Udvidet adgangsprogram for R007 (probucol) tabletter hos voksne med mitokondrisk sygdom og kronisk nyresygdom

Inkluderingskriterier

En patient skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettigede:

1. 18 til 75 år inklusive;
2. Diagnose af genetisk-bekræftet mitokondrial sygdom med en patogen mutation eller defekt i deres mitokondriske eller nukleare DNA;
3. Diagnose af kronisk nyresygdom trin 3 eller trin 4;
4. Moderat eller svær symptomatologi af mitokondrial sygdom;
5. En seksuelt aktiv patient accepterer at praktisere acceptable metoder til prævention i hele protokollperioden;
6. Patienten er ikke berettiget til eller har ikke adgang til et klinisk forsøg;
7. Patienten (eller værge/juridisk repræsentant) giver underskrevet og dateret informeret samtykke, der skal behandles med probucol i overensstemmelse med den udvidede adgangsprotokol.

Ekskluderingskriterier

En patient, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettiget:

1. En kendt overfølsomhed eller bivirkning på probucol;
2. Et medicinsk tilstand eller et laboratorieresultat, der efter den behandlende læge vil forstyrre den sikre gennemførelse af protokollen;
3. En aktiv svampeinfektion, akut blod, lunge- eller blæreinfektion, klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion og/eller virusinfektion (fortid eller nutid), som efter den behandlende læge kan have en klinisk signifikant effekt på deres behandling;
4. At tage et andet undersøgelsesmedicin end probucol inden for en måned før den første dosering med probucol under protokollen;
5. En medicinsk historie eller tilstand, der øger potentialet for QTC -forlængelse;
6. En kvindelig med et positivt resultat på graviditetstest eller hvem der ammer;
7. Har modtaget eller modtager nyredialyse;
8. Har modtaget eller planlagt til at modtage en organtransplantation;
9. Kendt eller mistænkt aktiv alkohol og/eller stofmisbrug;
10. En historie med eller nuværende selvmordstanker, opførsel og/eller forsøg; eller
11. Er ikke i stand til at sluge tabletter eller kræver gastrisk fodring.