDX의 민감화 및 저메틸화 복합 치료 결과 평가
이 관찰 연구의 목표는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 종양 세포를 죽이는 새로운 약물 조합을 테스트하는 새로운 방법을 개발하는 것입니다. 답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 인간 조직을 수용할 수 있는 특수 쥐의 환자 개인의 AML 세포를 사용하여 AML 환자를 위한 더 나은 치료법의 발견을 가속화할 수 있는 새로운 방법이 있습니까?
- 이 쥐들은 세포가 유래된 개별 AML 환자와 유사한 치료 반응을 보입니까?
베네토클락스 및 아자시티딘의 표준 치료 치료를 받고 있는 AML 참가자는 이 연구를 위해 혈액 및 골수 샘플을 기증하도록 요청받을 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
집중 화학요법에 적합하지 않거나 불응성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자, 조혈모세포 이식 후 재발한 환자에 대한 치료 옵션은 여전히 제한적입니다.
저메틸화제(HMA)는 환자의 생존 기간을 연장하는 데 효과적이지만 종종 부작용과 관련이 있고 치료 효과는 일시적입니다.
AML 세포가 사용하는 저항 메커니즘을 밝혀냄으로써 우리는 건강한 혈액 세포에 대한 독성을 최소화하면서 이러한 종양 세포를 HMA에 선택적으로 감작시키는 약물을 확인했습니다.
환자 유래 이종 이식편(PDX)은 암 연구에서 약물 테스트를 위한 귀중한 도구로 등장했습니다.
그들은 현재의 체외 시스템에 비해 우수한 충실도와 예측 가능성으로 해당 기증자의 질병 진행과 치료 반응을 모방하여 원발 종양과 생체 내 환경을 더 잘 복제할 수 있습니다.
COSMOS-Avatar 연구는 정의된 종양 프로필에 맞는 정밀 치료법을 안내하기 위한 약물 테스트 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 합니다.
연구용 이타적 기증을 통해 2년에 걸쳐 얻은 종양 세포는 표준 치료와 여러 후보 치료법을 동시에 비교하는 데 사용될 AML PDX 마우스 모델 또는 아바타를 생성하는 데 사용됩니다.
COSMOS-Avatar 연구를 통해 확인된 유망 약물 조합은 AML 치료법의 약물 발견 및 개발을 가속화하기 위한 전용 독립적인 1상 임상 시험 플랫폼으로 진행될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
25
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: John Pimanda, Professor
- 전화번호: +61 000000000
- 이메일: cosmos.jcsmr@anu.edu.au
연구 연락처 백업
- 이름: Mark Polizzotto, Professor
- 이메일: cosmos.jcsmr@anu.edu.au
연구 장소
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Australian Capital Territory
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Canberra, Australian Capital Territory, 호주, 2605
- 모병
- Canberra Health Services
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연락하다:
- Samuel Bennett, Dr
- 이메일: samuel.k.bennett@act.gov.au
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2031
- 모병
- Prince of Wales Hospital
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연락하다:
- Mark Hertzberg, Professor
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Sydney, New South Wales, 호주, 2065
- 아직 모집하지 않음
- Royal North Shore Hospital
-
연락하다:
- Jad Othman, Dr
-
Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Westmead Hospital
-
연락하다:
- Lachlin Vaughan, Dr
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 최근 AML 진단을 받았거나 의심되며 조사 절차를 받고 있으며 의사가 베네토클락스 및 아자시티딘 치료를 시작할 계획을 갖고 있는 사람들입니다.
이 프로젝트에는 호주의 여러 병원에서 약 25명이 참여할 예정입니다.
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 선별검사가 필요한 AML 의심 환자
WHO 분류 및/또는 국제 합의 분류에 따른 AML 진단 문서화.
- 이전 치료 라인의 수와 유형 또는 동종 줄기세포 이식에 대한 적격성과 관계없이.
- 모든 AML 하위 유형이 적합합니다.
- 임상시험에 동시 참여가 허용됩니다.
- 골수 흡인물 또는 말초혈액 도말 검사로 확인된 C1D1 발생 12주 이내에 골수 또는 말초혈에서 골수모세포 비율이 ≥20%로 확인되었습니다.
- venetoclax 및 azacitidine 치료를 시작할 계획입니다.
- 연구 관련 평가 또는 절차가 수행되기 전에 서면 동의서를 제공합니다.
제외 기준:
1. 조사자의 평가에 따르면 환자가 참여하는 경우 환자의 안전, 시험 데이터의 품질 또는 연구에 지정된 절차의 준수를 손상시킬 수 있는 모든 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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코호트 1
급성 골수성 백혈병(AML) 진단을 받았거나 의심되는 개인으로서 집중적인 화학 요법을 계획하지 않고 베네토클락스 + 아자시티딘 요법을 시작하는 개인.
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코호트 2
베네토클락스 + 아자시티딘 치료를 시작하면서 집중 화학요법이나 조혈모세포 이식 후 재발했거나 불응성인 개인.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 평가변수 - 치료 요법 및 임상 결과를 포함하여 임상적으로 주석이 달린 샘플을 사용하여 20개 이상의 성인 AML PDX 모델 생성
기간: 등록(즉, Ven+AZA 치료의 C1D1)부터 치료 종료까지 또는 C1D1 후 52주(둘 중 먼저 적용되는 날짜)까지
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결과 측정은 1) 성인 AML PDX 약물 테스트 플랫폼을 구축합니다. 2) 기증자의 샘플을 AML PDX 샘플과 비교하여 AML PDX 모델이 원래 종양의 클론 구조 및 세포 특성을 얼마나 정확하게 복제하는지 확인합니다. 3) 동일한 기증자 샘플로 여러 면역 결핍 마우스를 이식하여 표준 치료와 후보 치료법의 효능을 비교합니다. 4) 치료 반응과 단세포 및 사이토카인 분석의 상관관계를 통한 바이오마커 발굴.
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등록(즉, Ven+AZA 치료의 C1D1)부터 치료 종료까지 또는 C1D1 후 52주(둘 중 먼저 적용되는 날짜)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2차 종점 - VEN+AZA 치료 전과 후에 AML PDX 모델 및 1차 기증자 샘플에서 유세포 분석으로 측정한 백혈병 세포의 빈도 및 표현형.
기간: 등록(즉, Ven+AZA 치료의 C1D1)부터 치료 종료까지 또는 C1D1 후 52주(둘 중 먼저 적용되는 날짜)까지
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A) 말초 혈액 및 골수 샘플은 기준선 및 재발 시점에 코호트 1 및 코호트 2 참가자로부터 수집되고 분자 및 세포 특성화를 거치며, 이러한 샘플은 AML PDX 모델을 생성하는 데 사용됩니다.
B) 참가자 샘플에서 분리된 세포는 면역 결핍 마우스를 재구성하고 생체 내에서 세포 스톡을 확장하여 성인 AML PDX 모델을 생성하는 데 사용됩니다.
확장된 세포는 추가 면역 결핍 쥐를 재구성하는 데 사용됩니다.
C) 개별 치료의 효능을 평가하기 위해 치료 전후에 면역 결핍 마우스로부터 샘플을 수집합니다.
또한 참가자와 PDX 샘플을 비교하여 일치하는 기증자에 대한 PDX 모델의 충실도를 평가합니다.
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등록(즉, Ven+AZA 치료의 C1D1)부터 치료 종료까지 또는 C1D1 후 52주(둘 중 먼저 적용되는 날짜)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John Pimanda, Professor, University of New South Wales
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 6일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 14일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 24-M-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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