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MASKd : une étude sur la maladie de Kawasaki (MK) compliquée par un syndrome d'activation macrophagique (SAM)

18 mars 2026 mis à jour par: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

SYNDROME D'ACTIVATION MACROPHAGIQUE DANS LA MALADIE DE KAWASAKI : Caractéristiques, Traitement, Évolution, Facteurs Prédictifs et Diagnostiques (Étude MASKd)

La maladie de Kawasaki (MK) est l'une des vasculites les plus fréquentes chez l'enfant et représente une cause majeure de cardiopathie acquise dans les pays développés. Le syndrome d'activation macrophagique (SAM) est une condition hyperinflammatoire potentiellement mortelle appartenant au spectre de la lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHH), et il peut compliquer diverses maladies rhumatologiques. La prise de conscience du SAM dans le contexte de la MK a récemment augmenté, soutenant l'hypothèse qu'il s'agit d'une complication sous-diagnostiquée. L'étude vise à définir l'épidémiologie, les caractéristiques cliniques, la prise en charge et les stratégies thérapeutiques du SAM chez les patients atteints de MK, grâce à une collecte de données multicentrique en Europe.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Description détaillée

La maladie de Kawasaki touche le plus fréquemment les jeunes enfants de moins de 5 ans. Son épidémiologie varie selon la localisation géographique et la saison. L'évolution de la maladie de Kawasaki peut être compliquée par le développement d'un SAM.

Les similitudes cliniques entre la maladie de Kawasaki - en particulier la maladie de Kawasaki réfractaire - et le SAM, combinées à l'absence de critères diagnostiques spécifiques, peuvent entraver l'identification précise et rapide du SAM dans la maladie de Kawasaki, compliquant les décisions thérapeutiques et aggravant les résultats cliniques. Étant donné que le SAM est associé à un risque significatif d'insuffisance multiviscérale (IMV), le pronostic des patients peut être gravement compromis, avec une augmentation de la morbidité et de la mortalité. Par conséquent, la reconnaissance précoce du SAM est cruciale afin de mettre en œuvre des stratégies thérapeutiques ciblées aussi rapidement que possible.

Dans cette étude observationnelle descriptive rétrospective-prospective multicentrique internationale, nous visons à :

Analyser les caractéristiques cliniques, la prise en charge et les résultats des patients atteints de maladie de Kawasaki compliquée par un SAM afin de décrire cette complication et d'identifier les facteurs de risque potentiels de développement du SAM ;
Évaluer la performance des critères diagnostiques du SAM actuellement disponibles chez les patients atteints de maladie de Kawasaki et identifier des critères diagnostiques spécifiques à cette condition.

L'étude inclura des centres internationaux de rhumatologie pédiatrique affiliés au réseau PReS.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Teresa Giani, MD
Numéro de téléphone: +390555662924
E-mail: teresa.giani@meyer.it

Lieux d'étude

Italie
- Italy
  - Florence, Italy, Italie, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Contact:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Numéro de téléphone: +390555662924
      
      E-mail: teresa.giani@meyer.it

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Étant donné qu'il n'existe actuellement aucun critère diagnostique validé ou universellement accepté pour le MAS survenant dans le contexte de la MK, le diagnostic de MAS sera basé sur le jugement clinique du médecin traitant.

Pour minimiser le risque d'erreur de diagnostic, tous les cas seront examinés de manière indépendante et critique par trois rhumatologues pédiatriques expérimentés.

Les groupes témoins seront constitués de patients appariés par âge et par sexe, répartis comme suit :

Patients atteints de MK résistante au traitement de première intention
Patients atteints de MK sensible au traitement de première intention Pour chaque patient atteint de MK compliquée de MAS inclus dans l'étude, 2 patients sensibles à la MK et 2 patients résistants à la MK seront recrutés.

L'objectif est d'inclure au moins 30 patients MAS-MK, ainsi que 60 témoins résistants à la MK et 60 témoins sensibles à la MK.

La description

Critères d'inclusion :

Âge entre 4 semaines et moins de 18 ans au moment du diagnostic de MK
Diagnostic de MK établi selon les recommandations AHA 2024
Diagnostic de SAM établi par le médecin traitant dans les 30 jours suivant le début du MK

Critères d'exclusion :

Diagnostic de MK non confirmé (par exemple, affections mimétiques)
LHS primaire (génétique)
Absence de consentement éclairé
SAM diagnostiqué plus de 30 jours après ou plus de 15 jours avant le début du MK

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients MAS-KD. Patients avec diagnostic de KD établi selon les recommandations de l'AHA 2024.
Témoins résistants au KD Patients atteints de KD résistants au traitement de première intention
Contrôles sensibles à la KD Patients atteints de KD sensibles au traitement de première intention.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Population MAS-KD Délai: À partir de la date de début de l'étude pour 36 mois	Définition de la proportion de patients atteints de KD qui développent un MAS dans la population de l'étude.	À partir de la date de début de l'étude pour 36 mois
Caractéristiques cliniques et biologiques des patients MAS KD Délai: À partir de la date d'initiation de l'étude pendant 36 mois	Rapports de cotes ajustés des facteurs de risque cliniques et de laboratoire	À partir de la date d'initiation de l'étude pendant 36 mois
Applicabilité et performance diagnostique des critères de classification MAS actuellement disponibles Délai: À partir de la date de début de l'étude pour une durée de 36 mois	Évaluation des mesures de performance diagnostique (sensibilité, spécificité, valeur prédictive positive, valeur prédictive négative) des critères MAS existants lorsqu'ils sont appliqués aux patients atteints de la maladie de Kawasaki (KD).	À partir de la date de début de l'étude pour une durée de 36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Applicabilité et performance diagnostique des critères de classification MAS actuellement disponibles Délai: À partir de la date de début de l'étude pour une durée de 36 mois	Évaluation des mesures de performance diagnostique (sensibilité, spécificité, valeur prédictive positive, valeur prédictive négative) des critères MAS existants lorsqu'ils sont appliqués aux patients atteints de la maladie de Kawasaki (KD).	À partir de la date de début de l'étude pour une durée de 36 mois
Hétérogénéité de la population MAS KD Délai: À partir de la date de début de l'étude pour une durée de 36 mois	Différences dans l'évolution clinique en fonction, par exemple, de l'admission en unité de soins intensifs (présente/absente, jours), de la durée de la fièvre (jours), de l'atteinte coronaire (présente/absente) parmi trois groupes de patients : patients atteints de MK compliquée par un SAM ; patients atteints de MK résistante au traitement de première intention ; patients atteints de MK sensible au traitement de première intention.	À partir de la date de début de l'étude pour une durée de 36 mois
Diagnostic du syndrome d'activation macrophagique Délai: À partir de la date de début de l'étude pour 36 mois	Temps entre l'apparition de la KD et le diagnostic du MAS et sa corrélation avec les résultats cliniques ;	À partir de la date de début de l'étude pour 36 mois
Traitement et réponse clinique des patients MAS KD Délai: À compter de la date de début de l'étude et pendant 36 mois	Description des traitements utilisés pour le MAS (par ex., corticostéroïdes, IVIG, biologiques) et la réponse clinique correspondante.	À compter de la date de début de l'étude et pendant 36 mois
Hétérogénéité de la population MAS KD Délai: À partir de la date de début de l'étude et pendant 36 mois	Différences dans les stratégies de traitement basées sur, par exemple, l'admission en unité de soins intensifs (présente/absente, jours), la durée de la fièvre (jours), l'atteinte coronarienne (présente/absente,) parmi trois groupes de patients : patients avec MK compliquée par un SAM ; patients avec MK résistante au traitement de première intention ; patients avec MK sensible au traitement de première intention.	À partir de la date de début de l'étude et pendant 36 mois
Hétérogénéité de la population MAS KD Délai: À partir de la date d'initiation de l'étude pour 36 mois	Différences dans les résultats en fonction, par exemple, de l'admission en unité de soins intensifs (présente/absente, jours), de la durée de la fièvre (jours), de l'atteinte coronarienne (présente/absente,) parmi trois groupes de patients : patients atteints de MK compliquée par un MAS ; patients atteints de MK résistante au traitement de première intention ; patients atteints de MK sensible au traitement de première intention.	À partir de la date d'initiation de l'étude pour 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Meyer Children's Hospital IRCCS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2026

Première publication (Réel)

25 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)