En prospektiv studie av multisenter av iptacopan i behandlingen av ildfast/tilbakefall av autoimmune hemolytisk anemi (AIHA)

Inkluderingskriterier:

1. Frivillig signerte et informert samtykkeskjema (ICF);
2. Hanner eller kvinner i alderen 18 år eller eldre;
3. Fysisk status score [Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score] ≤2;
4. Bekreftet diagnose av primær AIHA eller sekundær autoimmun sykdom (unntatt revmatoid artritt og systemisk lupus erythematosus) med underliggende sykdom i en stabil tilstand;
5. Dårlig respons på minst tidligere glukokortikoidbehandling, inkludert ineffektiv (definert som manglende oppnåelse Hb på <100 g/L eller en erytrocythematokrit på <30%), eller på annen måte kontraindisert. 30%), eller på annen måte kontraindisert eller intolerant mot glukokortikoidbehandling;
6. Hemoglobin (Hb) <100 g/l før medikamentadministrasjon;
7. Positiv direkte anti-menneskelig globulin-test (DAT) (IgA, IgM eller IgG+, med eller uten C3+).
8. Kombinasjon av en anti-AIHA-terapi [bare glukokortikoider (≤15 mg prednisonekvivalent), immunsuppressiva (azathioprin, syklosporin og merti-makrolid)] er bare tillatt i denne studien, forutsatt at dosen har vært stabil i minst 28 dager før påmelding;

9. Laboratorietester oppfyller følgende kriterier (ingen behandling for abnormiteten i indeksen innen 2 uker før blodinnsamling, eller ingen langtidsvirkende G-CSF-behandling innen 2 uker)

   1. Neutrofil telling> 1,5 × 109/l og blodplate> 30 × 109/l;
   2. Alt og AST ≤ 2 × ULN;
   3. Serumkreatininkonsentrasjon ≤ 2 × ULN og kreatininklarering ≥ 50 ml/min;
10. Ingen aktiv infeksjon; ingen graviditet eller amming;
11. Caiha -pasienter som har hudcyanose og trombose;
12. Skriftlig bevis på Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae -vaksinasjoner innen 2 år eller, hvis ingen, antibiotikaprofylakse før 2 uker etter fullføring av vaksinasjon.

Eksklusjonskriterier:

1. Tilstedeværelse av sekundær AIHA utenfor inkluderingskriteriene;
2. Hb <100 g/l på grunn av ikke-AIHA-faktorer; og
3. Infeksjoner som krever systemisk terapi;
4. De med en tidligere historie med malignitet (unntatt kurert basalcellekarsinom i huden eller cervikal karsinom in situ);
5. Med historie med viktig organtransplantasjon eller hematopoietisk stamcelle/benmargstransplantasjon;
6. De som har gjennomgått splenektomi innen 24 uker før påmelding;
7. De som har hatt større operasjoner innen fire uker før påmelding eller som trenger større valgfri kirurgi i løpet av studieperioden;
8. Historie med alvorlig hjerte- og karsykdommer [f.eks. Klasse III/IV kongestiv hjertesvikt, arytmi eller angina som krever medisiner, ustabil angina, koronar stenting, angioplastikk eller koronar arterie bypass grafting, eller korrigert Q-T-intervall (QTCF) ≥ 90 mmhg]
9. Pasienter med medisinsk ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk ≥140 mmHg eller diastolisk blodtrykk ≥90 mmHg); eller komorbid portal hypertensjon;
10. Pasienter med alvorlige gastrointestinale lidelser som dysfagi, aktive magesår, etc., som ikke er i stand til å ta medisiner oralt eller har nedsatt absorpsjon av orale medisiner;
11. Humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon
12. Ukontrollert eller aktiv HBV -infeksjon [Hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B -kjerneantistoff (HBCAB) positive pasienter, må bekrefte hepatitt B -virus deoksyribonukleinsyre (HBV DNA) positivt]; eller hepatitt C [pasienter med hepatitt C -virus ribonukleinsyre (HCV RNA) positive pasienter]; eller skrumplever i leveren;
13. De som hadde fått urtebehandling innen en uke før påmelding som forstyrret vurderingen av effekt;
14. Pasienter med alvorlige psykologiske eller psykiatriske avvik;
15. Alkohol- eller narkotikaovergripere;
16. Kvinnelige pasienter som er gravide eller amming;
17. Pasienter som etter etterforskerens mening ikke er egnet for deltakelse i denne studien.