Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyohjelma R007 (Probucol) -tabletteille aikuisilla, joilla on mitokondriaalinen sairaus ja krooninen munuaissairaus

perjantai 11. huhtikuuta 2025 päivittänyt: RiboNova Inc.

Laajennettu pääsyhoitoprotokolla R007 (Probucol) -tabletteille aikuisilla, joilla on geneettisesti vahvistettu mitokondriaalinen sairaus ja krooninen munuaissairaus (keskikokoinen potilaspopulaatio)

Tämän laajennetun pääsyohjelman tarkoituksena on mahdollistaa pääsy R007 (Probucol) -tableteille mitokondriaalitaudilla olevien aikuisten myötätuntoiseen hoitoon, joilla on myös krooninen munuaissairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän laajennetun pääsyohjelman protokolla tarjoaa myötätuntoisen hoidon aikuisten R007 (probucol) -tabletteilla, joilla (I) on vakava tai hengenvaarallinen mitokondriaalinen sairaus ja joilla on myös krooninen munuaissairausvaiheet 3 tai 4, ii) ei ole pääsyä tyydyttävään vaihtoehtoiseen hoitoon heidän tilansa hoitoon, ja (III) eivät ole kliinisessä tutkimuksessa.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Saatavilla
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallisuuskriteerit

Potilaan on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit, jotka voidaan saada:

  1. Ikä 18–75 vuotta mukaan lukien;
  2. Geneettisesti vahvistetun mitokondriaalisen sairauden diagnoosi patogeenisen mutaation tai puutteen kanssa niiden mitokondriaalisessa tai ydin-DNA: ssa;
  3. Kroonisen munuaissairauden 3 tai vaiheen 4 diagnoosi;
  4. Mitokondrioiden sairauden kohtalainen tai vaikea oire;
  5. Seksuaalisesti aktiivinen potilas suostuu harjoittamaan hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä koko protokollan ajan;
  6. Potilas ei ole oikeutettu tai sillä ei ole pääsyä kliiniseen tutkimukseen;
  7. Potilas (tai huoltaja/laillinen edustaja) tarjoaa allekirjoitetun ja päivättyn tietoisen suostumuksen, jota käsitellään probucolilla laajennetun pääsyprotokollan mukaisesti.

Syrjäytymiskriteerit

Potilas, joka täyttää minkä tahansa seuraavista kriteereistä, ei ole oikeutettu:

  1. Tunnettu yliherkkyys tai haitallinen reaktio probucoliin;
  2. Sairaus tai laboratoriotulos, joka hoitavan lääkärin mielestä häiritsee protokollan turvallista loppuun;
  3. Aktiivisella sieni -infektiolla, akuutissa veressä, keuhko- tai virtsarakon infektiossa, kliinisesti merkitsevässä maksa- tai munuaisten toimintahäiriöissä ja/tai virusinfektioissa (aikaisempi tai nykyiset), joilla voi olla hoitavan lääkärin mielestä kliinisesti merkittävä vaikutus niiden hoitoon;
  4. Otetaan muu tutkimuslääke kuin Probucol kuukauden kuluessa ennen ensimmäistä Protocol -annostelua protokollan alla;
  5. Sairaushistoria tai tila, joka lisää QTC: n pidentymisen potentiaalia;
  6. Naaras, jolla on positiivinen raskaustesti tulos tai joka imettää;
  7. On saanut tai on saanut munuaisdialyysiä;
  8. On saanut tai on tarkoitus vastaanottaa elinsiirto;
  9. Tunnettu tai epäilty aktiivinen alkoholi ja/tai päihteiden väärinkäyttö;
  10. Historia tai nykyinen itsemurha -ajatus, käyttäytyminen ja/tai yritys; tai
  11. Ei pysty nielemään tabletteja tai vaatii mahalaukun ruokintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

RiboNova Inc.

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Philadelphia

Tutkijat

  • Päätutkija: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EP2025010101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa