Subtenon Autolog Plateletrik Plasma ved Arvelige og Degenerative Netthinnesykdommer (RETINA-PRP)

Retinitis pigmentosa (RP) er en genetisk og fenotypisk heterogen gruppe av arvelige retinale dystrofier preget av progressiv degenerasjon av fotoreseptorer, som typisk starter med stavcellefunksjonssvikt og etterfølges av sekundær keglecelleinvolvering. Denne prosessen fører til nattblindhet, progressiv innsnevring av synsfeltet og, i avanserte stadier, nedsatt sentralt syn. Selv om nylige fremskritt i genspesifikke og cellebaserte terapier har utvidet behandlingsmulighetene for utvalgte undergrupper, mangler fortsatt flertallet av pasienter med RP bredt anvendelige terapeutiske tilnærminger som kan endre sykdomsprogresjonen.

Ekstensiv makulaatrofi med pseudodrusen-lignende utseende (EMAP) er en distinkt degenerativ makulafenotype preget av tidlig debuterende bilateral makulaatrofi assosiert med pseudodrusen-lignende avleiringer, progressivt tap av ytre netthinne og retinalt pigmentepitel, og markert korioretinal fortynning. Til tross for sine fenotypiske forskjeller fra klassiske arvelige retinale dystrofier, deler EMAP flere patobiologiske mekanismer med RP, inkludert fotoreseptordegenerasjon, iskemi i ytre netthinne, kronisk para-inflammatorisk aktivitet, mikroglial aktivering og progressiv makulaatrofi, som til slutt resulterer i alvorlig tap av sentralt syn.

Økende eksperimentelle og kliniske bevis tyder på at både RP og EMAP drives ikke bare av primære degenerative mekanismer, men også av vedvarende para-inflammatoriske prosesser på nivå med ytre netthinne, retinalt pigmentepitel og choroid. Dysregulering av mikroglial aktivitet, oksidativt stress, komplementaktivering og kronisk frigjøring av inflammatoriske mediatorer kan bidra til sekundær nevronal skade og akselerere strukturell og funksjonell nedgang. Disse delte biologiske banene gir en rasjonalitet for å utforske terapeutiske strategier med kombinert nevrotrofisk, anti-inflammatorisk og vevsstøttende effekt.

Autolog platelet-rik plasma (PRP) har dukket opp som en potensiell multimodal biologisk terapi på grunn av dens høye konsentrasjon av endogene vekstfaktorer og cytokiner, inkludert platelet-derived growth factor, transforming growth factor-beta, insulin-like growth factor-1, basic fibroblast growth factor og andre bioaktive mediatorer. Disse faktorene kan støtte retinal homeostase ved å modulere inflammatorisk signalering, forbedre korioretinal perfusjon og fremme cellulære overlevelsesbaner innenfor neuroretina og retinalt pigmentepitel.

Subtenon administrasjonsruten ble valgt for å muliggjøre gradvis diffusjon av PRP-avledede bioaktive faktorer mot bakre segment samtidig som risikoene forbundet med intravitreal administrasjon minimeres. Denne tilnærmingen er spesielt egnet for kroniske degenerative netthinnesykdommer, hvor sikkerhet, repeterbarhet og langtids tolerabilitet er essensielle hensyn.

Dette prospektive pilotstudiet ble designet for å vurdere gjennomførbarheten og okulær sikkerhet av gjentatt subtenon administrasjon av autolog PRP hos pasienter med RP og EMAP, samtidig som det utforsker funksjonelle og strukturelle signaler over en definert oppfølgingsperiode. Ved å integrere multimodal funksjonell og bildebasert vurdering, har studiet som mål å generere foreløpige data for å informere designet av fremtidige kontrollerte kliniske studier som evaluerer regenerative og immunmodulerende strategier for arvelige og degenerative netthinnelidelser preget av progressivt fotoreseptortap og makulaatrofi.