Programa de acesso expandido para comprimidos R007 (probucol) em adultos com doença mitocondrial e doença renal crônica

Critérios de inclusão

Um paciente deve atender a todos os seguintes critérios para serem elegíveis:

1. Idade de 18 a 75 anos, inclusive;
2. Diagnóstico de doença mitocondrial geneticamente confirmada com uma mutação ou defeito patogênico em seu DNA mitocondrial ou nuclear;
3. Diagnóstico de doença renal crônica estágio 3 ou estágio 4;
4. Sintomatologia moderada ou grave da doença mitocondrial;
5. Um paciente sexualmente ativo concorda em praticar métodos aceitáveis ​​de contracepção durante todo o período do protocolo;
6. O paciente não é elegível para ou não tem acesso a um ensaio clínico;
7. O paciente (ou guardião/representante legal) fornece consentimento informado e datado para ser tratado com probucol de acordo com o protocolo de acesso expandido.

Critérios de exclusão

Um paciente que atende a qualquer um dos seguintes critérios não será elegível:

1. Uma hipersensibilidade conhecida ou reação adversa ao probucol;
2. Uma condição médica ou resultado de laboratório que, na opinião do médico tratador, interferirá na conclusão segura do protocolo;
3. Uma infecção fúngica ativa, sangue agudo, infecção pulmonar ou bexiga, disfunção hepática ou renal clinicamente significativa e/ou infecção viral (passada ou presente) que, na opinião do médico tratador, pode ter um efeito clinicamente significativo em seu tratamento;
4. Tomar um medicamento investigacional que não seja Probucol dentro de um mês antes da primeira dosagem com Probucol sob o protocolo;
5. Um histórico ou condição médica que aumenta o potencial de prolongamento do QTC;
6. Uma mulher com resultado positivo no teste de gravidez ou que está amamentando;
7. Recebeu ou está recebendo diálise renal;
8. Recebeu ou está programado para receber um transplante de órgão;
9. Conhecido ou suspeito de abuso ativo de álcool e/ou substâncias;
10. Uma história ou ideação suicida atual, comportamento e/ou tentativas; ou
11. É incapaz de engolir comprimidos ou requer alimentação gástrica.