Programma di accesso ampliato per compresse R007 (probucol) negli adulti con malattia mitocondriale e malattia renale cronica

Criteri di inclusione

Un paziente deve soddisfare tutti i seguenti criteri per essere ammissibili:

1. Età da 18 a 75 anni inclusi;
2. Diagnosi di malattia mitocondriale geneticamente confermata con una mutazione patogena o difetto nel loro DNA mitocondriale o nucleare;
3. Diagnosi della malattia renale cronica stadio 3 o stadio 4;
4. Sintomatologia moderata o grave della malattia mitocondriale;
5. Un paziente sessualmente attivo accetta di praticare metodi di contraccezione accettabili durante il periodo del protocollo;
6. Il paziente non è idoneo o non ha accesso a una sperimentazione clinica;
7. Il paziente (o rappresentante di tutore/legale) fornisce il consenso informato firmato e datato da trattare con protucol in conformità con il protocollo di accesso ampliato.

Criteri di esclusione

Un paziente che soddisfa uno dei seguenti criteri non sarà ammissibile:

1. Un'ipersensibilità nota o reazione avversa al probucol;
2. Una condizione medica o un risultato di laboratorio che, secondo l'opinione del medico curante, interferirà con il completamento sicuro del protocollo;
3. Un'infezione fungina attiva, sangue acuto, polmone o vescica, disfunzione epatica o renale clinicamente significativa e/o infezione virale (passato o presente) che, secondo l'opinione del medico curante, possono avere un effetto clinicamente significativo sul loro trattamento;
4. Assumere un farmaco investigativo diverso da probucol entro un mese prima del primo dosaggio con protocollo sotto il protocollo;
5. Una storia medica o una condizione che aumenta il potenziale per il prolungamento del QTC;
6. Una femmina con un risultato positivo del test di gravidanza o che sta allattando;
7. Ha ricevuto o riceve la dialisi renale;
8. Ha ricevuto o dovrebbe ricevere un trapianto di organi;
9. Abuso di alcol e/o sostanze attivo noto o sospetto;
10. Una storia di o attuali ideazione suicidaria, comportamento e/o tentativi; O
11. Non è in grado di deglutire compresse o richiedere l'alimentazione gastrica.