고키로미크론혈증을 가진 소아 및 청소년에서의 CS-121 APOC3 베이스 편집

포함 기준:

• 만 4세 이상 18세 미만의 남성 또는 여성 참가자.
• 중증 고중성지방혈증(sHTG), 중성지방(TG) 수준 ≥ 500 mg/dL로 정의됨.
• 유전자 검사를 통해 유전적으로 유전된 FCS의 확인된 진단, 또는 임상적으로 진단된 FCS 및 지속적인 유미지방혈증.
• 적절한 TG 조절을 달성하지 못한 경우, 만 8세 미만 참가자의 경우, 연구자는 재량에 따라 이전 지질강하 치료가 시행되었는지 여부를 결정합니다.
• 만 6세 이상의 참가자는 본인이 동의서에 서명해야 하며; 만 18세 미만 참가자의 경우, 부모/법적 보호자가 동의서에 서명해야 합니다. (만 6세 미만 참가자는 서면 동의서 서명이 면제됩니다).
• 가임기 여성 참가자는 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.

제외 기준:

• 현재 다른 중재적 임상 연구에 참여 중이거나, 다른 연구용 약물의 최종 투여 후 5 반감기 또는 30일(더 긴 쪽) 미만의 불충분한 약물 제거 기간을 가진 경우.
• 연구 약물 투여 전 3개월 이내에 APOC3를 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 기반 또는 작은 간섭 RNA(siRNA) 기반 지질강하 약물을 사용한 경우.
• 투여 전 1개월 이내 급성 췌장염 병력.
• 연구 약물 투여 전 3개월 이내 대수술을 받은 환자로서, 사이토카인 방출 폭풍과 같은 부작용에 대한 잠재적 불내성으로 인해 연구자가 연구 약물 투여에 부적합하다고 판단하는 경우.
• ALT 또는 AST ≥2 × ULN
• 총 빌리루빈 ≥1.5 × ULN
• eGFR <30 mL/min/1.73 m²
• 무작위 요 알부민 대 크레아티닌 비율(UACR) >30 mg/g, 또는 요 단백질 ≥ 2+
• HbA1c ≥9%
• 연구자가 CS-121 투여에 부적합하다고 판단하는 응고 기능 이상.
• HBsAg 양성, HCV 항체 및 RNA 이중 양성, HIV 양성 또는 매독 감염 양성 결과.
• 연구자가 인지한 주요 장기 질환, 정신 장애, 쿠싱 증후군, 갑상선 기능저하증, 림프증식성 질환 병력, 또는 사이토카인 방출 폭풍과 같은 부작용에 대한 잠재적 불내성으로 인해 연구 참여에 부적합하다고 판단되는 모든 장기계의 악성 종양.
• 연구자가 지질 대사, 간 및 신장 기능, 응고 기능에 영향을 미치거나 연구 약물의 효능 평가를 방해한다고 판단하는 병용 약물/치료.
• 임신 계획, 수유 중이거나 출산 계획이 있는 가임기 환자.
• 연구 약물, 그 부형제 또는 유사 화학 계열의 약물에 대한 과민 반응 병력.
• 연구자의 의견으로 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해할 수 있는 기타 의학적 상태 또는 동반 질환.