Programme d'accès élargi pour les comprimés R007 (probucol) chez des adultes atteints d'une maladie mitochondriale et d'une maladie rénale chronique

Critères d'inclusion

Un patient doit répondre à tous les critères suivants pour être éligibles:

1. 18 à 75 ans inclus;
2. Diagnostic de maladie mitochondriale génétiquement confirmée avec une mutation ou un défaut pathogène dans leur ADN mitochondrial ou nucléaire;
3. Diagnostic de la maladie rénale chronique stade 3 ou stade 4;
4. Symptomatologie modérée ou sévère de la maladie mitochondriale;
5. Un patient sexuellement actif accepte de pratiquer des méthodes de contraception acceptables tout au long de la période du protocole;
6. Le patient n'est pas éligible ou n'a pas accès à un essai clinique;
7. Le patient (ou gardien / représentant légal) fournit un consentement éclairé signé et daté pour être traité par probucol conformément au protocole d'accès élargi.

Critères d'exclusion

Un patient qui répond à l'un des critères suivants ne sera pas éligible:

1. Une hypersensibilité connue ou une réaction indésirable au probucol;
2. Une condition médicale ou un résultat de laboratoire qui, de l'avis du médecin traitant, interférera avec l'achèvement sûr du protocole;
3. Une infection fongique active, une infection aiguë dans le sang, le poumon ou la vessie, une dysfonction hépatique ou rénale cliniquement significative et / ou une infection virale (passé ou présent) qui, de l'avis du médecin traitant, peut avoir un effet cliniquement significatif sur leur traitement;
4. Prendre un médicament recherché autre que le probucol dans un délai d'un mois avant le premier dosage avec probucol dans le cadre du protocole;
5. Une ou une condition médicale qui augmente le potentiel de prolongation du QTC;
6. Une femelle avec un résultat de test de grossesse positif ou qui allaite;
7. A reçu ou reçoit une dialyse rénale;
8. A reçu ou devrait recevoir une greffe d'organe;
9. Connu ou suspecté de toxicomanie active et / ou substance;
10. Une histoire ou des idées suicidaires actuelles, un comportement et / ou des tentatives; ou
11. Est incapable d'avaler des comprimés ou nécessite une alimentation gastrique.