Utvidet tilgangsprogram for R007 (Probucol) tabletter hos voksne med mitokondriell sykdom og kronisk nyresykdom

Inkluderingskriterier

En pasient må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert:

1. Alder 18 til 75 år inkluderende;
2. Diagnose av genetisk bekreftet mitokondriell sykdom med en patogen mutasjon eller defekt i deres mitokondrielle eller nukleære DNA;
3. Diagnostisering av kronisk nyresykdom trinn 3 eller trinn 4;
4. Moderat eller alvorlig symptomatologi av mitokondriell sykdom;
5. En seksuelt aktiv pasient samtykker i å praktisere akseptable prevensjonsmetoder gjennom protokollperioden;
6. Pasienten er ikke kvalifisert for eller har ikke tilgang til en klinisk studie;
7. Pasienten (eller verge/juridisk representant) gir signert og datert informert samtykke til å bli behandlet med Probucol i samsvar med den utvidede tilgangsprotokollen.

Eksklusjonskriterier

En pasient som oppfyller noen av følgende kriterier, vil ikke være kvalifisert:

1. En kjent overfølsomhet eller bivirkning på probucol;
2. Et medisinsk tilstand eller laboratoriets resultat som etter den behandlende legenes mening vil forstyrre sikker fullføring av protokollen;
3. En aktiv soppinfeksjon, akutt blod-, lunge- eller blæreinfeksjon, klinisk signifikant lever- eller nyrefunksjon, og/eller virusinfeksjon (fortid eller nåtid) som etter den behandlende legen har en klinisk signifikant effekt på deres behandling;
4. Ta et annet undersøkelsesmedisin annet enn Probucol i løpet av en måned før den første doseringen med Probucol under protokollen;
5. En medisinsk historie eller tilstand som øker potensialet for forlengelse av QTC;
6. En kvinne med et positivt resultat av graviditetstest eller som ammer;
7. Har mottatt eller mottar nyredialyse;
8. Har mottatt eller planlagt å motta en organtransplantasjon;
9. Kjent eller mistenkt aktiv alkohol og/eller rusmisbruk;
10. En historie med eller aktuell selvmordstanker, atferd og/eller forsøk; eller
11. Kan ikke svelge tabletter eller krever gastrisk fôring.