난치성/재발성 신경모세포종 소아 환자 대상 키다미드-디누투시맵 베타-이리노테칸-테모졸로미드 2상 연구

포함 기준:

1. 국제 신경아세포종 위험 그룹(INRG) 분류 체계 또는 중국 소아 신경아세포종 전문가 합의/지침에 따라 정의된 조직학적으로 진단된 신경아세포종 환자.
2. 재발성 또는 난치성 신경아세포종 환자. 재발성: 재발한 신경아세포종이 있는 모든 환자. 난치성: 이전 치료에 대한 부적절한 반응(부분 반응, 미약 반응 또는 안정된 질병)으로 인해 진행이 나타난 환자.
3. 이전에 후생유전학적 약물(예: HDAC 억제제, DNA 메틸화 억제제) 또는 GD2 단일클론 항체 치료를 받은 경우 본 연구 참여 자격에 영향을 미치지 않습니다.
4. 평가 가능한 질병의 존재.
5. 수행 상태: Lansky 점수 ≥50%, Karnofsky 점수 ≥50% 또는 ECOG 점수 ≤3.
6. 기대 수명 ≥12주.
7. 골수 기능: 골수 질환 없음: 혈소판 ≥75×10⁹/L, 절대 호중구 수(ANC) ≥0.75×10⁹/L, 헤모글로빈 ≥8 g/dL(수혈 허용). 골수 질환 있음: 혈소판 ≥50×10⁹/L, ANC ≥0.5×10⁹/L, 헤모글로빈 ≥8 g/dL(수혈 허용).
8. 신장 기능: 임상적으로 유의한 단백뇨 없음(아침 소변 검사 <2+). 단백뇨 ≥2+가 감지되면 단백질-크레아티닌(Pr/Cr) 비율이 <0.5이거나 24시간 단백질 배출량이 <0.5 g이어야 합니다.
9. 혈청 크레아티닌 ≤1.5 × 상한 정상값(ULN); 더 높은 경우, 계산된 사구체 여과율(방사성 동위원소법)이 ≥60 mL/min/1.73 m²이어야 합니다.
10. 간 기능: AST 또는 ALT ≤2.5 × ULN 및 총 빌리루빈 ≤1.5 × ULN. 간 전이 존재 시: AST 또는 ALT ≤5 × ULN 및 총 빌리루빈 ≤2.5 × ULN.
11. 심장 기능: 심초음파에서 좌심실 단축률 ≥29%.
12. 응고: 항응고 치료를 받지 않는 환자의 경우: INR ≤1.5 및 APTT ≤1.5 × ULN. INR 또는 APTT가 치료 범위 내에 있고(기관 기준에 따름) 연구 등록 최소 2주 전부터 안정된 용량을 유지한 경우 항응고 치료가 허용됩니다.
13. 실내 공기에서 산소 포화도 >94%.
14. 연구 방문 일정 및 기타 연구 계획 요구사항을 준수할 수 있는 능력.

제외 기준:

1. 청각 장애, 혈액학적 장애, 간 또는 신장 질환을 포함하는 CTCAE v5.0 등급 3 이상의 독성을 가진 환자.
2. CTCAE v5.0 등급 2 이상의 신경독성을 가진 환자.
3. 연구 약물 첫 투여 14일 이내에 시행된 주요 수술.
4. 치료 1주일 이내에 발생한 중증 감염(정맥 내 항생제, 항진균제 또는 항바이러스제 필요) 또는 선별 검사 중 또는 첫 투여 전에 원인 불명의 발열 >38.5°C.
5. 선천성 또는 후천성 면역결핍, 또는 HIV 또는 활동성 간염(간효소 수치가 포함 기준을 충족하지 않음; HBV DNA ≥1000 IU/mL; HCV RNA ≥1000 IU/mL)과 같은 활동성 감염성 질환. HBV DNA <2000 IU/mL인 만성 HBV 보균자는 시험 중 동시 항바이러스 치료를 받는 경우 등록될 수 있습니다.
6. 연구자의 판단에 따라 환자 안전을 심각하게 위협하거나 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 환자의 연구 완료를 방해할 수 있는 동반 질환.