소아 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료에서 다라투무맙 대 리툭시맙
2026년 1월 15일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
글루코코르티코이드 치료에 실패하거나 재발한 ITP 환자를 대상으로 다라투무맙 대 리툭시맙의 효능과 안전성을 비교하는 무작위 배정, 개방형 연구
이 무작위, 개방형 연구는 소아 ITP 환자에서 Daratumumab(항-CD38 단일클론 항체)과 Rituximab의 효능과 안전성을 비교하는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 이전 글루코코르티코이드 치료에 반응하지 않았거나 재발한 소아 ITP 환자를 대상으로 진행됩니다.
연구 개요
상세 설명
소아 면역성 혈소판 감소증(ITP)은 혈소판 수 감소와 피부 및 점막 출혈을 특징으로 하는 장기 특이적 자가면역 질환입니다. 소아 ITP는 자가면역에 의해 유발된 혈소판 파괴 증가와 혈소판 생성 장애를 동반하는 질환의 일종입니다. 소아 ITP의 기존 치료법에는 일차 치료제인 글루코코르티코이드 및 면역글로불린 요법, 이차 치료제인 TPO 및 TPO 수용체 작용제, 비장 절제술, 기타 면역억제 치료(리툭시맙, 빈크리스틴, 아자티오프린 등)가 포함됩니다. ITP는 가장 흔한 출혈성 질환 중 하나입니다. 현재 ITP의 치료 반응은 좋지 않으며, 상당수의 환자가 약물 유지 치료가 필요하여 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미치고 환자의 경제적 부담을 증가시킵니다. 따라서 소아 ITP, 특히 재발성 및 난치성 ITP 환자를 위한 효과적인 치료법은 여전히 부족하며, 이는 더 많은 관심을 받고 시급히 해결해야 할 문제 중 하나입니다.
ITP의 주요 병인은 혈소판 자가항원 면역 내성의 상실로, 이는 체액성 및 세포성 면역의 비정상적 활성화를 초래합니다. 이는 항체 매개 혈소판 파괴와 거대핵세포에 의한 혈소판 생성 부족을 특징으로 합니다. 잔류하는 장기간의 자가반응성 형질세포는 자가면역성 혈구감소증에 대한 치료 저항의 원인이 될 수 있습니다. 리툭시맙 난치성 ITP 환자의 비장에서 항혈소판 특이적 형질세포가 검출된 바 있습니다. 따라서 단순히 B 세포를 제거하는 전략은 LLPC가 병원성 항체를 계속 생산하기 때문에 효과가 없을 수 있습니다. 이를 고려하여, 항-CD38 단일클론항체는 LLPC를 제거하여 병원성 항체 생산을 근본적으로 감소시키고 좋은 효능을 달성할 수 있습니다. 우리 센터의 일부 소아 환자는 과거에 이 다라툼맙(항-CD38 단일클론항체)으로 치료를 받았으며, 좋은 효능과 안전성을 보였습니다. 따라서 우리는 재발성 원발성 면역성 혈소판 감소증 소아 환자에서 다라툼맙(항-CD38 단일클론항체) 대 리툭시맙의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 연구를 계획하여, 소아 ITP 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공하고자 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
122
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lei Zhang, MD
- 전화번호: +8613502118379
- 이메일: zhanglei1@ihcams.ac.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Ting Sun, MD
- 전화번호: +8615822339131
- 이메일: sunting@ihcams.ac.cn
연구 장소
-
-
-
Tianjin, 중국
- 모병
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
연락하다:
- Lei Zhang, MD
- 전화번호: +8602223608180
- 이메일: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
연락하다:
- Ting Sun, MD
- 전화번호: +8602223608185
- 이메일: sunting@ihcams.ac.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥6, <18세, 남성 또는 여성.
- 등록 전, 대상자는 2011년 미국 혈액학회 지침의 근거 기반 실무 가이드라인(Neunert 등 2011) 또는 원발성 면역 혈소판 감소증의 조사 및 관리에 대한 국제 합의 보고서(Provan 등 2010)에 따라 현지에서 적용 가능한 기준에 따라 최소 3개월 이상 원발성 면역 혈소판 감소증으로 임상적으로 진단받은 경우.
- 환자가 글루코코르티코이드 요법에 실패한 경우(효능 부족, 효능 유지 불가능 또는 재발로 인해). 환자는 ITP의 표준 1차 치료(글루코코르티코이드 및/또는 정맥 내 면역글로불린)에 대한 반응 이력(PLT≥50×10^9/L)이 있어야 함.
- 연구 약물 첫 투여 24시간 이내에 혈소판 수가 <30×10^9/L인 대상자; 선별 방문 동안 최소 2회의 별도 평가(최소 1주 간격)의 평균 혈소판 수 <30×10^9/L이며, 혈소판 수 >35×10^9/L인 경우 없음.
- ECOG 수행 상태 점수 ≤2.
- 안정 용량의 유지 요법을 받는 대상자의 등록이 허용되며, 이에는 글루코코르티코이드(프레드니손 또는 동등물 기준 ≤0.5 mg/kg) 또는 TPO 수용체 작용제가 포함됨. 그러나 등록 시, 대상자는 안정 용량의 동반 약물을 하나만 사용하도록 제한되며, 동반 약물은 연구 약물 초회 주입 최소 4주 전부터 안정되어야 함.
- 대상자 및 법적 보호자가 연구 프로토콜 요구사항을 종합적으로 이해하고 준수할 수 있으며, 기꺼이 동의서에 서명한 경우.
제외 기준:
- CD20 단일클론항체 또는 CD38 단일클론항체 사용 이력이 있는 대상자.
- 자가면역 용혈성 빈혈 또는 다양한 이차성 혈소판 감소성 장애로 진단된 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 시작 전 12개월 이내에 혈전 또는 색전증 이력이 있거나, 객혈, 주요 상부 위장관 출혈, 두개내 출혈과 같은 광범위하고 심각한 출혈, 또는 패혈증 또는 기타 비정상적 출혈이 있는 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 전 4주 또는 5반감기(더 긴 쪽) 내에 다른 연구 약물 연구(백신 연구 포함)에 참여했거나 다른 연구 약물에 노출된 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 전 3주 이내에 항응고제 또는 아스피린과 같은 항혈소판 효과가 있는 약제를 사용한 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 전 2주 이내에 ITP에 대한 응급 치료(예: 메틸프레드니솔론, 혈소판 수혈, 정맥 내 면역글로불린 주입, 또는 혈소판생성인자 수용체 작용제 요법)를 받은 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 전 4주 이내에 아자티오프린, 다나졸, 답손, 사이클로스포린 A, 타크롤리무스, 시롤리무스를 포함한 약물 치료를 받은 대상자. 연구 약물 첫 투여 전 6개월 이내에 사이클로포스파미드 및 빈데신을 포함한 약물 치료를 받은 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 전 6개월 이내에 비장절제술을 받은 대상자.
- 연구 약물 첫 투여 전 4주 이내에 생백신을 접종받았거나, 연구 과정 중 생백신을 접종할 계획이 있는 대상자.
- 골수이형성증후군(MDS)으로 진단된 대상자; 선별 전 5년 이내에 악성 종양 이력이 있는 대상자(완전히 치료된 자궁경부 상피내암종 및 비전이성 피부 편평세포암종 또는 기저세포암종 제외).
- 동종 조혈모세포 이식 또는 장기 이식을 받은 대상자.
- 연구자 판단에 따라 연구 중 대상자 안전에 위험을 초래하거나 안전성 또는 효능 분석에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중대한 병력이 있는 대상자. 이는 순환계 이상, 내분비계 이상, 신경계 질환, 혈액계 질환, 면역계 질환, 정신 질환 및 대사 이상 등 주요 임상 병력을 포함함. 예: 선별 전 6개월 이내에 급성 심근경색증, 불안정 협심증 또는 심한 부정맥(다초점 심실조기수축, 심실빈맥 또는 심실세동)이 있는 대상자; 뉴욕심장협회(NYHA) III-IV급 심부전; 선별 전 5년 이내에 중등도 또는 중증 지속성 천식 또는 만성 폐쇄성 폐질환을 앓은 것으로 알려졌거나, 현재 상태가 잘 조절되지 않는 대상자.
- 심한 재발성 또는 만성 감염 이력이 있거나, 연구 약물 첫 투여 전 4주 및 선별 기간 동안 전신적 항생제, 항바이러스제, 항기생충제, 항아메바제 또는 항진균제 치료가 필요한 급성 감염이 있거나, 연구 약물 첫 투여 1주 전 전신 치료가 필요한 표재성 피부 감염이 있는 대상자. 특히, 감염 해결 후 대상자는 재선별될 수 있음.
- 히스토플라스마증, 리스테리아증, 코시디오이데스증, 폐포자충 폐렴, 아스페르길루스증과 같은 침습적 기회감염을 포함하여 알려졌거나 의심되는 면역억제 이력이 있는 대상자(감염이 해결된 경우에도); 또는 비정상적으로 빈번하거나 재발하거나 장기간 지속되는 감염(연구자 판단 기준).
선별 중 중대한 검사실 이상은 다음을 포함함:
- 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소가 정상 상한치(ULN)의 3배 초과.
- 총 빌리루빈이 ULN의 1.5배 초과(참고: 의무기록에 기반하여 길버트 증후군으로 진단된 대상자는 이 기준으로 제외되지 않아야 함).
- 절대 호중구 수 < 1500/mm3.
- 혈색소 < 9g/dL.
- IgG < 500 mg/dL.
- 림프구 수 < 500/mm3.
- 크레아티닌 청소율(CrCl) < 30 mL/min(즉, CrCl ≥30 mL/min 허용)
- HIV 항체 또는 매독 항체 양성.
- 선별 기간 동안 B형 간염 표면항원(HBsAg) 양성이거나 B형 간염 코어항체 및 HBV-DNA(중합효소 연쇄반응 검사 통해) 양성이거나 C형 간염 바이러스 항체 및 HCV-RNA 양성인 대상자. B형 간염 코어항체 양성이지만 HBV-DNA 음성인 대상자는 등록 가능하며, HBV-DNA를 4주마다 모니터링함.
- 연구자 평가에 따라 이 연구 참여에 부적합한 기타 조건이 있는 대상자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Daratumumab（항-CD38 단일클론 항체）
다라투무맙（항-CD38 단일클론 항체）(16mg/kg)을 주 1회 8회 투여하였습니다
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모든 대상자는 무작위로 A군(활성 대조군)과 B군(실험군)에 배정되었습니다.
B군(실험군)의 대상자에게는 Daratumumab(anti-CD38 단일클론 항체)(16mg/kg)을 주 1회, 총 8회 투여하였습니다.
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활성 비교기: 리툭시맙
리툭시맙 (375mg/m2)을 1회 투여하였습니다.
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모든 피험자는 그룹 A(활성 대조군)와 그룹 B(실험군)에 무작위로 배정되었습니다.
그룹 A(활성 대조군)의 피험자에게는 리툭시맙(375mg/m²)이 1회 투여되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 전체 반응률
기간: 12주
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전체 반응률은 12주차에 부분 반응 또는 완전 반응으로 정의되었습니다. 부분 반응은 최소 2회 연속(7일 이상 간격) 혈소판 수치가 30×10^9/L 이상 100×10^9/L 미만이며, 기저치 대비 최소 2배 증가하고 출혈이 없는 경우로 특징지어집니다.
완전 반응은 최소 2회 연속(7일 이상 간격) 혈소판 수치가 100×10^9/L 이상이며 출혈이 없는 경우로 특징지어집니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 완전 반응률
기간: 12주
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완전 반응은 12주째에 출혈 없이, 적어도 7일 이상 간격을 둔 두 번의 연속 혈소판 수치가 100×10^9/L 이상인 것으로 특징지어졌습니다.
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12주
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12주차 부분 반응률
기간: 12주
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부분 반응은 12주째에 기저치 대비 최소 2배 증가하고 출혈이 없으면서 7일 이상 간격을 두고 측정한 두 번 이상의 연속 혈소판 수가 30×10^9/L 이상에서 100×10^9/L 미만일 때 특징지어집니다.
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12주
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24주차 전체 반응률
기간: 6개월
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전체 반응률은 24주차에 부분 반응 또는 완전 반응 중 하나로 정의되었습니다.
부분 반응은 최소 7일 간격으로 두 번 연속 혈소판 수가 30×10^9/L 이상에서 <100×10^9/L 미만으로, 기준선에서 최소 두 배 증가하고 출혈이 없는 것으로 특징지어졌습니다.
완전 반응은 최소 7일 간격으로 두 번 연속 혈소판 수가 100×10^9/L 이상이고 출혈이 없는 것으로 특징지어졌습니다.
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6개월
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52주차 전체 반응률
기간: 1년
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전체 반응률은 52주차에 부분 반응 또는 완전 반응으로 정의되었습니다.
부분 반응은 최소 기준치의 두 배 이상 증가하고 출혈이 없는 상태에서 적어도 7일 이상 간격을 둔 두 번 연속 혈소판 수가 ≥30에서 <100×10^9/L인 경우로 특징지어집니다.
완전 반응은 출혈이 없는 상태에서 적어도 7일 이상 간격을 둔 두 번 연속 혈소판 수가 ≥100×10^9/L인 경우로 특징지어집니다.
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1년
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장기 지속 혈소판 수 반응률
기간: 6개월
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장기 지속적 혈소판 수 반응률은 기준치에서 최소 2배 증가하고 출혈이 없으며, 17주부터 24주 사이의 8번의 방문 중 최소 6회 동안 혈소판 수가 ≥30×10^9/L 이상인 환자의 비율로 정의되었습니다.
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6개월
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혈소판 수 ≥50×10^9/L 및 ≥30×10^9/L의 누적 기간, 기준선에서 최소 2배 증가
기간: 1년
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혈소판 수가 ≥50×10^9/L 및 ≥30×10^9/L 기준을 충족하며 기준치에서 최소 2배 증가한 누적 지속 기간은 기준을 충족하는 처음 두 연속 측정값부터 절단값 미만으로 감소하는 처음 두 연속 측정값까지의 시간으로 정의됩니다.
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1년
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방문 시 응답
기간: 1년
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각 방문 시 응답은 각 방문 시 전체 응답, 부분 응답 또는 완전 응답 중 하나로 정의되었습니다.
전체 응답률은 부분 응답 또는 완전 응답으로 정의되었습니다. 부분 응답은 최소 7일 간격으로 두 번 연속 측정된 혈소판 수가 30×10^9/L 이상 100×10^9/L 미만이며, 기준선 대비 최소 2배 증가하고 출혈이 없는 경우로 특징지어집니다. 완전 응답은 최소 7일 간격으로 두 번 연속 측정된 혈소판 수가 100×10^9/L 이상이며 출혈이 없는 경우로 특징지어집니다. |
1년
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각 방문 시 혈소판 수
기간: 1년
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각 방문 시 혈소판 수치는 각 방문 시의 혈소판 수치로 정의되었습니다
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1년
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첫 두 번의 연속 혈소판 수치가 ≥50×10^9/L에 도달하는 시간
기간: 1년
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첫 번째 두 연속 혈소판 수 ≥50×10^9/L에 도달하는 시간은 기준선에서 최소 2배 증가한 첫 번째 두 연속 혈소판 수 ≥50×10^9/L에 도달하는 시간으로 정의되었습니다
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1년
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반응 시간
기간: 1년
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반응 시간은 기준치에서 최소 두 배 증가한 연속적인 두 번의 혈소판 수치가 ≥30×10^9/L에 도달하는 시간으로 정의되었습니다
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1년
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구제 치료
기간: 1년
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시험 전 기간 동안 각 방문 시점에서 구제 약물을 투여받는 환자의 비율
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1년
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병용 치료
기간: 12주
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기저선 대비 12주차의 병용 치료 변화
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12주
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세계보건기구(WHO) 출혈 척도의 변화
기간: 1년
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구조 치료 없이 세계보건기구(WHO) 출혈 척도의 변화.
보고된 세계보건기구 출혈 척도에 따라 치료 후 모든 피험자의 WHO 출혈 점수 변화.
WHO 출혈 척도는 다음과 같은 등급으로 출혈 심각도를 측정하는 척도입니다: 등급 0 = 출혈 없음, 등급 1 = 점상출혈, 등급 2 = 경미한 출혈, 등급 3 = 현저한 출혈, 등급 4 = 쇠약을 유발하는 출혈.
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1년
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부작용
기간: 1년
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치료 후 발생한 치료 관련 이상반응의 발생률, 심각도 및 관계
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1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 15일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IIT2025105
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
적격 연구원은 비식별화된 개별 대상자 데이터를 포함한 데이터 세트를 요청할 수 있습니다.
데이터는 연구 완료 후 12개월부터 36개월 이내에 연구책임자(PI)에게 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
연구 완료 후 12개월에서 36개월
IPD 공유 액세스 기준
주요 연구자(PI) 요청 시
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .