Utökat åtkomstprogram för R007 (ProBUCOL) tabletter hos vuxna med mitokondriell sjukdom och kronisk njursjukdom

Inkluderingskriterier

En patient måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigade:

1. Ålder 18 till 75 år inkluderande;
2. Diagnos av genetiskt bekräftad mitokondriell sjukdom med en patogen mutation eller defekt i deras mitokondriellt eller kärn-DNA;
3. Diagnos av kronisk njursjukdom steg 3 eller steg 4;
4. Måttlig eller svår symptomatologi av mitokondriell sjukdom;
5. En sexuellt aktiv patient samtycker till att öva acceptabla metoder för preventivmedel under protokollperioden;
6. Patienten är inte berättigad till eller har inte tillgång till en klinisk prövning;
7. Patienten (eller vårdnadshavare/juridisk representant) tillhandahåller undertecknat och daterat informerat samtycke för att behandlas med Probucol i enlighet med det utvidgade åtkomstprotokollet.

Uteslutningskriterier

En patient som uppfyller något av följande kriterier kommer inte att vara berättigade:

1. En känd överkänslighet eller biverkning på probucol;
2. Ett medicinskt tillstånd eller laboratorieresultat som enligt den behandlande läkarnas åsikt kommer att störa det säkra genomförandet av protokollet;
3. En aktiv svampinfektion, akut blod, lunga eller urinblåsan, kliniskt signifikant lever- eller njurdysfunktion och/eller virusinfektion (tidigare eller nuvarande) som enligt den behandlande läkarnas åsikt kan ha en kliniskt signifikant effekt på deras behandling;
4. Att ta ett annat undersökande läkemedel än Probucol inom en månad före den första doseringen med Probucol under protokollet;
5. En medicinsk historia eller tillstånd som ökar potentialen för QTC -förlängning;
6. En kvinna med ett positivt graviditetstestresultat eller som ammar;
7. Har mottagit eller tar emot njurdialys;
8. Har mottagit eller är planerat att få en organtransplantation;
9. Känd eller misstänkt aktiv alkohol och/eller missbruk;
10. En historia av eller aktuell självmordstankar, beteende och/eller försök; eller
11. Kan inte svälja tabletter eller kräver gastrisk utfodring.