Rozszerzony program dostępu do tabletek R007 (Probucol) u dorosłych z chorobą mitochondrialną i przewlekłą chorobą nerek

Kryteria włączenia

Pacjent musi spełniać wszystkie następujące kryteria, aby kwalifikować się:

1. Wiek od 18 do 75 lat włącznie;
2. Rozpoznanie choroby mitochondrialnej potwierdzonej genetycznie z patogenną mutacją lub defektem w ich mitochondrialnym lub jądrowym DNA;
3. Diagnoza przewlekłej choroby nerek w stadium 3 lub stadium 4;
4. Umiarkowana lub ciężka objaw choroby mitochondrialnej;
5. Pacjent aktywny seksualnie zgadza się praktykować akceptowalne metody antykoncepcji przez cały okres protokołu;
6. Pacjent nie kwalifikuje się lub nie ma dostępu do badania klinicznego;
7. Pacjent (lub strażnik/przedstawiciel prawny) przedstawia podpisaną i przestarzałą świadomą zgodę na traktowanie probucolem zgodnie z rozszerzonym protokołem dostępu.

Kryteria wykluczenia

Pacjent, który spełni którekolwiek z poniższych kryteriów nie będzie kwalifikujący się:

1. Znana nadwrażliwość lub niepożądana reakcja na probucol;
2. Stan medyczny lub wynik laboratoryjny, który zdaniem lekarza leczenia zakłóci bezpieczne zakończenie protokołu;
3. Aktywna infekcja grzybicza, ostra zakwanka, płuca lub zakażenie pęcherza, klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby lub nerek i/lub infekcja wirusowa (przeszłość lub obecna), która zdaniem lekarza lekarza może mieć klinicznie istotny wpływ na ich leczenie;
4. Przyjmowanie leku badawczego innego niż probucol w ciągu jednego miesiąca przed pierwszym dawkowaniem z Probucol w ramach protokołu;
5. Historia lub stan medyczny, który zwiększa potencjał przedłużenia QTC;
6. Kobieta z pozytywnym wynikiem testu ciąży lub karmienia piersią;
7. Otrzymał lub otrzymuje dializę nerek;
8. Otrzymał lub ma otrzymać przeszczep narządów;
9. Znane lub podejrzane o nadużywanie alkoholu i/lub substancji;
10. Historia lub obecne myśli samobójcze, zachowanie i/lub próby; Lub
11. Nie jest w stanie przełknąć tabletek lub wymaga karmienia żołądka.