Édition de base CS-121 APOC3 chez les enfants et adolescents atteints d'hyperchylomicronémie

Critères d'inclusion :

• Participants de sexe masculin ou féminin âgés de 4 ans ≤ âge < 18 ans.
• Hypertriglycéridémie sévère (sHTG), définie comme un taux de triglycérides (TG) ≥ 500 mg/dL.
• Diagnostic confirmé de FCS génétiquement hérité par test génétique, ou FCS diagnostiqué cliniquement plus chylomicronémie persistante.
• Échec à atteindre un contrôle adéquat des TG. Pour les participants de moins de 8 ans, l'investigateur détermine à sa discrétion si un traitement hypolipidémiant antérieur a été administré.
• Les participants âgés de 6 ans et plus doivent signer eux-mêmes le formulaire de consentement éclairé ; pour les participants de moins de 18 ans, leur parent/tuteur légal doit signer le formulaire de consentement éclairé. (Les participants de moins de 6 ans sont exemptés de la signature du formulaire de consentement éclairé écrit).
• Les participantes en âge de procréer doivent avoir un résultat négatif au test de grossesse sérique.

Critères d'exclusion :

• Participation actuelle à d'autres études cliniques interventionnelles, ou période de sevrage insuffisante de moins de 5 demi-vies ou 30 jours (selon la plus longue) depuis la dernière administration d'autres médicaments expérimentaux.
• Utilisation de médicaments hypolipidémiants à base d'oligonucléotides antisens (ASO) ou d'ARN interférents (siRNA) ciblant l'APOC3 dans les 3 mois précédant l'administration du médicament de l'étude.
• Antécédent de pancréatite aiguë dans le mois précédant l'administration.
• Patients ayant subi une chirurgie majeure dans les 3 mois précédant l'administration du médicament de l'étude et jugés par l'investigateur comme inappropriés pour recevoir le médicament de l'étude, en raison d'une intolérance potentielle aux événements indésirables tels que la tempête de cytokines.
• ALT ou AST ≥2 × LSN
• Bilirubine totale ≥1,5 × LSN
• DFGe <30 mL/min/1,73 m²
• Rapport albumine/créatinine urinaire (RACU) aléatoire >30 mg/g, ou protéinurie ≥ 2+
• HbA1c ≥9%
• Anomalies de la fonction de coagulation jugées par l'investigateur comme inappropriées pour l'administration de CS-121.
• Résultats positifs pour l'AgHBs, double positivité pour les anticorps anti-VHC et l'ARN, positivité pour le VIH, ou positivité pour l'infection par Treponema pallidum.
• Maladies majeures connues des organes, troubles mentaux, syndrome de Cushing, hypothyroïdie, antécédents de troubles lymphoprolifératifs ou tumeurs malignes dans n'importe quel système d'organe, jugés par l'investigateur comme inappropriés pour la participation à l'étude en raison d'une intolérance potentielle aux événements indésirables tels que la tempête de cytokines.
• Médicaments/traitements concomitants jugés par l'investigateur comme affectant le métabolisme des lipides, la fonction hépatique et rénale, la fonction de coagulation, ou interférant avec l'évaluation de l'efficacité du médicament de l'étude.
• Patient(e)s en âge de procréer qui planifient une grossesse, qui allaitent ou qui ont des projets de fertilité.
• Antécédent d'hypersensibilité à tout médicament de l'étude, à ses excipients ou à des médicaments de classes chimiques similaires.
• Autres affections médicales ou comorbidités qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec l'observance de l'étude ou l'interprétation des données.