Monikeskus IPTACOPAN -tutkimus tulenkestävän/uusiutuneen autoimmuunisen hemolyyttisen anemian (AIHA) hoidossa (Aiha)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Allekirjoitti vapaaehtoisesti tietoisen suostumuslomakkeen (ICF);
2. Miehet tai naiset, jotka ovat 18 -vuotiaita tai sitä vanhempia;
3. Fyysisen tilan pistemäärä [itäinen osuuskunnan onkologiaryhmä (ECOG) pistemäärä] ≤2;
4. Vahvistettu diagnoosi primaarisesta AIHA: sta tai sekundaarisesta autoimmuunisairaudesta (paitsi nivelreuma ja systeeminen lupus erythematosus), jolla on taustalla oleva tauti vakaassa tilassa;
5. Huono vaste ainakin aikaisempaan glukokortikoidihoidossa, mukaan lukien tehottomat (määritelty HB-tasojen stabiloinnin saavuttamatta jättämisestä 100 g/l tai punasolujen hematokriitin <30%: lla huolimatta vähintään 4 viikosta aiemmin suositetuilla annoksilla), tai glukokortikoidiriippuvaista (määritelty yhtäläisen annoksien ylläpitämiseksi ja uudelleensijoittamiseksi, joka on uudelleen. HB <100 g/l tai punasolujen hematokriitti on <30%) tai muuten vasta -aiheinen. 30%) tai muuten vasta -aiheinen tai suvaitsematon glukokortikoidihoidossa;
6. Hemoglobiini (HB) <100 g/l ennen lääkkeen antamista;
7. Positiivinen suora anti-ihmisen globuliinikoe (DAT) (IGA, IGM tai IgG+, C3+: n kanssa tai ilman).
8. Yhden anti-aiHa-hoidon yhdistelmä [vain glukokortikoidit (≤15 mg prednisoniekvivalentti), immunosuppressantit (atsatiopriini, syklosporiini ja merti-makrolidi)] on sallittu, jos annos on ollut stabiili vähintään 28 päivää ennen ilmoittautumista;

9. Laboratoriokokeet täyttävät seuraavat kriteerit (ei indeksin epänormaalisuuden hoitoa 2 viikon kuluessa ennen veren keräämistä tai ei pitkävaikutteinen G-CSF-hoito 2 viikon kuluessa)

   1. Neutrofiilien lukumäärä> 1,5 × 109/l ja verihiutale> 30 × 109/l;
   2. Alt ja AST ≤ 2 × uln;
   3. Seerumin kreatiniinipitoisuus ≤ 2 × ULN ja kreatiniinipuhdistus ≥ 50 ml/min;
10. Ei aktiivista infektiota; ei raskautta tai imetystä;
11. Caiha -potilaat, joilla on ihon syanoosi ja tromboosi;
12. Kirjalliset todisteet Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -rokotuksista kahden vuoden sisällä tai jos mitään, antibioottihertaista ennaltaehkäisyä 2 viikkoon rokotuksen päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Sekundaarisen AIHA: n läsnäolo sisällyttämiskriteerien ulkopuolella;
2. Hb <100 g/l ei-hana-tekijöiden vuoksi; ja
3. Infektiot, jotka vaativat systeemistä terapiaa;
4. Ne, joilla on menneisyyden pahanlaatuisuuden historia (paitsi ihon tai kohdunkaulan karsinooma in situ);
5. Elintärkeän elinsiirron tai hematopoieettisen kantasolu/luuytimensiirron historia;
6. Ne, jotka ovat käyneet läpi splenektomia 24 viikon kuluessa ennen ilmoittautumista;
7. Ne, joilla on ollut suuri leikkaus neljän viikon kuluessa ennen ilmoittautumista tai jotka vaativat suurta valinnaista leikkausta tutkimusjakson aikana;
8. Vakavien sydän- ja verisuonisairauksien historia [esim. Luokka III/IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriöt tai angina, joka vaatii lääkitystä, epävakaa angina, sepelvaltimoiden stentti, angioplastia tai sepelvaltimoiden ohituskytkentä tai korjattu Q-T-intervalli (QTCF) ≥ 90 mmHG]
9. Potilaat, joilla on lääketieteellisesti hallitsematon verenpaine (systolinen verenpaine ≥140 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥90 mmHg); tai comorbid -portaalien verenpaine;
10. Potilaat, joilla on vakavia maha -suolikanavan häiriöitä, kuten dysfagia, aktiiviset mahahaavot jne., Jotka eivät pysty ottamaan huumeita suun kautta tai joilla on oraalisten lääkkeiden imeytymistä heikentyneet;
11. Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
12. Hallitsemattoman tai aktiivisen HBV -infektion [hepatiitti B pinta -antigeeni (HBsAG) tai hepatiitti B: n ydinvasta -aine (HBCAB) positiiviset potilaat, on vahvistettava hepatiitti B -virus deoksihiobonukleiinihappo (HBV DNA) positiivinen]; tai hepatiitti C [potilaat, joilla on hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihappo (HCV RNA) positiiviset potilaat]; tai maksakirroosi;
13. Ne, jotka olivat saaneet kasviperäistä hoitoa viikon kuluessa ennen ilmoittautumista, joka häiritsi tehokkuuden arviointia;
14. Potilaat, joilla on vakavia psykologisia tai psykiatrisia poikkeavuuksia;
15. Alkoholi- tai huumeiden väärinkäyttäjät;
16. Naaraspotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät;
17. Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumiseen tähän tutkimukseen.