미토콘드리아 질환 및 만성 신장 질환이있는 성인의 R007 (ProBucol) 정제에 대한 확장 접근 프로그램

포함 기준

환자는 자격이 되려면 다음 모든 기준을 충족해야합니다.

1. 18 세에서 75 세의 나이;
2. 이들의 미토콘드리아 또는 핵 DNA에서 병원성 돌연변이 또는 결함으로 유전자가 확인 된 미토콘드리아 질환의 진단;
3. 만성 신장 질환의 진단 3 단계 또는 4 단계;
4. 미토콘드리아 질환의 중등도 또는 중증 증상;
5. 성적으로 활동적인 환자는 프로토콜 기간 동안 허용 가능한 피임 방법을 실천하는 데 동의합니다.
6. 환자는 임상 시험을받을 자격이 없거나 접근 할 수 없습니다.
7. 환자 (또는 보호자/법률 담당자)는 확장 된 액세스 프로토콜에 따라 ProBucol로 치료할 서명 및 날짜의 사전 동의를 제공합니다.

제외 기준

다음 기준을 충족하는 환자는 자격이 없습니다.

1. 프로 보콜에 대한 알려진 과민성 또는 부작용;
2. 치료 의사의 의견에 따르면 의학적 상태 또는 실험실 결과는 프로토콜의 안전한 완료를 방해 할 것입니다.
3. 활성 곰팡이 감염, 급성 혈액, 폐 또는 방광 감염, 임상 적으로 유의 한 간 또는 신장 기능 장애 및/또는 바이러스 감염 (과거 또는 현재).
4. 프로토콜에 따라 프로 비콜로 첫 번째 투약 전 1 개월 이내에 ProBucol 이외의 조사 약물 복용;
5. QTC 연장의 가능성을 증가시키는 병력 또는 상태;
6. 긍정적 인 임신 검사 결과 또는 모유 수유를하는 여성;
7. 신장 투석을 받거나 받고 있습니다.
8. 장기 이식을 받거나받을 예정입니다.
9. 알려진 또는 의심되는 활성 알코올 및/또는 물질 남용;
10. 현재 자살 생각, 행동 및/또는 시도의 역사; 또는
11. 정제를 삼킬 수 없거나 위 공급이 필요합니다.