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Populationspharmakokinetik von Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor in einer pädiatrischen Population (IMPROVED)

18. Februar 2026 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Mukoviszidose ist eine seltene, fortschreitende genetische Erkrankung, die durch eine Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) verursacht wird. Die Atemwegs- und Ernährungsauswirkungen sind für die Prognose der Patienten entscheidend. Seit Anfang der 2010er Jahre basiert die ätiologische Behandlung auf der Verwendung von CFTR-Modulatoren (CFTRm), die darauf abzielen, die Funktion des mutierten Proteins wiederherzustellen. Ursprünglich als Monotherapie eingesetzt und auf eine begrenzte Anzahl von Patienten ausgerichtet, wurde CFTRm schrittweise auf eine größere Anzahl von Patienten ausgeweitet, so dass es jetzt 9 von 10 Patienten betrifft, durch die Anwendung der Dreifachtherapie mit Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) oder Kaftrio(R).

Die Wirksamkeit der Dreifachtherapie ist spektakulär und revolutioniert die Prognose der Erkrankung. Allerdings müssen die potenziellen neuropsychologischen Nebenwirkungen (20-50 % je nach Alter, aber häufiger bei kleinen Kindern unter 5 Jahren) und hepatischen Nebenwirkungen (hepatische Zytolyse) berücksichtigt werden. Ein besseres Verständnis der pharmakokinetischen Variabilität bei Kindern sowie der Beziehung zwischen Exposition gegenüber therapeutischen Wirkungen und unerwünschten Reaktionen ist daher besonders wichtig.

Ziel dieser Studie ist es, den Zusammenhang zwischen den pharmakokinetischen Parametern von Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor (Plasmaclearance und Verteilungsvolumen) und therapeutischen oder unerwünschten Wirkungen bei pädiatrischen Patienten mit Mukoviszidose, die mit der Kombination behandelt werden, zu messen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69029
        • Rekrutierung
        • Hôpital Femme Mère Enfant (HFME)
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation stammt aus einem Krankenhaus der Tertiärversorgung. Die in die Studie eingeschlossenen Kinder werden im Referenzzentrum für zystische Fibrose bei Kindern betreut.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder im Alter von 2 bis 17 Jahren
  • Diagnose Mukoviszidose (Zystische Fibrose)
  • Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor und Ivacaftor (Trikafta® oder Kaftrio®)

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen frühere CFTR-Modulator-Kombinationen (Ivacaftor, Lumacaftor)
  • Schwangere Frauen
  • Patient bereits in einer anderen Studie mit CYP3A4-Inhibitor eingeschrieben
  • Patient mit Lungentransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Trikafta, Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor, Zystische Fibrose, Populationspharmakokinetik
Sonstiges: Es gibt keine Intervention, da es sich um eine prospektive Pharmakokinetik-Studie handelt.
Es gibt keine Intervention, da es sich um eine prospektive Pharmakokinetikstudie handelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Talspiegel [Cmin] von Elexacaftor, Ivacaftor und Tezacaftor
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
Residualkonzentration von Elexacaftor, Ivacaftor und Tezacaftor messen
5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
Maximale Plasmakonzentration [Cmax]
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe
Gemessener Cmax von Elexacaftor, Ivacaftor und Tezacaftor
5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve zwischen zwei Verabreichungen von Elexacaftor, Ivacaftor und Tezacaftor
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve zwischen zwei Verabreichungen (AUC0-tz) von Elexacaftor, Ivacaftor und Tezacaftor
5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl (Anteil) der Probanden mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung

Spezifische arzneimittelbezogene unerwünschte Ereignisse wie Leberfunktionsstörungen oder neurokomportementale Störungen werden überwacht.

Alle Sicherheitsdaten werden mit deskriptiven Statistiken analysiert. Die Pharmakokinetik-Analyse wird verwendet, um bestehende Zusammenhänge zwischen Elexacaftor/Tezacaftor und Ivacaftor zu überwachen.
5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
Beziehung zwischen Pharmakokinetik und Mukoviszidose-Mutationsstatus und unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
Beziehung zwischen Pharmakokinetik/Toxikodynamik und Mukoviszidose-Mutationsstatus
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
5 Minuten vor der Dosierung 3 bis 4 Stunden nach der Dosierung 6 bis 7 Stunden nach der Dosierung
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in klinischen Laborauswertungen
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe
Fläche unter der Effekt-Zeit-Kurve (AUEC) des Lung Clearance Index 2.5
5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe
Fläche unter der Wirkzeitkurve (AUEC) von Schweißchlorid
Zeitfenster: 5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe
5 Minuten vor der Dosisgabe 3 bis 4 Stunden nach der Dosisgabe 6 bis 7 Stunden nach der Dosisgabe

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

9. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

9. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 69HCL25_0708
  • 2025-A01805-44 (Andere Kennung: N° ID-RCB)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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