IPTACOPAN的多中心前瞻性研究，用于治疗难治性/复发自身免疫性溶血性贫血（AIHA）

纳入标准：

1. 自愿签署知情同意书（ICF）；
2. 18岁或以上的男性或女性；
3. 身体状况评分[东部合作肿瘤学组（ECOG）评分]≤2;
4. 确认诊断为原发性AIHA或继发性自身免疫性疾病（类风湿关节炎和全身性红斑狼疮除外），并在稳定的状态下具有潜在的疾病；
5. 对至少以前的糖皮质激素治疗的反应不佳，包括无效（定义为未能以100 g/l的稳定水平稳定在100 g/l或红细胞时血细胞比容<30％，但至少4周的治疗前先前建议的剂量进行了4周的治疗），或者糖皮质激素依赖性依赖性（将其依赖性均超过15 mg/D（定义为均超过15 mg/d），或定义为（定义） <100 g/l的Hb或<30％的红细胞血细胞比容）或其他禁忌。 30％），或其他禁忌或不耐受糖皮质激素治疗；
6. 药物给药前血红蛋白（HB）<100 g/l；
7. 阳性直接抗人球蛋白测试（DAT）（IgA，IgM或IgG+，有或没有C3+）。
8. 在本研究中允许一种抗AIHA疗法（仅糖皮质激素（仅≤15mg泼尼松同等），免疫抑制剂（仅硫唑嘌呤，环孢素和Merti-macrocolide）] [仅在本研究中]稳定，但允许在本研究中]稳定。

9. 实验室测试符合以下标准（在收集血液前的2周内没有治疗该指数异常，或者在2周内没有长效G-CSF治疗）

   1. 中性粒细胞计数> 1.5×109/L和血小板> 30×109/l;
   2. Alt和AST≤2×ULN;
   3. 血清肌酐浓度≤2×ULN和肌酐清除率≥50ml/min；
10. 没有主动感染；没有怀孕或泌乳；
11. CAIHA患者患有皮肤cyanis和血栓形成；
12. 脑膜炎奈瑟氏菌和肺炎链球菌疫苗接种疫苗的书面证据，或者，如果没有，则可以预防抗生素，直到疫苗接种后2周。

排除标准：

1. 纳入标准以外的二级AIHA存在；
2. 由于非AIHA因素，HB <100 g/L；和
3. 需要全身疗法的感染；
4. 患有恶性肿瘤史的患者（除了皮肤的固化基底细胞癌或原位宫颈癌）；
5. 具有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植的病史；
6. 那些在入学前24周内进行了脾切除术的人；
7. 那些在入学前四个星期内进行了大手术或在研究期间需要进行大型选修手术的人；
8. 严重心血管疾病的病史[
9. 医学上不受控制的高血压患者（收缩压≥140mmHg或舒张压≥90mmHg）；或合并的门户高血压；
10. 患有严重胃肠道疾病的患者，例如吞咽困难，活性胃溃疡等，无法口服药物或吸收口服药物的患者；
11. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染
12. 不受控制或活跃的HBV感染[丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或乙型肝炎核心抗体（HBCAB）阳性患者，需要确认乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）阳性]；或丙型肝炎[患有丙型肝炎的核糖核酸（HCV RNA）阳性患者]；或肝脏肝硬化；
13. 那些在入学前一周内接受草药治疗的人会干扰评估疗效；
14. 严重的心理或精神病异常的患者；
15. 酒精或吸毒者；
16. 怀孕或母乳喂养的女性患者；
17. 在研究人员看来，不适合参与这项研究的患者。