Uitgebreid toegangsprogramma voor R007 (Probucol) tabletten bij volwassenen met mitochondriale ziekte en chronische nierziekte

Inclusiecriteria

Een patiënt moet aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen:

1. Leeftijd van 18 tot 75 jaar;
2. Diagnose van genetisch bevestigde mitochondriale ziekte met een pathogene mutatie of defect in hun mitochondriaal of nucleair DNA;
3. Diagnose van chronische nierziekte stadium 3 of stadium 4;
4. Matige of ernstige symptomatologie van mitochondriale ziekte;
5. Een seksueel actieve patiënt stemt ermee in om acceptabele anticonceptiemethoden te oefenen gedurende de protocolperiode;
6. De patiënt komt niet in aanmerking voor of heeft geen toegang tot een klinische proef;
7. De patiënt (of voogd/wettelijke vertegenwoordiger) biedt ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming om te worden behandeld met probucol in overeenstemming met het uitgebreide toegangsprotocol.

Uitsluitingscriteria

Een patiënt die aan een van de volgende criteria voldoet, komt niet in aanmerking:

1. Een bekende overgevoeligheid of bijwerkingen op probucol;
2. Een medische aandoening of laboratoriumresultaat dat naar de mening van de behandelend arts de veilige voltooiing van het protocol zal verstoren;
3. Een actieve schimmelinfectie, acuut bloed, long- of blaasinfectie, klinisch significante lever- of nierdisfunctie en/of virale infectie (verleden of heden) die, naar de mening van de behandelend arts, een klinisch significant effect op hun behandeling kunnen hebben;
4. Het nemen van een ander onderzoeksgeneesmiddel dan Probucol binnen een maand voorafgaand aan de eerste dosering met Probucol onder het protocol;
5. Een medische geschiedenis of aandoening die het potentieel voor QTC -verlenging verhoogt;
6. Een vrouw met een positief zwangerschapstestresultaat of wie borstvoeding geeft;
7. Heeft nierdialyse ontvangen of ontvangen;
8. Heeft ontvangen of gepland om een ​​orgaantransplantatie te ontvangen;
9. Bekende of verdachte actieve alcohol en/of middelenmisbruik;
10. Een geschiedenis van of huidige zelfmoordgedachten, gedrag en/of pogingen; of
11. Is niet in staat om tabletten in te slikken of vereist maagvoeding.