CS-121 Edycja Bazy APOC3 u Dzieci i Młodzieży z Hiperchylomikronemią

Kryteria włączenia:

• Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 4 lat ≤ wiek < 18 lat.
• Cieżka hipertriglicerydemia (sHTG), zdefiniowana jako poziom triglicerydów (TG) ≥ 500 mg/dL.
• Potwierdzone rozpoznanie genetycznie dziedziczonej FCS poprzez badania genetyczne lub klinicznie zdiagnozowana FCS plus utrzymująca się chylomikronemia.
• Brak osiągnięcia odpowiedniej kontroli TG. Dla uczestników poniżej 8 roku życia, badacz decyduje według własnego uznania, czy wcześniej stosowano terapię obniżającą poziom lipidów.
• Uczestnicy w wieku 6 lat i starsi muszą osobiście podpisać formularz świadomej zgody; dla uczestników poniżej 18 roku życia, ich rodzic/opiekun prawny musi podpisać formularz świadomej zgody. (Uczestnicy poniżej 6 roku życia są zwolnieni z podpisywania pisemnej świadomej zgody).
• Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy.

Kryteria wykluczenia:

• Obecnie uczestniczący w innych interwencyjnych badaniach klinicznych lub mający niewystarczający okres wypłukania krótszy niż 5 okresów półtrwania lub 30 dni (w zależności od tego, który jest dłuższy) od ostatniego podania innych leków badanych.
• Stosowanie leków obniżających poziom lipidów opartych na antysensownych oligonukleotydach (ASO) lub małych interferujących RNA (siRNA) skierowanych przeciwko APOC3 w ciągu 3 miesięcy przed podaniem leku badawczego.
• Wywiad ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 miesiąca przed podaniem dawki.
• Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu 3 miesięcy przed podaniem leku badawczego i są uznani przez badacza za nieodpowiednich do otrzymania leku badawczego, z powodu potencjalnej nietolerancji na działania niepożądane, takie jak burza cytokinowa.
• ALT lub AST ≥2 × ULN
• Całkowita bilirubina ≥1,5 × ULN
• eGFR <30 mL/min/1,73 m²
• Losowy stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR) >30 mg/g lub białko w moczu jest ≥ 2+
• HbA1c ≥9%
• Nieprawidłowości funkcji krzepnięcia uznane przez badacza za nieodpowiednie do podania CS-121.
• Dodatnie wyniki dla HBsAg, podwójna dodatniość dla przeciwciał HCV i RNA, dodatni wynik na HIV lub dodatni wynik na zakażenie Treponema pallidum.
• Znane poważne choroby narządów, zaburzenia psychiczne, zespół Cushinga, niedoczynność tarczycy, wywiad zaburzeń limfoproliferacyjnych lub nowotworów złośliwych w dowolnym układzie narządów, które są uznane przez badacza za nieodpowiednie do udziału w badaniu z powodu potencjalnej nietolerancji na działania niepożądane, takie jak burza cytokinowa.
• Jednoczesne leki/zabiegi uznane przez badacza za wpływające na metabolizm lipidów, funkcję wątroby i nerek, funkcję krzepnięcia lub zakłócające ocenę skuteczności leku badawczego.
• Pacjenci w wieku rozrodczym planujący ciążę, karmiący piersią lub mający plany prokreacyjne.
• Wywiad nadwrażliwości na jakikolwiek lek badawczy, jego składniki pomocnicze lub leki o podobnej klasie chemicznej.
• Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które zdaniem badacza mogą zakłócać zgodność z badaniem lub interpretację danych.