En multicenter prospektiv undersøgelse af IPTACOPAN i behandlingen af ​​ildfast/tilbagefaldt autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA)

Inkluderingskriterier:

1. Underskrev frivilligt en informeret samtykkeformular (ICF);
2. Mænd eller kvinder i alderen 18 år eller ældre;
3. Fysisk statusresultat [Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score] ≤2;
4. Bekræftet diagnose af primær AIHA eller sekundær autoimmun sygdom (undtagen reumatoid arthritis og systemisk lupus erythematosus) med underliggende sygdom i en stabil tilstand;
5. Poor response to at least previous glucocorticoid therapy, including ineffective (defined as failure to achieve stabilization of Hb levels at 100 g/L or erythrocyte hematocrit <30% despite at least 4 weeks of treatment with previously recommended doses), or glucocorticoid-dependent (defined as maintenance of equal doses of prednisone exceeding 15 mg/d), or relapsed (defined as treatment that is effective and then again has an Hb på <100 g/l eller en erythrocythematokrit på <30%) eller på anden måde kontraindiceret. 30%) eller på anden måde kontraindiceret eller intolerant over for glukokortikoidbehandling;
6. Hemoglobin (Hb) <100 g/l før lægemiddeladministration;
7. Positiv direkte anti-human globulin-test (DAT) (IgA, IgM eller IgG+, med eller uden C3+).
8. Kombination af en anti-aiha-terapi [kun glukokortikoider (≤15 mg prednisonækvivalent), immunsuppressiva (azathioprin, cyclosporin og kun merti-macrolid)] er tilladt i denne undersøgelse, forudsat at dosis er stabilt i mindst 28 dage før tilmelding;

9. Laboratorieundersøgelser opfylder følgende kriterier (ingen behandling af abnormiteten af ​​indekset inden for 2 uger før blodopsamling eller ingen langtidsvirkende G-CSF-behandling inden for 2 uger)

   1. Neutrofil tælling> 1,5 × 109/L og blodplade> 30 × 109/L;
   2. ALT og AST ≤ 2 × Uln;
   3. Serumkreatininkoncentration ≤ 2 × Uln og creatinine clearance ≥ 50 ml/min;
10. Ingen aktiv infektion; ingen graviditet eller amning;
11. Caiha -patienter, der præsenterer med hudcyanose og trombose;
12. Skriftlig bevis for Neisseria -meningitidis og Streptococcus pneumoniae -vaccinationer inden for 2 år eller, hvis ingen, antibiotisk profylakse indtil 2 uger efter afslutningen af ​​vaccinationen.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse af sekundær AIHA uden for inkluderingskriterierne;
2. Hb <100 g/l på grund af ikke-AIHA-faktorer; og
3. Infektioner, der kræver systemisk terapi;
4. Dem med en tidligere historie med malignitet (undtagen kureret basalcellekarcinom i huden eller cervikal karcinom in situ);
5. Med historie med vital organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/knoglemarvstransplantation;
6. De, der har gennemgået splenektomi inden for 24 uger før tilmeldingen;
7. De, der har haft større operation inden for fire uger før tilmeldingen, eller som har brug for stor valgfri kirurgi i undersøgelsesperioden;
8. Historie om svær hjerte-kar-sygdom [f.eks. Kongestiv hjertesvigt i klasse III/IV, arytmi eller angina, der kræver medicin, ustabil angina, koronar stenting, angioplastik eller koronar bypass-podning eller korrigeret Q-T-interval (QTCF) ≥ 90 mmhg]
9. Patienter med medicinsk ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk ≥140 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥90 mmHg); eller comorbid portalhypertension;
10. Patienter med alvorlige gastrointestinale lidelser såsom dysfagi, aktive gastriske mavesår osv., Som ikke er i stand til at tage lægemidler oralt eller har nedsat absorption af orale lægemidler;
11. Human immundefektvirus (HIV) infektion
12. Ukontrolleret eller aktiv HBV -infektion [hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B kerneantistof (HBCAB) positive patienter skal bekræfte hepatitis B -virus deoxyribonukleinsyre (HBV DNA) positivt]; eller hepatitis C [patienter med hepatitis C -virus ribonukleinsyre (HCV RNA) positive patienter]; eller cirrhose af leveren;
13. De, der havde modtaget urtebehandling inden for en uge før tilmelding, der blandede sig i vurderingen af ​​effektiviteten;
14. Patienter med alvorlige psykologiske eller psykiatriske abnormiteter;
15. Alkohol- eller stofmisbrugere;
16. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer;
17. Patienter, der efter efterforskerens mening ikke er egnede til deltagelse i denne undersøgelse.