Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MASKd: en undersøgelse af Kawasakis sygdom (KD) kompliceret af Makrofagaktiveringssyndrom (MAS)

18. marts 2026 opdateret af: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

MAKROFAGAKTIVERINGSSYNDROM I KAWASAKIS SYGDOM: Funktioner, Behandling, Resultat, Prædiktive og Diagnostiske Faktorer (MASKd-undersøgelsen)

Kawasakis sygdom (KD) er en af de mest almindelige vaskulitisformer i barndommen og udgør en førende årsag til erhvervet hjertesygdom i udviklede lande. Makrofagaktiveringssyndrom (MAS) er en potentielt livstruende hyperinflammatorisk tilstand, der tilhører spektret af hemofagocyterende lymfohistiocytose (HLH), og den kan komplicere forskellige reumatologiske sygdomme. Bevidstheden om MAS i forbindelse med KD er for nylig steget, hvilket understøtter hypotesen om, at det er en underdiagnosticeret komplikation. Studiet har til formål at definere epidemiologien, kliniske karakteristika, behandling og terapeutiske strategier for MAS hos patienter med KD gennem en multicenter dataindsamling i Europa.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

KD rammer hyppigst små børn under 5 år. Dens epidemiologi varierer efter geografisk placering og sæson. Forløbet af KD kan kompliceres af udviklingen af MAS.

Kliniske ligheder mellem KD – især refraktær KD – og MAS, kombineret med manglen på specifikke diagnostiske kriterier, kan hæmme en præcis og rettidig identifikation af MAS i KD, hvilket komplicerer behandlingsbeslutninger og forværrer de kliniske resultater. Da MAS er forbundet med en betydelig risiko for multiorgansvigt (MOF), kan patientens prognose blive alvorligt kompromitteret med øget morbiditet og dødelighed. Derfor er tidlig genkendelse af MAS afgørende for at implementere målrettede behandlingsstrategier så hurtigt som muligt.

I denne retrospektiv-prospektive, observationsbaserede, deskriptive, internationale multicenterstudie har vi til formål at:

  • Analysere de kliniske træk, behandlingen og resultaterne for patienter med KD kompliceret af MAS for at beskrive denne komplikation og identificere potentielle risikofaktorer for MAS-udvikling;
  • Vurdere effektiviteten af de nuværende tilgængelige MAS-diagnostiske kriterier hos KD-patienter og identificere specifikke diagnostiske kriterier for denne tilstand.

Studiet vil omfatte internationale pædiatriske reumatologicentre tilknyttet PReS-netværket.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
    • Italy
      • Florence, Italy, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Da der i øjeblikket ikke findes validerede eller universelt accepterede diagnostiske kriterier for MAS, der forekommer i forbindelse med KD, vil diagnosen af MAS være baseret på behandlende læges kliniske vurdering.

For at minimere risikoen for fejldiagnose vil alle tilfælde blive uafhængigt og kritisk gennemgået af tre erfarne pædiatriske reumatologer.

Kontrolgrupper vil bestå af alders- og kønsmatchede patienter, opdelt som følger:

  • Patienter med KD, der er resistente over for første-linje terapi
  • Patienter med KD, der reagerer på første-linje terapi For hver patient med KD kompliceret af MAS inkluderet i studiet, vil der blive rekrutteret 2 KD-reagerende og 2 KD-resistente patienter.

Målet er at inkludere mindst 30 MAS-KD patienter, sammen med 60 KD-resistente kontroller og 60 KD-reagerende kontroller.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 4 uger og under 18 år på tidspunktet for KD-diagnosen
  • Diagnose af KD foretaget i henhold til AHA's retningslinjer fra 2024
  • Diagnose af MAS foretaget af den behandlende læge inden for 30 dage fra starten af KD.

Eksklusionskriterier:

  • Ikke-bekræftet diagnose af KD (f.eks. lignende tilstande)
  • Primær (genetisk) HLH
  • Manglende informeret samtykke
  • MAS diagnosticeret mere end 30 dage efter eller mere end 15 dage før starten af KD

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
MAS-KD patienter.
Patienter med diagnosen KD stillet i henhold til AHA-retningslinjerne fra 2024.
KD-resistente kontroller
Patienter med KD resistent over for første-linje terapi
KD-responsiv kontrol
Patienter med KD, der reagerer på første-linje terapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MAS-KD-befolkningen
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Definition af andelen af patienter med KD, der udvikler MAS i studiepopulationen.
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Kliniske og laboratoriemæssige træk hos MAS KD-patienter
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Justerede oddsratioer for kliniske og laboratorierisikofaktorer
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Anvendelighed og diagnostiske præstationsniveauer for aktuelt tilgængelige MAS-klassifikationskriterier
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Evaluering af diagnostiske præstationsmålinger (følsomhed, specificitet, positiv prædiktiv værdi, negativ prædiktiv værdi) for eksisterende MAS-kriterier, når de anvendes på KD-patienter.
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anvendelighed og diagnostiske præstationsniveauer for aktuelt tilgængelige MAS-klassifikationskriterier
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Evaluering af diagnostiske præstationsmålinger (følsomhed, specificitet, positiv prædiktiv værdi, negativ prædiktiv værdi) for eksisterende MAS-kriterier, når de anvendes på KD-patienter.
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Heterogenitet af MAS KD-populationen
Tidsramme: Fra studieopstartsdatoen og fremefter i 36 måneder
Forskelle i klinisk forløb baseret på f.eks. intensivafdelingsopphold (tilstede/fravaerende, dage), febervarighed (dage), koronar involvering (tilstede/fravaerende,) blandt tre patientgrupper: patienter med KD kompliceret af MAS; patienter med KD resistent over for første-linje terapi; patienter med KD responsiv over for første-linje terapi.
Fra studieopstartsdatoen og fremefter i 36 måneder
MAS-diagnose
Tidsramme: Fra studieinitieringsdatoen og fremefter i 36 måneder
Tid fra KD-start til MAS-diagnose og dens korrelation med kliniske resultater;
Fra studieinitieringsdatoen og fremefter i 36 måneder
Behandling og klinisk respons hos MAS KD-patienter
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Beskrivelse af behandlinger brugt til MAS (f.eks. kortikosteroider, IVIG, biologiske lægemidler) og den tilsvarende kliniske respons.
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Heterogenitet af MAS KD-populationen
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Forskelle i behandlingsstrategier baseret på f.eks. indlæggelse på intensiv afdeling (til stede/fravaerende, dage), varighed af feber (dage), koronar involvering (til stede/fravaerende,) blandt tre grupper af patienter: patienter med KD kompliceret af MAS; patienter med KD resistente over for første-linje terapi; patienter med KD responsive over for første-linje terapi.
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Heterogenitet i MAS KD-befolkningen
Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder
Forskelle i udfald baseret på f.eks. intensivafdelingsindlæggelse (til stede/fravaerende, dage), febervarighed (dage), koronar involvering (til stede/fravaerende,) blandt tre grupper af patienter: patienter med KD kompliceret af MAS; patienter med KD resistente over for første-linje terapi; patienter med KD responsive over for første-linje terapi.
Fra studiestartdatoen og fremefter i 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MASKd

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kawasakis sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner