Um estudo prospectivo multicêntrico de iptacopano no tratamento de anemia hemolítica autoimune refratária/recidivada (AIHA)

Critérios de inclusão:

1. Voluntariamente assinou um Formulário de Consentimento Informado (ICF);
2. Homens ou mulheres com 18 anos ou mais;
3. Pontuação do status físico [Pontuação do Grupo de Oncologia da Cooperativa Oriental (ECOG)] ≤2;
4. Diagnóstico confirmado de AIHA primária ou doença auto -imune secundária (exceto artrite reumatóide e lúpus eritematoso sistêmico) com doença subjacente em um estado estável;
5. Poor response to at least previous glucocorticoid therapy, including ineffective (defined as failure to achieve stabilization of Hb levels at 100 g/L or erythrocyte hematocrit <30% despite at least 4 weeks of treatment with previously recommended doses), or glucocorticoid-dependent (defined as maintenance of equal doses of prednisone exceeding 15 mg/d), or relapsed (defined as treatment that is effective and then again possui um Hb <100 g/L ou um hematócrito de eritrócito <30%) ou contra -indicado. 30%), ou de outra forma, contra -indicado ou intolerante à terapia com glicocorticóides;
6. Hemoglobina (HB) <100 g/L antes da administração de medicamentos;
7. Teste de globulina anti-humana direta positiva (DAT) (IgA, IgM ou IgG+, com ou sem C3+).
8. A combinação de uma terapia anti-AIHA [somente glicocorticóides (≤15 mg de prednisona equivalente), imunossupressores (azatioprina, ciclosporina e merti-macrolídeo) é permitida neste estudo, desde que a dose tenha sido estável por menos de 28 dias para a seleção;

9. Os testes de laboratório atendem aos seguintes critérios (nenhum tratamento para a anormalidade do índice dentro de 2 semanas antes da coleta de sangue ou nenhum tratamento de g-CSF de ação prolongada dentro de 2 semanas)

   1. Contagem de neutrófilos> 1,5 × 109/L e plaquetas> 30 × 109/L;
   2. Alt e AST ≤ 2 × Uln;
   3. Concentração sérica de creatinina ≤ 2 × ULN e depuração de creatinina ≥ 50ml/min;
10. Nenhuma infecção ativa; sem gravidez ou lactação;
11. Pacientes com Caiha que apresentam cianose da pele e trombose;
12. Evidências escritas de Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae vacinações dentro de 2 anos ou, se não, profilaxia antibiótica até 2 semanas após a conclusão da vacinação.

Critérios de exclusão:

1. Presença de AIHA secundária fora dos critérios de inclusão;
2. HB <100 g/L devido a fatores não-AIHA; e
3. Infecções que requerem terapia sistêmica;
4. Aqueles com história passada de malignidade (exceto carcinoma basocelular curado da pele ou carcinoma cervical in situ);
5. Com história de transplante de órgãos vitais ou transplante hematopoiético de células -tronco/medula óssea;
6. Aqueles que foram submetidos à esplenectomia dentro de 24 semanas antes da inscrição;
7. Aqueles que fizeram uma grande cirurgia dentro de quatro semanas antes da matrícula ou que exigem grande cirurgia eletiva durante o período do estudo;
8. História de doença cardiovascular grave [por exemplo, insuficiência cardíaca congestiva de Classe III/IV, arritmia ou angina que requerem medicamentos, angina instável, stent coronariano, angioplastia ou artéria coronária de bico de manobra, ou intervalo de Q-T corrigido (QTCF) ≥ 90 mmHg]
9. Pacientes com hipertensão medicamente descontrolada (pressão arterial sistólica ≥140 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥90 mmHg); ou hipertensão portal comórbida;
10. Pacientes com distúrbios gastrointestinais graves, como disfagia, úlceras gástricas ativas, etc., que não conseguem tomar medicamentos oralmente ou têm absorção prejudicada de medicamentos orais;
11. Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
12. Infecção não controlada ou ativa do HBV [antígeno da superfície da hepatite B (HBSAg) ou anticorpo do núcleo do núcleo da hepatite B (HBCAB) Pacientes positivos, precisam confirmar o vírus da hepatite B desoxirribonucleic ácido (DNA HBV) positivo]; ou hepatite C [pacientes com pacientes positivos do ácido ribonucleico do vírus da hepatite C (RNA do HCV)]; ou cirrose do fígado;
13. Aqueles que receberam tratamento à base de plantas dentro de uma semana antes da matrícula que interferiu na avaliação da eficácia;
14. Pacientes com anormalidades psicológicas ou psiquiátricas graves;
15. Álcool ou usuários de drogas;
16. Pacientes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando;
17. Pacientes que, na opinião do investigador, não são adequados para a participação neste estudo.