Edición de Base CS-121 APOC3 en Niños y Adolescentes con Hiperquilomicronemia

Criterios de inclusión:

• Participantes masculinos o femeninos de 4 años ≤ edad < 18 años.
• Hipertrigliceridemia grave (sHTG), definida como un nivel de triglicéridos (TG) ≥ 500 mg/dL.
• Diagnóstico confirmado de FCS genéticamente heredado mediante pruebas genéticas, o FCS diagnosticado clínicamente más quilomicronemia persistente.
• Fracaso en lograr un control adecuado de los TG. Para participantes menores de 8 años, el investigador determinará a su discreción si se ha administrado terapia previa de reducción de lípidos.
• Los participantes de 6 años o más deben firmar el formulario de consentimiento informado ellos mismos; para participantes menores de 18 años, su padre/tutor legal debe firmar el formulario de consentimiento informado. (Los participantes menores de 6 años están exentos de firmar el formulario de consentimiento informado por escrito).
• Las participantes femeninas en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero.

Criterios de exclusión:

• Participación actual en otros estudios clínicos de intervención, o tener un período de lavado insuficiente de menos de 5 vidas medias o 30 días (lo que sea más largo) desde la última administración de otros fármacos en investigación.
• Uso de fármacos hipolipemiantes basados en oligonucleótidos antisentido (ASO) o ARN pequeño interferente (siRNA) dirigidos a APOC3 en los 3 meses previos a la administración del fármaco del estudio.
• Antecedentes de pancreatitis aguda dentro del mes anterior a la administración de la dosis.
• Pacientes que se sometieron a cirugía mayor en los 3 meses previos a la administración del fármaco del estudio y son considerados por el investigador como no aptos para recibir el fármaco del estudio, debido a la posible intolerancia a eventos adversos como la tormenta de liberación de citoquinas.
• ALT o AST ≥2 × LSN
• Bilirrubina total ≥1.5 × LSN
• TFGe <30 mL/min/1.73 m²
• Relación albúmina-creatinina en orina aleatoria (UACR) >30 mg/g, o proteína en orina ≥ 2+
• HbA1c ≥9%
• Anomalías de la función de coagulación consideradas por el investigador como no aptas para la administración de CS-121.
• Resultados positivos para HBsAg, doble positividad para anticuerpos contra el VHC y ARN, positivo para VIH, o positivo para infección por Treponema pallidum.
• Enfermedades importantes de órganos conocidas, trastornos mentales, síndrome de Cushing, hipotiroidismo, antecedentes de trastornos linfoproliferativos o tumores malignos en cualquier sistema orgánico, que son considerados por el investigador como no aptos para la participación en el estudio debido a la posible intolerancia a eventos adversos como la tormenta de liberación de citoquinas.
• Medicamentos concomitantes/tratamientos considerados por el investigador que afectan el metabolismo de los lípidos, la función hepática y renal, la función de coagulación, o interfieren con la evaluación de la eficacia del fármaco del estudio.
• Pacientes en edad fértil que planean un embarazo, están amamantando o tienen planes de fertilidad.
• Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco del estudio, sus excipientes o fármacos de clases químicas similares.
• Otras condiciones médicas o comorbilidades que, en opinión del investigador, puedan interferir con el cumplimiento del estudio o la interpretación de los datos.