Programa de acceso ampliado para tabletas R007 (probucol) en adultos con enfermedad mitocondrial y enfermedad renal crónica

Criterios de inclusión

Un paciente debe cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles:

1. Edad de 18 a 75 años inclusive;
2. Diagnóstico de enfermedad mitocondrial confirmada genéticamente con una mutación o defecto patógeno en su ADN mitocondrial o nuclear;
3. Diagnóstico de enfermedad renal crónica en estadio 3 o estadio 4;
4. Sintomatología moderada o grave de la enfermedad mitocondrial;
5. Un paciente sexualmente activo acepta practicar métodos de anticoncepción aceptables durante todo el período de protocolo;
6. El paciente no es elegible o no tiene acceso a un ensayo clínico;
7. El paciente (o representante tutor/legal) proporciona un consentimiento informado firmado y fechado para ser tratado con probucol de acuerdo con el protocolo de acceso expandido.

Criterios de exclusión

Un paciente que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios no será elegible:

1. Una hipersensibilidad conocida o reacción adversa al probucol;
2. Una afección médica o un resultado de laboratorio que, en opinión del médico tratante, interferirá con la finalización segura del protocolo;
3. Una infección fúngica activa, sangre aguda, infección por pulmón o vejiga, disfunción hepática o renal clínicamente significativa, y/o infección viral (pasado o presente) que, en opinión del médico tratante, puede tener un efecto clínicamente significativo en su tratamiento;
4. Tomar un medicamento de investigación que no sea probucol dentro de un mes anterior a la primera dosificación con probucol bajo el protocolo;
5. Un historial médico o condición que aumenta el potencial de prolongación de QTC;
6. Una hembra con un resultado positivo de la prueba de embarazo o quién está amamantando;
7. Ha recibido o recibe diálisis renal;
8. Ha recibido o está programado para recibir un trasplante de órganos;
9. Abuso de alcohol y/o sustancias conocido o sospechoso;
10. Un historial o ideación suicida actual, comportamiento y/o intentos; o
11. No puede tragar tabletas o requiere alimentación gástrica.