Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа для таблеток R007 (Probucol) у взрослых с митохондриальными заболеваниями и хроническим заболеванием почек

11 апреля 2025 г. обновлено: RiboNova Inc.

Расширенный протокол лечения доступа для таблеток R007 (Probucol) у взрослых с генетически подтвержденным митохондриальным заболеванием и хроническим заболеванием почек (популяция пациентов с средним размером)

Цель этой программы расширенного доступа состоит в том, чтобы обеспечить доступ к таблеткам R007 (Probucol) для сострадательного лечения взрослых с митохондриальным заболеванием, которые также имеют хроническое заболевание почек.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Протокол для этой расширенной программы доступа предусматривает сострадательное лечение с помощью R007 (Probucol) таблеток взрослых, которые (i) имеют серьезные или опасные для жизни митохондриальные заболевания, а также имеют хронические стадии заболевания почек 3 или 4, (ii) не имеют доступа к удовлетворительной альтернативной терапии для лечения их состояния, а (III) не способны включить в клиническую пробную проверку.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Доступный
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

Пациент должен соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право:

  1. От 18 до 75 лет включено;
  2. Диагностика генетически подтвержденного митохондриального заболевания с патогенной мутацией или дефектом в их митохондриальной или ядерной ДНК;
  3. Диагноз хронического заболевания почек стадии 3 или 4 -й стадии;
  4. Умеренная или тяжелая симптоматология митохондриального заболевания;
  5. Сексуально активный пациент соглашается практиковать приемлемые методы контрацепции на протяжении всего периода протокола;
  6. Пациент не имеет права на или не имеет доступа к клиническому испытанию;
  7. Пациент (или опекун/юридический представитель) предоставляет подписанное и датированное информированное согласие, которое будет лечить с вероятностью в соответствии с расширенным протоколом доступа.

Критерии исключения

Пациент, который соответствует каким -либо из следующих критериев, не будет иметь права:

  1. Известная гиперчувствительность или неблагоприятное реакция на пробкол;
  2. Состояние медицинского обслуживания или лабораторные результаты, которые, по мнению лечащего врача, будут мешать безопасному завершению протокола;
  3. Активная грибковая инфекция, острая кровь, легкая или инфекция мочевого пузыря, клинически значимая дисфункция печени или почек и/или вирусная инфекция (прошлое или настоящее), которое, по мнению лечащего врача, может оказывать клинически значимое влияние на их лечение;
  4. Принять исследовательское препарат, отличный от вероятности в течение одного месяца до первого дозирования с пробеколом в соответствии с протоколом;
  5. История болезни или состояние, которое увеличивает потенциал для продления QTC;
  6. Самка с положительным результатом теста на беременность или которая кормит грудью;
  7. Получил или получает диализ почек;
  8. Получил или планируется получить пересадку органа;
  9. Известные или подозреваемые активные алкогольные и/или злоупотребления психоактивными веществами;
  10. История или текущие суицидальные идеи, поведение и/или попытки; или
  11. Не может проглотить таблетки или требует подачи желудка.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

RiboNova Inc.

Соавторы

Children's Hospital of Philadelphia

Следователи

  • Главный следователь: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, Children's Hospital of Philadelphia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EP2025010101

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться