Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Populasjonsfarmakokinetikk av elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor i en pediatrisk populasjon (IMPROVED)

18. februar 2026 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Cystisk fibrose er en sjelden, progressiv genetisk sykdom forårsaket av en mutasjon i CFTR-genet (cystisk fibrose transmembran konduktans regulator). Respiratoriske og ernæringsmessige effekter er avgjørende for pasientenes prognose. Siden begynnelsen av 2010-tallet har etiologisk behandling vært basert på bruk av CFTRm (CFTR-modulator), som har som mål å gjenopprette funksjonen til det muterte proteinet. Opprinnelig brukt som monoterapi og rettet mot et begrenset antall pasienter, har CFTRm gradvis blitt utvidet til et større antall pasienter, til det punkt hvor det nå gjelder 9 av 10 pasienter, gjennom bruk av trippelterapi med Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) eller Kaftrio(R).

Effekten av trippelterapi er spektakulær og revolusjonerer sykdommens prognose. Imidlertid må potensialet for nevropsykologiske bivirkninger (20-50% avhengig av alder, men hyppigere hos små barn under 5 år) og leverbivirkninger (hepatocytolyse) tas i betraktning. En bedre forståelse av farmakokinetisk variabilitet hos barn, samt forholdet mellom eksponering for terapeutiske effekter og bivirkninger, er derfor spesielt viktig.

Målet med denne studien er å måle sammenhengen mellom farmakokinetiske parametere for Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor (plasmaklaring og distribusjonsvolum) og terapeutiske eller bivirkningseffekter hos pediatriske pasienter med cystisk fibrose behandlet med kombinasjonen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69029
        • Rekruttering
        • Hôpital Femme Mère Enfant (HFME)
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen er fra et tertiært sykehus. Barn som er inkludert i studien følges opp på referansesenteret for pediatrisk cystisk fibrose.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn i alderen 2 til 17 år
  • Har cystisk fibrose
  • Behandlet med Elexacaftor/Tezacaftor og Ivacaftor (Trikafta® eller Kaftrio®)

Eksklusjonskriterier:

  • Allergi mot tidligere CFTR-modulatorassosiasjon (Ivacaftor, lumacaftor)
  • Gravide kvinner
  • Pasient allerede inkludert i en annen studie med CYP3A4-hemmer
  • Mottaker av lunge transplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Trikafta, Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor, Cystisk fibrose, Populasjonsfarmakokinetikk
Annen: Det er ingen intervensjon siden dette er en prospektiv farmakokinetisk studie.
Det er ingen intervensjon da dette er en prospektiv farmakokinetisk studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Trough-konsentrasjon [Cmin] av Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Måle restkonsentrasjonen av Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Målt Cmax for Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Areal under konsentrasjonstidskurven mellom to administrasjoner av Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Areal under konsentrasjonstidskurven mellom to doseringer (AUC0-tz) av Elexacaftor, Ivacaftor og Tezacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall (Andel) Pasienter med bivirkninger
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering

Spesifikke legemiddelrelaterte bivirkninger som leversvikt eller nevrokomportementelle forstyrrelser vil bli overvåket.

Alle sikkerhetsdata vil bli analysert ved bruk av beskrivende statistikk. Farmakokinetisk analyse vil bli brukt til å overvåke eksisterende forhold mellom elexacaftor/tezacaftor og ivacaftor
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Sammenheng mellom farmakokinetikk og cystisk fibrose mutasjonsstatus og bivirkninger
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Sammenhengen mellom farmakokinetikk/toxikodynamikk og mutasjonsstatus ved cystisk fibrose
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieundersøkelser
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Areal under effekttidskurven (AUEC) for Lung Clearance Index 2.5
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
Areal under effekt-tidskurven (AUEC) for svetteklorid
Tidsramme: 5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering
5 minutter før dosering 3 til 4 timer etter dosering 6 til 7 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

9. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

9. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

26. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 69HCL25_0708
  • 2025-A01805-44 (Annen identifikator: N° ID-RCB)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere