소아 인구에서의 엘렉사카프토르-테자카프토르-이바카프토르의 인구 약동학 (IMPROVED)
소아 인구에서 엘렉사카프토르-테자카프토르-이바카프토르의 인구 약동학
낭포성 섬유증은 CFTR(낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 드물고 진행성 유전 질환입니다. 호흡 및 영양 영향은 환자의 예후에 중요합니다. 2010년대 초반부터 병인 치료는 돌연변이 단백질의 기능을 회복시키는 것을 목표로 하는 CFTRm(CFTR 조절자) 사용을 기반으로 해왔습니다. 처음에는 단일 요법으로 제한된 수의 환자를 대상으로 사용되었던 CFTRm은 점차 더 많은 환자로 확대되었으며, 현재는 엘렉사캐프터-테자캐프터-이바캐프터(ETI) 또는 카프트리오(R) 삼중 요법을 통해 10명 중 9명의 환자에게 적용되고 있습니다.
삼중 요법의 효과는 놀라워서 질병의 예후를 혁신적으로 바꾸었습니다. 그러나 신경심리학적 부작용(나이에 따라 20-50%, 특히 5세 미만 유아에서 더 빈번) 및 간 부작용(간세포 용해) 가능성을 고려해야 합니다. 따라서 어린이에서의 약물동력학적 변동성, 치료 효과와 부작용 간의 관계에 대한 더 나은 이해가 특히 중요합니다.
본 연구의 목적은 엘렉사캐프터, 테자캐프터, 이바캐프터의 약물동력학적 매개변수(혈장 청소율 및 분포 용적)와 이 조합으로 치료받는 낭포성 섬유증 소아 환자의 치료 효과 또는 부작용 간의 연관성을 측정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Romain GARREAU, PharmD.
- 전화번호: +33 4 72 07 19 28
- 이메일: romain.garreau@chu-lyon.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Philippe REIX, M.D., Ph.D
- 전화번호: +33 4 27 85 54 70
- 이메일: philippe.reix@chu-lyon.fr
연구 장소
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Bron, 프랑스, 69029
- 모병
- Hôpital Femme Mère Enfant (HFME)
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연락하다:
- Philippe REIX, M.D.
- 전화번호: +33 4 27 85 54 70
- 이메일: philippe.reix@chu-lyon.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 2세에서 17세 사이의 아동
- 낭포성 섬유증 환자
- 엘렉사카프터/테자카프터 및 이바카프터(트리카프타® 또는 카프트리오®) 치료 중인 환자
제외 기준:
- 이전 CFTR 변조제 조합(이바카프터, 루마카프터)에 대한 알레르기
- 임신부
- 이미 CYP3A4 억제제를 사용하는 다른 연구에 등록된 환자
- 폐 이식 수혜자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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트라이카프타, 엘렉사카프토르, 이바카프토르, 테자카프토르, 낭포성 섬유증, 집단 약동학
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이것은 전향적 약동학 연구이므로 중재가 없습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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엘렉사카프터, 이바카프터, 테자카프터의 최저 농도[Cmin]
기간: 투여 5분 전 투여 후 3~4시간 투여 후 6~7시간
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엘렉사카프터, 이바카프터 및 테자카프터의 잔여 농도 측정
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투여 5분 전 투여 후 3~4시간 투여 후 6~7시간
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최대 혈장 농도 [Cmax]
기간: 투약 5분 전 투약 3~4시간 후 투약 6~7시간 후
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엘렉사카프토르, 이바카프토르 및 테자카프토르의 측정된 최대 농도(Cmax)
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투약 5분 전 투약 3~4시간 후 투약 6~7시간 후
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엘렉사카프토, 이바카프토 및 테자카프토의 두 번 투여 간 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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엘렉사카프토, 이바카프토, 테자카프토의 두 투여 사이 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-tz)
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투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 발생한 피험자 수(비율)
기간: 투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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간 기능 장애나 신경행동 장애와 같은 특정 약물 관련 이상반응이 모니터링됩니다. 모든 안전성 데이터는 기술통계를 사용하여 분석됩니다. 약물동태학적 분석은 엘렉사카프터/테자카프터와 이바카프터 사이의 기존 관계를 모니터링하는 데 사용됩니다. |
투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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약동학과 낭포성 섬유증 유전자 변이 상태 및 이상반응 간의 관계
기간: 투약 전 5분 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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투약 전 5분 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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약물동력학/독성역학과 낭포성 섬유증 유전자 변이 상태 간의 관계
기간: 투여 5분 전 투여 후 3~4시간 투여 후 6~7시간
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투여 5분 전 투여 후 3~4시간 투여 후 6~7시간
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임상 검사 평가에서 임상적으로 유의한 변화가 있는 참가자 수
기간: 투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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폐 청소 지수 2.5의 효과 시간 곡선 아래 면적(AUEC)
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투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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땀 염화물의 효과 시간 곡선 아래 면적 (AUEC)
기간: 투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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투약 5분 전 투약 후 3~4시간 투약 후 6~7시간
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 69HCL25_0708
- 2025-A01805-44 (기타 식별자: N° ID-RCB)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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