불응 성/재발 된자가 면역 용혈성 빈혈 (AIHA)의 치료에서 Iptacopan의 다기관 전향 적 연구

포함 기준 :

1. 자발적으로 사전 동의 양식 (ICF)에 서명했습니다.
2. 18 세 이상의 남성 또는 여성;
3. 물리적 상태 점수 [Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 점수] ≤2;
4. 안정적인 상태에서 근본적인 질병을 가진 1 차 AIHA 또는 2 차자가 면역 질환 (류마티스 관절염 및 전신성 홍 반성 루푸스 제외)의 확인 된 진단;
5. 적어도 이전 글루코 코르티코이드 요법에 대한 열악한 반응 (이전에 권장되는 용량으로 100 g/L 또는 적혈구 헤마토크릿 <30%에서 HB 수준의 안정화를 달성하지 못하는 것으로 정의), 적어도 4 주 이상의 치료에도 불구하고, 이전에 권장되는 용량으로 최소 4 주간의 치료) 또는 글루코 코르티코이드-의존적 (prednisone의 동일한 용량의 유지로 정의 된 것으로 정의) 그런 다음 다시 HB는 <100 g/L의 HB 또는 <30%의 적혈구 헤마토크릿)를 가지거나 금기 사항이 있습니다. 30%), 또는 그렇지 않으면 글루코 코르티코이드 요법에 대한 금기 또는 불내증;
6. 약물 투여 전 헤모글로빈 (HB) <100 g/L;
7. 양성 직접 항-인간 글로불린 검사 (DAT) (C3+의 유무에 관계없이 IgA, IgM 또는 IgG+).
8. 하나의 항 -AIHA 요법 [글루코 코르티코이드 만 (≤15 mg 프레드니손 등가), 면역 억제제 (아자 티오 프린, 사이클로스포린 및 메티-크롤라이드 만 해당)의 조합은 복용량이 적어도 28 일 동안 등록하기 전 28 일 동안 안정되어 있다면;

9. 실험실 테스트는 다음 기준을 충족합니다 (혈액 수집 전 2 주 이내에 지수의 이상 치료가 없거나 2 주 이내에 장기적으로 작용하는 G-CSF 치료가 없음)

   1. 호중구 수> 1.5 × 109/L 및 혈소판> 30 × 109/L;
   2. alt and ast ≤ 2 × uln;
   3. 혈청 크레아티닌 농도 ≤ 2 × uln 및 크레아티닌 클리어런스 ≥ 50ml/분;
10. 활성 감염 없음; 임신이나 수유 없음;
11. 피부 청색증 및 혈전증이있는 Caiha 환자;
12. 2 년 이내에 Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae 예방 접종의 서면 증거 또는 예방 접종이 완료된 후 2 주까지 항생제 예방이 없다.

제외 기준 :

1. 포함 기준 외부의 2 차 AIHA의 존재;
2. 비 AAIHA 인자로 인한 HB <100 g/L; 그리고
3. 전신 요법이 필요한 감염;
4. 과거의 악성 병력이있는 사람들 (피부 또는 자궁 경부 암종의 경화 된 기저 세포 암종 제외);
5. 중요한 장기 이식 또는 조혈 줄기 세포/골수 이식의 병력;
6. 등록 전 24 주 이내에 비장 절제술을받은 사람들;
7. 등록 전 4 주 이내에 주요 수술을 받거나 연구 기간 동안 주요 선택적 수술이 필요한 사람들;
8. 중증 심혈관 질환의 병력 [예 : 클래스 III/IV 울혈 성 심부전, 부정맥 또는 협심증 약물, 불안정한 협심증, 관상 동맥 스텐트, 혈관 성형술 또는 관상 동맥 우회 이식 또는 수정 된 Q-T 간격 (QTCF) ≥ 90 mmHG]
9. 의학적으로 제어되지 않은 고혈압 환자 (수축기 혈압 ≥140 mmHg 또는 이완기 혈압 ≥90 mmHg); 또는 동반 포털 고혈압;
10. 경구 약물을 복용 할 수 없거나 경구 약물의 흡수가 손상되지 않은 편도증, 활성 위 궤양 등과 같은 심각한 위장 장애가있는 환자;
11. 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 감염
12. 제어되지 않거나 활성 HBV 감염 [B 형 간염 표면 항원 (HBSAG) 또는 B 형 간염 코어 항체 (HBCAB) 양성 환자, B 형 간염 바이러스 데 옥시 리보 핵산 (HBV DNA) 양성]을 확인해야한다. 또는 C 형 간염 [C 형 간염 바이러스 리보 핵산 (HCV RNA) 양성 환자 환자]; 또는 간경변;
13. 효능의 평가를 방해하는 등록 1 주일 이내에 약초 치료를받은 사람들;
14. 심각한 심리적 또는 정신과 이상이있는 환자;
15. 알코올 또는 약물 남용자;
16. 임신하거나 모유 수유를하는 여성 환자;
17. 조사관의 의견으로는이 연구에 참여하기에 적합하지 않은 환자.