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MASKd: Um Estudo sobre a Doença de Kawasaki (KD) Complicada pela Síndrome de Ativação Macrofágica (MAS)

18 de março de 2026 atualizado por: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

SÍNDROME DE ATIVAÇÃO MACROFÁGICA NA DOENÇA DE KAWASAKI: Características, Tratamento, Prognóstico, Fatores Preditivos e Diagnósticos (O Estudo MASKd)

A Doença de Kawasaki (DK) é uma das vasculites mais comuns na infância e representa uma das principais causas de doença cardíaca adquirida em países desenvolvidos. A Síndrome de Ativação Macrofágica (SAM) é uma condição hiperinflamatória potencialmente fatal pertencente ao espectro da linfohistiocitose hemofagocítica (LHH), que pode complicar várias doenças reumatológicas. A consciencialização da SAM no contexto da DK aumentou recentemente, apoiando a hipótese de que se trata de uma complicação subdiagnosticada. O estudo visa definir a epidemiologia, características clínicas, gestão e estratégias terapêuticas da SAM em doentes com DK, através de uma recolha de dados multicêntrica na Europa.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Descrição detalhada

A KD afeta mais frequentemente crianças pequenas com menos de 5 anos. A sua epidemiologia varia consoante a localização geográfica e a época do ano. A evolução da KD pode ser complicada pelo desenvolvimento de MAS.

As semelhanças clínicas entre a KD, especialmente a KD refratária, e a MAS, combinadas com a falta de critérios de diagnóstico específicos, podem dificultar a identificação precisa e atempada da MAS na KD, complicando as decisões de tratamento e agravando os resultados clínicos. Dado que a MAS está associada a um risco significativo de falência multiorgânica (FMO), o prognóstico do doente pode ficar gravemente comprometido, com aumento da morbilidade e mortalidade. Por conseguinte, o reconhecimento precoce da MAS é crucial para implementar estratégias terapêuticas direcionadas o mais rapidamente possível.

Neste estudo observacional, descritivo, internacional e multicêntrico, retrospetivo-prospetivo, pretendemos:

Analisar as características clínicas, o tratamento e os resultados dos doentes com KD complicada por MAS para descrever esta complicação e identificar potenciais fatores de risco para o desenvolvimento de MAS;
Avaliar o desempenho dos critérios de diagnóstico de MAS atualmente disponíveis em doentes com KD e identificar critérios de diagnóstico específicos para esta condição.

O estudo incluirá centros internacionais de reumatologia pediátrica afiliados à rede PReS.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

150

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Teresa Giani, MD
Número de telefone: +390555662924
E-mail: teresa.giani@meyer.it

Locais de estudo

Itália
- Italy
  - Florence, Italy, Itália, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Contato:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Número de telefone: +390555662924
      
      E-mail: teresa.giani@meyer.it

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Uma vez que não existem atualmente critérios de diagnóstico validados ou universalmente aceites para a MAS que ocorre no contexto da DK, o diagnóstico de MAS será baseado no julgamento clínico do médico que trata o paciente.

Para minimizar o risco de diagnóstico incorreto, todos os casos serão revistos de forma independente e crítica por três reumatologistas pediátricos experientes.

Os grupos de controlo serão constituídos por pacientes emparelhados por idade e sexo, divididos da seguinte forma:

Pacientes com DK resistentes à terapia de primeira linha
Pacientes com DK responsivos à terapia de primeira linha Para cada paciente com DK complicada por MAS incluído no estudo, serão recrutados 2 pacientes DK-responsivos e 2 pacientes DK-resistentes.

O objetivo é incluir pelo menos 30 pacientes com MAS-DK, juntamente com 60 controlos DK-resistentes e 60 controlos DK-responsivos.

Descrição

Critérios de Inclusão:

Idade entre 4 semanas e menos de 18 anos no momento do diagnóstico de KD
Diagnóstico de KD feito de acordo com as diretrizes da AHA de 2024
Diagnóstico de MAS feito pelo médico assistente até 30 dias após o início da KD.

Critérios de Exclusão:

Diagnóstico de KD não confirmado (por exemplo, condições que o mimetizam)
HLH primário (genético)
Falta de consentimento informado
MAS diagnosticado mais de 30 dias após ou mais de 15 dias antes do início da KD

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes com MAS-KD. Doentes com diagnóstico de KD realizado de acordo com as diretrizes da AHA de 2024.
Controlos resistentes à KD Pacientes com DC resistente à terapia de primeira linha
Controlos responsivos KD Doentes com DC responsivos à terapia de primeira linha.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
População MAS-KD Prazo: A partir da data de início do estudo durante 36 meses	Definição da proporção de doentes com KD que desenvolvem MAS na população do estudo.	A partir da data de início do estudo durante 36 meses
Características clínicas e laboratoriais de doentes com DKA e MAS Prazo: A partir da data de início do estudo e durante 36 meses	Razões de probabilidades ajustadas de fatores de risco clínicos e laboratoriais	A partir da data de início do estudo e durante 36 meses
Aplicabilidade e desempenho diagnóstico dos critérios de classificação MAS atualmente disponíveis Prazo: Desde a data de início do estudo em diante durante 36 meses	Avaliação das métricas de desempenho diagnóstico (sensibilidade, especificidade, valor preditivo positivo, valor preditivo negativo) dos critérios MAS existentes quando aplicados a doentes com KD.	Desde a data de início do estudo em diante durante 36 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Aplicabilidade e desempenho diagnóstico dos critérios de classificação MAS atualmente disponíveis Prazo: Desde a data de início do estudo em diante durante 36 meses	Avaliação das métricas de desempenho diagnóstico (sensibilidade, especificidade, valor preditivo positivo, valor preditivo negativo) dos critérios MAS existentes quando aplicados a doentes com KD.	Desde a data de início do estudo em diante durante 36 meses
Heterogeneidade da população com KD de MAS Prazo: Desde a data de início do estudo em diante por 36 meses	Diferenças na evolução clínica com base em, por exemplo, admissão na unidade de cuidados intensivos (presente/ausente, dias), duração da febre (dias), envolvimento coronário (presente/ausente,) entre três grupos de Pacientes: pacientes com DK complicado por SAM; pacientes com DK resistente à terapia de primeira linha; pacientes com DK responsivo à terapia de primeira linha.	Desde a data de início do estudo em diante por 36 meses
Diagnóstico de MAS Prazo: A partir da data de início do estudo durante 36 meses	Tempo desde o início da KD até ao diagnóstico de MAS e sua correlação com os resultados clínicos;	A partir da data de início do estudo durante 36 meses
Tratamento e resposta clínica de pacientes com DCSM Prazo: Desde a data de início do estudo, durante 36 meses	Descrição dos tratamentos utilizados para a SAM (por exemplo, corticosteroides, imunoglobulina intravenosa, biológicos) e a resposta clínica correspondente.	Desde a data de início do estudo, durante 36 meses
Heterogeneidade da população com DAS Prazo: A partir da data de início do estudo, durante 36 meses	Diferenças nas estratégias de tratamento com base em, por exemplo, admissão na unidade de cuidados intensivos (presente/ausente, dias), duração da febre (dias), envolvimento coronário (presente/ausente,) entre três grupos de pacientes: pacientes com KD complicado por MAS; pacientes com KD resistente à terapia de primeira linha; pacientes com KD responsivo à terapia de primeira linha.	A partir da data de início do estudo, durante 36 meses
Heterogeneidade da população com MAS KD Prazo: A partir da data de início do estudo durante 36 meses	Diferenças nos resultados com base em, por exemplo, admissão na unidade de cuidados intensivos (presente/ausente, dias), duração da febre (dias), envolvimento coronário (presente/ausente), entre três grupos de pacientes: pacientes com KD complicada por MAS; pacientes com KD resistente à terapia de primeira linha; pacientes com KD responsiva à terapia de primeira linha.	A partir da data de início do estudo durante 36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Meyer Children's Hospital IRCCS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

25 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)