MASKd: 대식세포 활성화 증후군(MAS)으로 인해 복잡해진 가와사키병(KD)에 대한 연구
KAWASAKI DISEASE에서의 대식세포 활성화 증후군: 특징, 치료, 결과, 예측 및 진단 인자 (The MASKd 연구)
연구 개요
상태
상세 설명
KD는 주로 5세 미만의 어린 아이들에게 가장 흔히 영향을 미칩니다. 그 역학은 지리적 위치와 계절에 따라 다릅니다. KD의 경과는 MAS의 발생으로 인해 복잡해질 수 있습니다.
KD, 특히 난치성 KD와 MAS 간의 임상적 유사성과 특정 진단 기준의 부재는 KD에서 MAS의 정확하고 시기적절한 식별을 방해하여 치료 결정을 복잡하게 만들고 임상 결과를 악화시킬 수 있습니다. MAS가 다기관 부전(MOF)의 상당한 위험과 연관되어 있음을 고려할 때, 환자의 예후는 심각하게 손상될 수 있으며, 이환율과 사망률이 증가할 수 있습니다. 따라서 가능한 한 신속하게 표적 치료 전략을 시행하기 위해서는 MAS의 조기 인식이 매우 중요합니다.
이 후향적-전향적, 관찰적, 기술적, 국제 다기관 연구에서 우리는 다음과 같은 목표를 가지고 있습니다:
- MAS로 인해 복잡해진 KD 환자의 임상적 특징, 관리 및 결과를 분석하여 이 합병증을 설명하고 MAS 발생의 잠재적 위험 요인을 확인합니다;
- KD 환자에서 현재 사용 가능한 MAS 진단 기준의 성능을 평가하고 이 상태에 대한 특정 진단 기준을 확인합니다.
이 연구에는 PReS 네트워크에 소속된 국제 소아 류마티스학 센터들이 포함될 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Teresa Giani, MD
- 전화번호: +390555662924
- 이메일: teresa.giani@meyer.it
연구 장소
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Italy
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Florence, Italy, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
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연락하다:
- Teresa Giani, MD
- 전화번호: +390555662924
- 이메일: teresa.giani@meyer.it
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
KD 발생 시 MAS에 대해 현재 검증되거나 보편적으로 인정된 진단 기준이 존재하지 않으므로, MAS 진단은 치료 의사의 임상적 판단에 기반할 것입니다.
오진의 위험을 최소화하기 위해, 모든 사례는 세 명의 경험 많은 소아 류마티스 전문의에 의해 독립적이고 비판적으로 검토될 것입니다.
대조군은 연령 및 성별이 일치하는 환자로 구성되며, 다음과 같이 분류됩니다:
- 1차 치료에 저항성을 보이는 KD 환자
- 1차 치료에 반응하는 KD 환자 본 연구에 포함된 MAS가 합병된 KD 환자 각각에 대해, 2명의 KD 반응성 환자와 2명의 KD 저항성 환자가 등록될 것입니다.
목표는 최소 30명의 MAS-KD 환자와 함께 60명의 KD 저항성 대조군 및 60명의 KD 반응성 대조군을 포함하는 것입니다.
설명
포함 기준:
- KD 진단 시점에 연령이 4주 이상 18세 미만
- 2024년 AHA 지침에 따른 KD 진단
- KD 발병 후 30일 이내에 담당 의사에 의해 MAS 진단
제외 기준:
- KD 진단이 확정되지 않은 경우(예: 유사 질환)
- 원발성(유전성) HLH
- 정보에 입각한 동의서 미비
- KD 발병 후 30일 이후 또는 KD 발병 15일 이전에 MAS 진단
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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MAS-KD 환자.
2024년 AHA 가이드라인에 따라 KD 진단을 받은 환자.
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KD 내성 대조군
1차 치료에 저항성이 있는 KD 환자
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KD-반응형 컨트롤
1차 치료에 반응한 가와사키병 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MAS-KD 인구
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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연구 대상군에서 KD 환자 중 MAS를 발생하는 환자의 비율에 대한 정의.
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS KD 환자의 임상 및 실험실 특징
기간: 연구 개시일로부터 36개월 동안
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임상 및 검사실 위험 요인의 보정 오즈비
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연구 개시일로부터 36개월 동안
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현재 이용 가능한 MAS 분류 기준의 적용 가능성 및 진단 성능
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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KD 환자에게 적용 시 기존 MAS 기준의 진단 성능 지표(민감도, 특이도, 양성 예측도, 음성 예측도) 평가
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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현재 이용 가능한 MAS 분류 기준의 적용 가능성 및 진단 성능
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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KD 환자에게 적용 시 기존 MAS 기준의 진단 성능 지표(민감도, 특이도, 양성 예측도, 음성 예측도) 평가
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS KD 인구의 이질성
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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환자 세 그룹 간 임상 경과 차이: MAS가 합병된 KD 환자; 일차 치료에 저항성인 KD 환자; 일차 치료에 반응성인 KD 환자. 예를 들어, 중환자실 입원 여부(유/무, 일수), 발열 지속 기간(일수), 관상동맥 침범 여부(유/무)를 기준으로 한 차이를 포함합니다.
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS 진단
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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KD 발병부터 MAS 진단까지의 시간과 임상 결과와의 상관관계;
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS KD 환자의 치료 및 임상 반응
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS 치료에 사용되는 치료법(예: 코르티코스테로이드, IVIG, 생물학적 제제) 및 이에 따른 임상 반응에 대한 설명.
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS KD 인구의 이질성
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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세 환자군(중증 열성 혈소판 감소 증후군(MAS)이 합병된 카와사키병 환자, 1차 치료에 저항성을 보이는 카와사키병 환자, 1차 치료에 반응하는 카와사키병 환자) 간의 중환자실 입원(유무, 일수), 발열 기간(일수), 관상동맥 침범(유무) 등에 따른 치료 전략의 차이.
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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MAS KD 인구의 이질성
기간: 연구 시작일로부터 36개월 동안
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세 환자군 간의 결과 차이: MAS로 인해 합병증이 있는 KD 환자; 일차 치료에 저항성을 보이는 KD 환자; 일차 치료에 반응하는 KD 환자. 예를 들어, 중환자실 입원(유/무, 일수), 발열 기간(일수), 관상동맥 침범(유/무)을 기반으로 한 결과 차이.
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연구 시작일로부터 36개월 동안
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MASKd
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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