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Farmacocinetica di Popolazione di Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in una Popolazione Pediatrica (IMPROVED)

18 febbraio 2026 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e progressiva causata da una mutazione nel gene CFTR (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica). Gli effetti respiratori e nutrizionali sono cruciali per la prognosi dei pazienti. Dai primi anni del 2010, il trattamento eziologico si è basato sull'uso dei CFTRm (modulatori CFTR), che mirano a ripristinare la funzione della proteina mutata. Inizialmente utilizzati in monoterapia e rivolti a un numero limitato di pazienti, i CFTRm sono stati gradualmente estesi a un numero maggiore di pazienti, fino a riguardare oggi 9 pazienti su 10, attraverso l'uso della triplice terapia con Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) o Kaftrio(R).

L'efficacia della triplice terapia è spettacolare, rivoluzionando la prognosi della malattia. Tuttavia, bisogna tenere conto del potenziale di effetti collaterali neuropsicologici (20-50% a seconda dell'età, ma più frequenti nei bambini piccoli sotto i 5 anni) ed effetti collaterali epatici (citolisi epatica). Una migliore comprensione della variabilità farmacocinetica nei bambini, così come della relazione tra esposizione agli effetti terapeutici e reazioni avverse, è quindi particolarmente importante.

L'obiettivo di questo studio è misurare l'associazione tra i parametri farmacocinetici di Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor (clearance plasmatica e volume di distribuzione) e gli effetti terapeutici o avversi nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica trattati con la combinazione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69029
        • Reclutamento
        • Hôpital Femme Mère Enfant (HFME)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio proviene da un ospedale di cure terziarie. I bambini arruolati nello studio vengono seguiti nel centro di riferimento per la fibrosi cistica pediatrica.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 2 e 17 anni
  • Affetti da Fibrosi Cistica
  • Sottoposti a trattamento con Elexacaftor/Tezacaftor e Ivacaftor (Trikafta® o Kaftrio®)

Criteri di esclusione:

  • Allergia a precedenti associazioni di modulatori CFTR (Ivacaftor, lumacaftor)
  • Donne in gravidanza
  • Paziente già arruolato in un altro studio con inibitore CYP3A4
  • Ricevente di trapianto polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trikafta, Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor, Fibrosi Cistica, Farmacocinetica di popolazione
Altro: Non è previsto alcun intervento in quanto si tratta di uno studio farmacocinetico prospettico.
Non è previsto alcun intervento in quanto si tratta di uno studio farmacocinetico prospettico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione minima [Cmin] di Elexacaftor, Ivacaftor e Tezacaftor
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Misurare la concentrazione residua di Elexacaftor, Ivacaftor e Tezacaftor
5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Lasso di tempo: 5 minuti pre-dosaggio 3 a 4 ore post-dosaggio 6 a 7 ore post-dosaggio
Cmax misurato di Elexacaftor, Ivacaftor e Tezacaftor
5 minuti pre-dosaggio 3 a 4 ore post-dosaggio 6 a 7 ore post-dosaggio
Area Sotto la Curva Concentrazione-Tempo tra due somministrazioni di Elexacaftor, Ivacaftor e Tezacaftor
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione da 3 a 4 ore dopo la somministrazione da 6 a 7 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva concentrazione-tempo tra due somministrazioni (AUC0-tz) di Elexacaftor, Ivacaftor e Tezacaftor
5 minuti prima della somministrazione da 3 a 4 ore dopo la somministrazione da 6 a 7 ore dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero (Proporzione) di soggetti con eventi avversi
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione

Eventi avversi specifici correlati al farmaco, come compromissione epatica o disturbi neurocomportamentali, saranno monitorati.

Tutti i dati di sicurezza saranno analizzati utilizzando statistiche descrittive. L'analisi farmacocinetica sarà utilizzata per monitorare la relazione esistente tra elexacaftor/tezacaftor e ivacaftor.
5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Relazione tra farmacocinetica e stato mutazionale della fibrosi cistica ed eventi avversi
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Relazione tra farmacocinetica/tossicodinamica e stato mutazionale della Fibrosi Cistica
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Numero di partecipanti con variazioni clinicamente significative nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva del tempo di effetto (AUEC) dell'indice di clearance polmonare 2.5
5 minuti prima della somministrazione 3-4 ore dopo la somministrazione 6-7 ore dopo la somministrazione
Area Under the Effect Time curve (AUEC) del Cloruro nel Sudore
Lasso di tempo: 5 minuti prima della somministrazione 3 a 4 ore dopo la somministrazione 6 a 7 ore dopo la somministrazione
5 minuti prima della somministrazione 3 a 4 ore dopo la somministrazione 6 a 7 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

9 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

9 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL25_0708
  • 2025-A01805-44 (Altro identificatore: N° ID-RCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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