Subtenon Autolog Plasma Rigt på Plader i Arvelige og Degenerative Netbindsygdomme (RETINA-PRP)

Retinitis pigmentosa (RP) er en genetisk og fænotypisk heterogen gruppe af arvelige retinale dystrofier karakteriseret ved progressiv degeneration af fotoreceptorer, typisk startende med stangfunktionsforstyrrelse efterfulgt af sekundær kegleinddragelse. Denne proces fører til nattesynsforstyrrelser, progressiv indsnævring af synsfeltet og i fremskredne stadier nedsat centralt syn. Selvom nyere fremskridt i gen-specifikke og cellebaserede terapier har udvidet behandlingsmulighederne for udvalgte undergrupper, mangler de fleste patienter med RP stadig bredt anvendelige terapeutiske tilgange, der kan modificere sygdomsforløbet.

Ekstensiv makulær atrofi med pseudodrusen-lignende udseende (EMAP) er en særlig degenerativ makulær fænotype karakteriseret ved tidlig debiliterende bilateral makulær atrofi forbundet med pseudodrusen-lignende aflejringer, progressivt tab af den ydre retina og retinalt pigmentepitel samt markert korioretinal fortynding. På trods af dens fænotypiske forskelle fra klassiske arvelige retinale dystrofier deler EMAP flere patobiologiske mekanismer med RP, herunder fotoreceptordegeneration, ydre retinal iskæmi, kronisk parainflammatorisk aktivitet, mikroglieaktivering og progressiv makulær atrofi, som i sidste ende resulterer i svært nedsat centralt syn.

Stigende eksperimentelle og kliniske beviser tyder på, at både RP og EMAP ikke kun drives af primære degenerative mekanismer, men også af vedvarende parainflammatoriske processer på niveau af den ydre retina, retinalt pigmentepitel og choroid. Dysregulering af mikroglieaktivitet, oxidativ stress, komplementaktivering og kronisk frigivelse af inflammatoriske mediatorer kan bidrage til sekundær neuronal skade og fremskynde strukturel og funktionel forringelse. Disse delte biologiske veje giver en rationel begrundelse for at udforske terapeutiske strategier med kombinerede neurotrofiske, antiinflammatoriske og vævsstøttende effekter.

Autologt pladerig plasma (PRP) er fremstået som en potentiel multimodal biologisk terapi på grund af dens høje koncentration af endogene vækstfaktorer og cytokiner, herunder pladederiveret vækstfaktor, transformerende vækstfaktor-beta, insulin-lignende vækstfaktor-1, basisk fibroblastvækstfaktor og andre bioaktive mediatorer. Disse faktorer kan støtte retinal homeostase ved at modulere inflammatorisk signalering, forbedre korioretinal perfusion og fremme cellulære overlevelsesveje i neuroretinaen og retinalt pigmentepitel.

Subtenon-administrationsruten blev valgt for at muliggøre gradvis diffusion af PRP-afledte bioaktive faktorer mod det posteriore segment samtidig med at minimere risici forbundet med intravitreal administration. Denne tilgang er særligt velegnet til kroniske degenerative retinale sygdomme, hvor sikkerhed, gentagelighed og langtidstolerabilitet er afgørende overvejelser.

Dette prospektive pilotstudie blev designet til at vurdere gennemførligheden og okulær sikkerhed af gentagen subtenon-administration af autologt PRP hos patienter med RP og EMAP, samtidig med at udforske funktionelle og strukturelle signaler over en defineret opfølgningsperiode. Ved at integrere multimodal funktionel og billeddannende vurdering sigter studiet mod at generere foreløbige data til at informere designet af fremtidige kontrollerede kliniske forsøg, der evaluerer regenerative og immunmodulerende strategier for arvelige og degenerative retinale lidelser karakteriseret ved progressivt tab af fotoreceptorer og makulær atrofi.