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RAS병증 연관 심근병증의 후향적 자연사 연구 (RAS-CM)

2026년 2월 16일 업데이트: Deutsches Herzzentrum Muenchen

RAS 병증 연관 심근병증에 대한 후향적 자연사 연구

RAS 병증 관련 비대성 심근병증(RAS-CM)은 영유아기에 발현될 경우 높은 이환율과 높은 사망률을 보이는 질환입니다. 표적 치료법은 전임상 모델과 증례 보고에서 상당한 활성을 보였습니다. 이 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 약물들은 현재 암 환자에서 개발되고 있습니다. RAS-CM을 앓는 중증 영유아에서 무작위 대조 시험을 수행하는 것은 불가능합니다. 오래된 시대의 기존 역사적 대조군은 비판적인 임상 및 유전 정보가 부족하여 향후 임상 시험 계획 코호트와의 비교를 허용하지 않기 때문에, 약물 개발을 지원하는 외부 대조군으로서 충분하지 않습니다.

이 연구자 주도 후향적 자연사 연구의 목적은 RAS-CM 환자들의 임상 정보와 유전 정보를 수집하는 것입니다. 첫 번째 목표는 비무작위, 단일 군, 개방형 연구 코호트를 구성하는 미래 임상 시험에서 외부 대조군 데이터로 사용하기 위한 규제 요건을 충족하는 데이터 세트를 구축하는 것입니다. 두 번째 목표는 임상 시험에서 선택된 2차 탐색적 종료점의 선택을 지원하는 자연사 정보를 획득하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

다른: 회고적 데이터 수집

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Cordula Prof. Wolf
전화번호: +49 89 1218-2441
이메일: wolf@dhm.mhn.de

연구 장소

독일
- - München, 독일, 80636
    - 모병
    - TUM Klinikum Deutsches Herzzentrum München

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

환자

설명

포함 기준:

RAS병증의 분자 유전학적 진단(즉, 수행 시기에 관계없이 확인된 RAS-MAPK 경로 유전자 중 하나의 병원성 또는 가능성 있는 병원성 변이) AND 심근 비대의 영상 진단(심초음파)으로 최대 이완기 벽 두께가 정상보다 큰 것으로 확인됨(z-점수 > 2), 유출로 폐쇄 유무와 무관함 AND 2015년 1월 1일부터 2019년 6월 30일 사이에 울혈성 심부전*으로 입원했거나 생후 첫 6개월 이내에 입원 중 진행성 울혈성 심부전이 발생한 경우**

*입원을 촉발하는 다른 이유(예: 선택적 시술, 다른 장기 기능 장애 등)가 없는 경우 병력 및 신체 검사 기록에서 계산된 Ross 점수; **: Ross 점수가 2보다 큰 것으로 정의됨

제외 기준:

mTOR 억제제 및/또는 MEK 억제제 투여 중인 경우 생후 첫 6개월 이내에 환자의 Ross 점수를 확인하거나 후향적으로 계산할 수 없는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
6개월 이전에 울혈성 심부전으로 입원한 영아기 발병 RAS병증 관련 비대성 심근병증 환자의 1년 이식 무 생존율을 정의하기 위해. 기간: 2015년 1월 1일부터 2019년 6월 30일까지 울혈성 심부전으로 병원에 입원했거나, 생후 첫 6개월 동안의 모든 입원 기간 중 진행성 울혈성 심부전*이 발생한 경우	2015년 1월 1일부터 2019년 6월 30일까지 울혈성 심부전으로 병원에 입원했거나, 생후 첫 6개월 동안의 모든 입원 기간 중 진행성 울혈성 심부전*이 발생한 경우

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Deutsches Herzzentrum Muenchen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 17일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출