Program rozšířeného přístupu pro tablety R007 (Probucol) u dospělých s mitochondriálním onemocněním a chronickým onemocněním ledvin

Kritéria pro zařazení

Pacient musí splňovat všechna následující kritéria, aby byla způsobilá:

1. Věk 18 až 75 let včetně;
2. Diagnóza geneticky potvrzeného mitochondriálního onemocnění s patogenní mutací nebo defektem v jejich mitochondriální nebo jaderné DNA;
3. Diagnóza chronického onemocnění ledvin ve fázi 3 nebo 4;
4. Střední nebo těžká symptomatologie mitochondriálního onemocnění;
5. Sexuálně aktivní pacient souhlasí s praktikováním přijatelných metod antikoncepce po celou dobu protokolu;
6. Pacient není způsobilý nebo nemá přístup k klinickému hodnocení;
7. Pacient (nebo zástupce opatrovníka/právního zástupce) poskytuje podepsaný a datovaný informovaný souhlas, který bude zacházen s probodem v souladu s protokolem rozšířeného přístupu.

Kritéria vyloučení

Pacient, který splňuje některá z následujících kritérií, nebude způsobilý:

1. Známá hypersenzitivita nebo nežádoucí reakce na proboukol;
2. Zdravotní stav nebo laboratorní výsledek, že podle názoru ošetřujícího lékaře naruší bezpečné dokončení protokolu;
3. Aktivní plísňová infekce, akutní krev, plíce nebo infekce močového měchýře, klinicky významná dysfunkce jater nebo ledvin a/nebo virová infekce (minulá nebo současná), která může mít podle názoru léčebného lékaře klinicky významný účinek na jejich léčbu;
4. Užívání vyšetřovacího léčiva jiného než pro prozukol do jednoho měsíce před prvním dávkováním s probucolem pod protokolem;
5. Anamnéza nebo stav, který zvyšuje potenciál pro prodloužení QTC;
6. Žena s pozitivním výsledkem těhotenského testu nebo která kojí;
7. Obdržel nebo dostává dialýzu ledvin;
8. Obdržel nebo je naplánován na obdržení transplantace orgánů;
9. Známé nebo podezření na aktivní zneužívání alkoholu a/nebo návykových látek;
10. Historie nebo současné sebevražedné myšlenky, chování a/nebo pokusy; nebo
11. Není schopen polykat tablety nebo vyžaduje žaludeční krmení.