Subtenonová aplikace autologní plazmy bohaté na krevní destičky u dědičných a degenerativních onemocnění sítnice (RETINA-PRP)

Retinitis pigmentosa (RP) je geneticky a fenotypicky heterogenní skupina dědičných retinálních dystrofií charakterizovaných progresivní degenerací fotoreceptorů, která typicky začíná dysfunkcí tyčinek a následuje sekundární postižení čípků. Tento proces vede k nyktalopii, progresivnímu zužování zorného pole a v pokročilých stádiích k poruše centrálního vidění. Ačkoli nedávné pokroky v genově specifických a buněčných terapiích rozšířily léčebné možnosti pro vybrané podskupiny, většina pacientů s RP stále postrádá široce použitelné terapeutické přístupy schopné modifikovat průběh onemocnění.

Extenzivní makulární atrofie s pseudodrusen-like vzhledem (EMAP) je specifický degenerativní fenotyp makuly charakterizovaný časně nástupnou oboustrannou makulární atrofií spojenou s pseudodrusen-like depozity, progresivní ztrátou vnější sítnice a pigmentového epitelu sítnice a výrazným chorioretinálním ztenčením. Navzdory svým fenotypovým rozdílům od klasických dědičných retinálních dystrofií sdílí EMAP několik patobiologických mechanismů s RP, včetně degenerace fotoreceptorů, ischemie vnější sítnice, chronické para-zánětlivé aktivity, aktivace mikroglie a progresivní makulární atrofie, což nakonec vede k těžké ztrátě centrálního vidění.

Hromadící se experimentální a klinické důkazy naznačují, že RP i EMAP jsou poháněny nejen primárními degenerativními mechanismy, ale také přetrvávajícími para-zánětlivými procesy na úrovni vnější sítnice, pigmentového epitelu sítnice a cévnatky. Dysregulace aktivity mikroglie, oxidační stres, aktivace komplementu a chronické uvolňování zánětlivých mediátorů mohou přispívat k sekundárnímu neuronálnímu poškození a urychlovat strukturální a funkční úbytek. Tyto sdílené biologické dráhy poskytují racionální základ pro zkoumání terapeutických strategií s kombinovanými neurotrofními, protizánětlivými a tkáňově podpůrnými účinky.

Autologní plazma bohatá na trombocyty (PRP) se ukázala jako potenciální multimodální biologická terapie díky své vysoké koncentraci endogenních růstových faktorů a cytokinů, včetně trombocytového růstového faktoru, transformujícího růstového faktoru-beta, inzulin-like růstového faktoru-1, bazálního fibroblastového růstového faktoru a dalších bioaktivních mediátorů. Tyto faktory mohou podporovat homeostázu sítnice modulací zánětlivé signalizace, zlepšením chorioretinální perfuze a podporou buněčných přežitkových drah v neuroretině a pigmentovém epitelu sítnice.

Subtenonová cesta podání byla zvolena pro umožnění postupného difundování bioaktivních faktorů z PRP do zadního segmentu při minimalizaci rizik spojených s intravitreálním podáním. Tento přístup je zvláště vhodný pro chronická degenerativní onemocnění sítnice, kde jsou bezpečnost, opakovatelnost a dlouhodobá snášenlivost klíčovými aspekty.

Tato prospektivní pilotní studie byla navržena k posouzení proveditelnosti a oční bezpečnosti opakovaného subtenonového podávání autologní PRP u pacientů s RP a EMAP, přičemž zkoumá funkční a strukturální signály během definovaného sledovacího období. Integrací multimodálních funkčních a zobrazovacích hodnocení si studie klade za cíl získat předběžná data, která poskytnou informace pro návrh budoucích kontrolovaných klinických studií hodnotících regenerační a imunomodulační strategie pro dědičné a degenerativní retinální poruchy charakterizované progresivní ztrátou fotoreceptorů a makulární atrofií.