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Daratumumab contro Rituximab nella gestione della trombocitopenia immune primaria pediatrica (ITP)

15 gennaio 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Uno Studio Randomizzato, in Aperto, per Confrontare l'Efficacia e la Sicurezza di Daratumumab rispetto a Rituximab in Pazienti con ITP che Hanno Fallito o Avuto una Ricaduta Dopo Terapia con Glucocorticoidi

Questo studio randomizzato, in aperto, mira a confrontare l'efficacia e la sicurezza del Daratumumab (anticorpo monoclonale anti-CD38) con il Rituximab in pazienti pediatrici con ITP. Lo studio sarà condotto in pazienti pediatrici con ITP che non hanno risposto o hanno avuto una recidiva dopo precedente trattamento con glucocorticoidi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immune pediatrica (ITP) è una malattia autoimmune organo-specifica, caratterizzata da una diminuzione della conta piastrinica e da sanguinamento cutaneo e mucoso. L'ITP pediatrica è un tipo di malattia con aumento della distruzione piastrinica e ridotta produzione di piastrine causata dall'autoimmunità. Il trattamento convenzionale dell'ITP pediatrica include la terapia di prima linea con glucocorticoidi e immunoglobuline, la seconda linea con TPO e agonisti del recettore TPO, splenectomia e altri trattamenti immunosoppressivi (come rituximab, vincristina, azatioprina, ecc.). L'ITP è una delle malattie emorragiche più comuni. Attualmente, la risposta al trattamento dell'ITP non è buona, e un numero considerevole di pazienti necessita di trattamento di mantenimento farmacologico, il che influisce gravemente sulla qualità della vita dei pazienti e aumenta il loro onere economico. Pertanto, manca ancora un trattamento efficace per l'ITP pediatrica, specialmente per i pazienti con ITP recidivante e refrattaria, che è uno dei problemi che ha attirato maggiore attenzione e necessita di essere risolto urgentemente.

La principale patogenesi dell'ITP è la perdita della tolleranza immunitaria agli autoantigeni piastrinici, che porta all'attivazione anomala dell'immunità umorale e cellulare. È caratterizzata dalla distruzione piastrinica mediata da anticorpi e dalla produzione insufficiente di piastrine da parte dei megacariociti. Le plasmacellule autoreattive residue a lungo termine possono essere una fonte di resistenza terapeutica alla citopenia autoimmune. Sono state rilevate plasmacellule specifiche anti-piastrine nella milza di pazienti con ITP refrattaria al rituximab. Pertanto, la strategia di eliminare semplicemente le cellule B potrebbe non funzionare, perché le LLPC continueranno a produrre anticorpi patogeni. In considerazione di ciò, l'anticorpo monoclonale anti-CD38 può eliminare le LLPC, riducendo così profondamente la produzione di anticorpi patogeni e ottenendo una buona efficacia. Alcuni pazienti pediatrici nel nostro centro sono stati trattati in passato con questo Daratumumab (anticorpo monoclonale anti-CD38), con buona efficacia e sicurezza. Pertanto, abbiamo pianificato di condurre uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del Daratumumab (anticorpo monoclonale anti-CD38) rispetto al rituximab in pazienti pediatrici con trombocitopenia immune primaria recidivante, al fine di fornire più opzioni di trattamento per i pazienti pediatrici con ITP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

122

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥6, <18 anni, maschio o femmina.
  • Prima dell'arruolamento, i soggetti devono essere stati diagnosticati clinicamente con trombocitopenia immune primaria per non meno di tre mesi secondo le linee guida della American Society of Hematology 2011 Evidence-Based Practice Guideline (Neunert et al. 2011) o l'International Consensus Report for the Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010), applicabili localmente.
  • I pazienti hanno fallito la terapia con glucocorticoidi (per inefficacia, incapacità di mantenere l'efficacia o recidiva). I pazienti dovevano avere una storia di risposta (PLT≥50×10^9/L) al trattamento di prima linea standard per ITP (glucocorticoidi e/o immunoglobuline endovenose).
  • Soggetti con una conta piastrinica di <30×10^9/L nelle 24 ore precedenti la prima dose del farmaco in studio; la conta piastrinica media di almeno due valutazioni separate (almeno 1 settimana di distanza) <30×10^9/L durante la visita di screening, e nessuna conta piastrinica > 35×10^9/L.
  • Punteggio dello stato di performance ECOG di ≤2.
  • È consentito l'arruolamento di soggetti in terapia di mantenimento con dosaggio stabile, inclusi glucocorticoidi (≤0,5 mg/kg di prednisone o equivalente) o agonisti del recettore TPO. Tuttavia, al momento dell'arruolamento, i soggetti sono limitati all'uso di un solo farmaco concomitante a dose stabile, e il farmaco concomitante deve essere stabile per almeno 4 settimane prima della prima infusione del farmaco in studio.
  • I soggetti e il tutore legale comprendono completamente e possono aderire ai requisiti del protocollo di studio e hanno firmato volontariamente il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con storia di utilizzo di anticorpo monoclonale CD20 o anticorpo monoclonale CD38.
  • Soggetti con diagnosi di anemia emolitica autoimmune o vari disturbi trombocitopenici secondari.
  • Soggetti con storia di eventi trombotici o embolici o sanguinamento esteso e grave, come emottisi, sanguinamento gastrointestinale superiore maggiore, emorragia intracranica, o presenza di sepsi o altro sanguinamento irregolare nei 12 mesi precedenti l'inizio della prima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti che hanno partecipato a qualsiasi altro studio con farmaco sperimentale (inclusi studi sui vaccini) o sono stati esposti ad altri farmaci sperimentali entro le prime 4 settimane o 5 emivite (la più lunga) prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti che hanno utilizzato anticoagulanti o agenti con effetti antiaggreganti piastrinici, come aspirina, entro 3 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti che hanno ricevuto trattamento d'emergenza per ITP (es. metilprednisolone, trasfusione di piastrine, infusione di immunoglobuline endovenose o terapia con agonisti del recettore della trombopoietina) entro 2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti trattati con farmaci tra cui azatioprina, danazolo, dapsone, ciclosporina A, tacrolimus e sirolimus entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio. Soggetti che hanno ricevuto farmaci tra cui ciclofosfamide e vindesina entro 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti che hanno subito splenectomia entro 6 mesi prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Soggetti che hanno ricevuto vaccini vivi entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio, o pianificano di ricevere vaccini vivi durante lo studio.
  • Soggetti con diagnosi di sindromi mielodisplastiche (MDS); soggetti con storia di neoplasia maligna entro 5 anni prima dello screening (escluse carcinoma cervicale in situ completamente curato e carcinoma cutaneo a cellule squamose o basali non metastatico).
  • Soggetti che hanno subito trapianto allogenico di cellule staminali o trapianto d'organo.
  • Soggetti con storia medica clinicamente significativa, secondo i ricercatori, che possa rappresentare rischi per la sicurezza durante lo studio o influenzare le analisi di sicurezza o efficacia, inclusi importanti antecedenti clinici come anomalie del sistema circolatorio, anomalie endocrine, malattie del sistema nervoso, malattie del sangue, malattie immunitarie, malattie mentali e anomalie metaboliche ecc. Ad esempio, soggetti con infarto miocardico acuto, angina instabile o aritmie gravi (contrazioni ventricolari premature multifocali, tachicardia ventricolare o fibrillazione ventricolare) entro 6 mesi prima dello screening; insufficienza cardiaca di classe III-IV della New York Heart Association (NYHA); soggetti con asma persistente moderato o grave o malattia polmonare ostruttiva cronica entro 5 anni prima dello screening, o con condizione attualmente scarsamente controllata.
  • Soggetti con storia di infezioni gravi ricorrenti o croniche, o infezioni acute che richiedono trattamento sistemico con antibiotici, antivirali, antiparassitari, antiamebici o antifungini entro 4 settimane prima della prima dose e durante lo screening, o infezioni cutanee superficiali che richiedono trattamento sistemico entro una settimana prima della prima dose. Nota: dopo la risoluzione dell'infezione, il soggetto può essere nuovamente sottoposto a screening.
  • Soggetti con storia di immunodepressione nota o sospetta, inclusi infezioni opportunistiche invasive come istoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, polmonite da pneumocisti e aspergillosi, anche se risolta; o infezioni insolitamente frequenti, ricorrenti o prolungate (giudicate dal ricercatore).

  • Anomalie di laboratorio significative durante lo screening includevano:

    1. Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi maggiore di tre volte il limite superiore del normale (ULN).
    2. Bilirubina totale maggiore di 1,5 volte l'ULN (nota: soggetti con diagnosi di sindrome di Gilbert in base alla documentazione medica non devono essere esclusi per questo criterio).
    3. conta assoluta dei neutrofili < 1500/mm3.
    4. emoglobina < 9 g/dL.
    5. IgG < 500 mg/dL.
    6. conta linfocitaria < 500/mm3.
    7. Clearance della creatinina (CrCl) < 30 mL/min (cioè, CrCl ≥30 mL/min è consentita)
  • Positivo per anticorpi HIV o anticorpi della sifilide.
  • Soggetti positivi all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o positivi all'anticorpo dell'epatite B core e HBV-DNA (mediante test PCR), o positivi all'anticorpo del virus dell'epatite C e HCV-RNA durante lo screening. Soggetti con anticorpo dell'epatite B core positivo ma HBV-DNA negativo possono essere arruolati, con monitoraggio HBV-DNA ogni 4 settimane.
  • Qualsiasi altra condizione non adatta alla partecipazione, valutata dal ricercatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Daratumumab（Anticorpo Monoclonale Anti-CD38）
Daratumumab（anticorpo monoclonale anti-CD38 ）(16mg/kg) è stato somministrato una volta alla settimana per otto volte
Droga: Daratumumab
Tutti i soggetti sono stati assegnati in modo casuale al gruppo A (comparatore attivo) e al gruppo B (sperimentale). Per i soggetti nel gruppo B (sperimentale), Daratumumab (anticorpo monoclonale anti-CD38) (16mg/kg) è stato somministrato una volta alla settimana per otto volte.
Comparatore attivo: Rituximab
Rituximab (375mg/m²) è stato somministrato una volta.
Droga: Rituximab
Tutti i soggetti sono stati assegnati casualmente al gruppo A (comparatore attivo) e al gruppo B (sperimentale). Per i soggetti nel gruppo A (comparatore attivo), è stato somministrato rituximab (375mg/m2) una volta.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo alla settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
Il tasso di risposta complessivo è stato definito come risposta parziale o risposta completa alla settimana 12. La risposta parziale è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a ≥7 giorni di distanza) di ≥30 a <100×10^9/L, con un raddoppio minimo rispetto al basale e nessun sanguinamento. La risposta completa è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a ≥7 giorni di distanza) di ≥100×10^9/L, con nessun sanguinamento.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completa alla settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
La risposta completa è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a distanza di ≥7 giorni) di ≥100×10^9/L, senza sanguinamento alla settimana 12.
12 settimane
Tasso di risposta parziale alla settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
La risposta parziale è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a distanza di ≥7 giorni) di ≥30 a <100×10^9/L, con un raddoppio minimo rispetto al basale e nessun sanguinamento alla settimana 12.
12 settimane
Tasso di risposta complessivo alla settimana 24
Lasso di tempo: 6 mesi
Il tasso di risposta complessivo è stato definito come risposta parziale o risposta completa alla settimana 24. La risposta parziale è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a distanza di ≥7 giorni) di ≥30 a <100×10^9/L, con un raddoppio minimo rispetto al basale e nessun sanguinamento. La risposta completa è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a distanza di ≥7 giorni) di ≥100×10^9/L, con nessun sanguinamento.
6 mesi
Tasso complessivo di risposta alla settimana 52
Lasso di tempo: 1 anno
Il tasso di risposta complessivo è stato definito come risposta parziale o risposta completa alla settimana 52. La risposta parziale è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a distanza di ≥7 giorni) di ≥30 a <100×10^9/L, con un raddoppio minimo rispetto al basale e nessun sanguinamento. La risposta completa è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (a distanza di ≥7 giorni) di ≥100×10^9/L, senza sanguinamento.
1 anno
Tasso di risposta a lungo termine sostenuto della conta piastrinica
Lasso di tempo: 6 mesi
Il tasso di risposta sostenuto a lungo termine della conta piastrinica è stato definito come la proporzione di pazienti con una conta piastrinica ≥30×10^9/L, con almeno il raddoppio rispetto al basale e senza sanguinamenti, per almeno sei delle otto visite tra le settimane 17 e 24.
6 mesi
Durata cumulativa di conta piastrinica ≥50×10^9/L e ≥30×10^9/L, almeno raddoppiata rispetto al basale
Lasso di tempo: 1 anno
Le durate cumulative delle piastrine ≥50×10^9/L e ≥30×10^9/L, con almeno un raddoppio rispetto al basale, sono state definite come il tempo dal primo dei due conteggi consecutivi che soddisfano i criteri, al primo dei due conteggi consecutivi che diminuisce al di sotto della soglia
1 anno
Risposta ad ogni visita
Lasso di tempo: 1 anno
La risposta a ogni visita è stata definita come risposta complessiva, risposta parziale o risposta completa a ogni visita. Il tasso di risposta complessiva è stato definito come risposta parziale o risposta completa. La risposta parziale è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (≥7 giorni di distanza) di ≥30 a <100×10^9/L, con un raddoppio minimo rispetto al basale e nessun sanguinamento. La risposta completa è stata caratterizzata da almeno due conteggi piastrinici consecutivi (≥7 giorni di distanza) di ≥100×10^9/L, con nessun sanguinamento.
1 anno
Conteggio delle piastrine ad ogni visita
Lasso di tempo: 1 anno
La conta piastrinica ad ogni visita è stata definita come la conta piastrinica ad ogni visita
1 anno
Tempo fino al raggiungimento dei primi due conteggi piastrinici consecutivi ≥50×10^9/L
Lasso di tempo: 1 anno
Il tempo fino ai primi due conteggi piastrinici consecutivi ≥50×10^9/L è stato definito come il tempo fino ai primi due conteggi piastrinici consecutivi ≥50×10^9/L con almeno un raddoppio rispetto al basale
1 anno
Tempo di risposta
Lasso di tempo: 1 anno
Il tempo di risposta è stato definito come il tempo necessario per ottenere due conteggi piastrinici consecutivi ≥30×10^9/L con almeno un raddoppio rispetto al basale
1 anno
Terapia di salvataggio
Lasso di tempo: 1 anno
Proporzione di pazienti che ricevono farmaci di salvataggio a ogni visita durante lo studio
1 anno
Trattamento concomitante
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifiche nel trattamento concomitante alla settimana 12 rispetto a quello al basale
12 settimane
Cambiamenti nella scala di sanguinamento dell'organizzazione mondiale della sanità (OMS)
Lasso di tempo: 1 anno
Modifiche nella scala di sanguinamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) senza trattamento di salvataggio. Modifiche di ogni soggetto nel punteggio di sanguinamento OMS dopo il trattamento secondo la scala di sanguinamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità riportata. La scala di sanguinamento OMS è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: grado 0 = nessun sanguinamento, grado 1 = petecchie, grado 2 = lieve perdita di sangue, grado 3 = grave perdita di sangue e grado 4 = perdita di sangue debilitante.
1 anno
Eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
Incidenza, gravità e relazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento dopo il trattamento
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT2025105

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere il dataset, inclusi i dati individuali dei soggetti de-identificati. I dati possono essere richiesti al PI da 12 a 36 mesi dopo il completamento dello studio.

Periodo di condivisione IPD

12 mesi a 36 mesi dopo il completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su richiesta del PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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