유전성 및 퇴행성 망막 질환에서의 공막하 자가 혈소판 풍부 혈장 (RETINA-PRP)
유전성 및 퇴행성 망막 질환에서의 공막하 자가 혈소판 풍부 혈장: 전향적 비교 파일럿 연구
이 전향적, 비교 파일럿 연구는 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)과 유사드루젠 모양의 광범위 황반위축증(Extensive Macular Atrophy with Pseudodrusen-like Appearance, EMAP) 환자에서 공막하 자가 혈소판풍부혈장(PRP)의 안전성과 기능적 결과를 조사합니다.
참가자들은 2개월 간격(M0, M2, M4)으로 공막하 자가 혈소판풍부혈장(주사당 1.5 mL) 주사 세 차례를 받게 됩니다.
주요 목적은 6개월 기간 동안의 기능적 변화를 평가하는 것으로, 시야보존편차지수(Field Preservation Deviation Index, FPDI)와 평균편차(Mean Deviation, MD)로 평가되는 시야 보존과 함께 최대교정시력(BCVA, LogMAR)에 중점을 둡니다.
2차 결과에는 30-Hz 플리커 망막전위도(electroretinography, ERG) 진폭 변화, 황반중심두께와 타원체대 길이를 포함한 광간섭단층촬영(optical coherence tomography, OCT)의 망막 구조적 매개변수 변화, 그리고 안압, 국소 내약성, 공막하 PRP 투여와 관련된 염증 또는 부작용 발생과 같은 안과적 안전성 결과가 포함됩니다.
연구 개요
상세 설명
망막색소변성증(RP)은 유전적 및 표현형적으로 이질적인 유전성 망막이영양증 그룹으로, 광수용체의 진행성 퇴행이 특징이며, 일반적으로 간상세포 기능 장애로 시작하여 이차적으로 원추세포 침범이 뒤따릅니다. 이 과정은 야맹증, 시야의 진행성 협착, 그리고 진행된 단계에서는 중심 시력 장애를 초래합니다. 최근 유전자 특이적 및 세포 기반 치료법의 발전으로 선택된 하위 그룹에 대한 치료 가능성이 확대되었지만, 대다수의 RP 환자는 여전히 질병 진행을 수정할 수 있는 광범위하게 적용 가능한 치료 접근법이 부족합니다.
유사유리막양 침착물을 동반한 광범위 황반위축증(EMAP)은 유사유리막양 침착물과 관련된 조기 발병 양측성 황반위축증, 외층 망막 및 망막색소상피의 진행성 손실, 그리고 현저한 맥락막망막 얇아짐이 특징인 독특한 퇴행성 황반 표현형입니다. 고전적 유전성 망막이영양증과의 표현형 차이에도 불구하고, EMAP는 광수용체 퇴행, 외층 망막 허혈, 만성 부가염증 활성, 미세아교세포 활성화, 그리고 진행성 황반위축을 포함하여 RP와 여러 병리생물학적 기전을 공유하며, 궁극적으로 심각한 중심 시력 손실을 초래합니다.
축적된 실험적 및 임상적 증거는 RP와 EMAP 모두가 일차적 퇴행 기전뿐만 아니라 외층 망막, 망막색소상피, 그리고 맥락막 수준에서 지속되는 부가염증 과정에 의해 주도됨을 시사합니다. 미세아교세포 활성의 조절 장애, 산화 스트레스, 보체 활성화, 그리고 염증 매개체의 만성적 방출은 이차적 신경 손상에 기여하고 구조적 및 기능적 쇠퇴를 가속화할 수 있습니다. 이러한 공유 생물학적 경로는 신경영양성, 항염증, 그리고 조직 지지 효과를 결합한 치료 전략 탐색의 근거를 제공합니다.
자가 혈소판풍부혈장(PRP)은 혈소판 유래 성장인자, 변형 성장인자-베타, 인슐린 유사 성장인자-1, 염기성 섬유아세포 성장인자, 그리고 기타 생리활성 매개체를 포함한 내인성 성장인자와 사이토카인의 높은 농도로 인해 잠재적인 다중 양상 생물학적 치료법으로 부상했습니다. 이러한 인자들은 염증 신호 전달을 조절하고, 맥락막망막 관류를 향상시키며, 신경망막 및 망막색소상피 내 세포 생존 경로를 촉진함으로써 망막 항상성을 지원할 수 있습니다.
투여 경로로 테논하강이 선택된 것은 PRP 유래 생리활성 인자들이 유리체내 주입과 관련된 위험을 최소화하면서 후안부로 점진적 확산을 가능하게 하기 위함입니다. 이 접근법은 안전성, 반복 가능성, 그리고 장기 내성이 필수 고려 사항인 만성 퇴행성 망막 질환에 특히 적합합니다.
이 전향적 파일럿 연구는 RP 및 EMAP 환자에서 반복적 테논하강 자가 PRP 투여의 실행 가능성과 안구 안전성을 평가하고, 정의된 추적 관찰 기간 동안 기능적 및 구조적 신호를 탐색하도록 설계되었습니다. 다양 양상의 기능적 및 영상 평가를 통합함으로써, 이 연구는 진행성 광수용체 손실과 황반위축이 특징인 유전성 및 퇴행성 망막 질환에 대한 재생 및 면역조절 전략을 평가하는 미래의 대조군 임상 시험 설계에 정보를 제공할 예비 데이터를 생성하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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São Paulo
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São José do Rio Preto, São Paulo, 브라질, 15010-100
- Centro Especializado Retina e Vítreo
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
연령 ≥ 18세.
다중모드 평가로 확인된 망막색소변성증(RP) 또는 EMAP(유사유리몸체돌출물을 동반한 광범위 황반 위축증)의 임상적 진단.
연구안에서 교정시력(BCVA) ≥ 1미터에서 손가락 계수(약 ≤ 1.9 logMAR).
iCare COMPASS(10-2 또는 24-2)에서 허용 가능한 신뢰성 지수를 가진 측정 가능한 시야.
안전한 유리체내 주사 및 고품질 광간섭단층촬영(OCT) 영상 획득을 위한 충분히 투명한 안내 매체.
서면 동의서 작성 능력 및 의지.
기준선(M0), 주사 후 7-14일차, 2개월차(M2), 7-14일차, 4개월차(M4), 7-14일차, 6개월차(M6)를 포함한 예정된 연구 방문 준수 능력.
ERG 하위군만 해당: 기록 가능한 기준선 30-Hz 플리커 전기망막도(ERG) 반응 존재, 신호 대 잡음비 ≥ 3:1 및 진폭 ≥ 3.0 μV로 정의됨.
참고: 측정 가능한 플리커 ERG 반응 부재는 본 연구 참여를 배제하지 않음.
제외 기준:
연구안에서 활동성 안구 염증(전방, 중간, 후방 포도막염) 또는 활동성 감염성 안질환.
RP 또는 EMAP와 무관한 활동성 맥락막 신생혈관 또는 기타 황반 질환.
조절되지 않는 녹내장(치료에도 불구하고 안압 > 21 mmHg) 또는 RP 또는 EMAP와 무관한 시신경병증.
영상 품질을 저하시키거나 유리체내 주사의 안전성을 저해할 수 있는 중대한 매체 혼탁.
연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 최근 안과적 시술, 포함:
등록 전 3개월 이내 유리체내 치료.
등록 전 3개월 이내 안와주위 코르티코스테로이드 주사.
등록 전 3개월 이내 주요 안내 수술.
아달리무맙, 포비돈 요오드, 국소 마취제 또는 연구 제제의 성분에 대한 알려진 과민반응.
혈액응고장애 또는 안구 주사 금기증, 포함: 혈소판 수 < 100,000/μL 또는 INR > 1.5(적절히 교정되지 않은 경우).
임신 또는 수유 중.
연구 기간 동안 효과적인 피임법 사용을 원치 않는 가임기 여성.
연구자의 판단에 따라 위험을 증가시키거나 연구 참여 또는 완료를 방해하는 조절되지 않는 전신 질환.
등록 전 3개월 이내 다른 중재적 임상시험 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가혈소판풍부혈장의 공막하 주사
실험군: 자가 혈소판 풍부 혈장의 공막하 주사 참가자들은 자가 혈소판 풍부 혈장(PRP)을 공막하 주사로 투여받으며, 1회 주사당 1.5mL씩 기준 시점(M0), 2개월차(M2), 4개월차(M4)에 투여됩니다. 이 군은 망막색소변성증 및 유사드루젠 모양을 동반한 광범위 황반위축증(EMAP)을 포함한 퇴행성 망막 질환 환자에서 국소 자가 재생 및 면역조절 치료가 시각 기능과 망막 구조에 미치는 효과를 평가합니다. |
생물학적: 공막하 자가 혈소판 풍부 혈장 참가자들은 공막하 주사로 자가 혈소판 풍부 혈장(PRP)을 1회 주사당 1.5 mL씩, 기준선(M0), 2개월차(M2), 4개월차(M4)에 투여받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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야드 보존 편차 지수(FPDI)의 변화
기간: 기준선에서 6개월까지
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iCare COMPASS 시스템을 사용한 자동 시야검사로 측정한, 백분율(%)로 표현된 시야 보존 편차 지수(FPDI)의 변화(Δ).
FPDI는 연령 대조 정상 데이터에 대한 보존된 시야의 비율을 반영하며, 전체 시야 무결성에 대한 정량적 평가를 제공합니다.
이 결과는 연구 안구에서 기준선(0개월)과 6개월 값 간의 차이로 정의됩니다.
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기준선에서 6개월까지
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. 평균편차(MD) 변화
기간: 기저선부터 6개월까지
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iCare COMPASS 시스템을 이용한 자동 시야검사로 측정한 평균 편차(MD)의 변화(Δ)로, 데시벨(dB)로 표현됩니다.
평균 편차는 연령 보정 기준값과 비교한 망막 감도의 평균 차이를 나타내며, 시야 손실의 전반적 지표로 사용됩니다.
이 결과는 연구 대상 눈에서 기준선(0개월)과 6개월 측정값 사이의 차이에 해당합니다.
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기저선부터 6개월까지
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. 최대교정시력(BCVA)의 변화
기간: 기준 시점부터 6개월까지
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최적교정시력(BCVA)의 변화(Δ)는 통제된 검사 조건에서 표준화된 당뇨병성 망막병증 조기치료연구(ETDRS) 차트를 사용하여 측정된 최소 분해능각 로그(LogMAR)로 표현됩니다.
BCVA는 중심시 기능과 중심와의 무결성을 평가합니다.
이 결과는 연구 안구에서 기준선(0개월)과 6개월 BCVA 값 간의 차이로 정의됩니다.
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기준 시점부터 6개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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패턴 표준 편차(PSD)의 변화
기간: [기준 시점부터 6개월까지]
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iCare COMPASS 시스템을 이용한 자동화 시야검사법으로 측정한 패턴 표준 편차(PSD)의 변화량(Δ)으로, 데시벨(dB) 단위로 표현됩니다.
PSD는 시야 민감도의 국소적 불규칙성을 반영하며, 특히 초점적이거나 불균일한 시야 손실 패턴에 민감하게 반응합니다.
이 결과는 연구 대상 안구에서 기준선(0개월)과 6개월 측정값 간의 차이로 정의됩니다.
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[기준 시점부터 6개월까지]
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30-Hz 플리커 ERG 진폭 변화
기간: 기준선부터 6개월까지
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국제임상시각전기생리학회(ISCEV) 표준에 따라 측정한 30-Hz 플리커 전기망막도(ERG) 진폭의 변화(Δ)를 마이크로볼트(µV)로 표현한 것입니다.
30-Hz 플리커 ERG는 주로 원뿔세포 매개 망막 기능을 평가하며, 전반적인 광수용체 및 수용체 후 경로의 무결성에 대한 객관적 측정치를 제공합니다.
이 결과는 연구 대상 안구의 기준선(0개월)과 6개월 값 사이의 차이에 해당합니다.
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기준선부터 6개월까지
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중심 황반 두께(CMT)의 변화
기간: 기준선부터 6개월까지
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분광영역 광간섭단층촬영(SD-OCT)으로 측정한 중심황반두께(CMT)의 변화량(Δ)을 마이크로미터(µm)로 표현한 것입니다.
CMT는 중심황반 하부영역 내 망막 두께의 평균값을 나타내며, 망막부종, 위축 또는 재형성을 포함한 황반 구조적 건전성의 생체표지자 역할을 합니다.
이 결과는 연구 대상 안구의 기준선(0개월)과 6개월 측정값 간의 차이로 정의됩니다.
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기준선부터 6개월까지
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타원체대(EZ) 길이 변화
기간: Baseline to Month 6
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분광영역 광간섭단층촬영(SD-OCT)으로 측정한 타원대(EZ) 길이의 변화(Δ), 단위는 마이크로미터(µm)로 표시.
EZ 길이는 광수용체 내절 타원대의 무결성과 공간적 범위를 반영하며, 퇴행성 망막 질환에서 광수용체 보존의 민감한 구조적 바이오마커입니다.
이 결과는 연구 대상 눈에서 기준선(0개월)과 6개월 측정값 간의 차이에 해당합니다.
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Baseline to Month 6
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Rubens Siqueira Research Center
간행물 및 유용한 링크
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