Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

MASKd: uno studio sulla malattia di Kawasaki (KD) complicata dalla sindrome da attivazione macrofagica (MAS)

18 marzo 2026 aggiornato da: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

SINDROME DA ATTIVAZIONE MACROFAGICA NELLA MALATTIA DI KAWASAKI: Caratteristiche, Trattamento, Esito, Fattori Predittivi e Diagnostici (Studio MASKd)

La malattia di Kawasaki (KD) è una delle vasculiti più comuni nell'infanzia e rappresenta una delle principali cause di cardiopatia acquisita nei paesi sviluppati. La sindrome da attivazione macrofagica (MAS) è una condizione iperinfiammatoria potenzialmente letale appartenente allo spettro della linfistiocitosi emofagocitica (HLH), e può complicare varie malattie reumatologiche. La consapevolezza della MAS nel contesto della KD è recentemente aumentata, supportando l'ipotesi che si tratti di una complicanza sottodiagnosticata. Lo studio mira a definire l'epidemiologia, le caratteristiche cliniche, la gestione e le strategie terapeutiche della MAS nei pazienti con KD, attraverso una raccolta dati multicentrica in Europa.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

La malattia di Kawasaki (KD) colpisce più frequentemente i bambini piccoli di età inferiore ai 5 anni. La sua epidemiologia varia in base alla posizione geografica e alla stagione. Il decorso della KD può essere complicato dallo sviluppo della MAS.

Le somiglianze cliniche tra la KD—specialmente la KD refrattaria—e la MAS, combinate con la mancanza di criteri diagnostici specifici, possono ostacolare l'identificazione accurata e tempestiva della MAS nella KD, complicando le decisioni terapeutiche e peggiorando gli esiti clinici. Dato che la MAS è associata a un rischio significativo di insufficienza multiorgano (MOF), la prognosi del paziente può essere gravemente compromessa, con un aumento della morbilità e della mortalità. Pertanto, il riconoscimento precoce della MAS è cruciale per attuare strategie terapeutiche mirate il più rapidamente possibile.

In questo studio retrospettivo-prospettico, osservazionale, descrittivo, multicentrico internazionale, miriamo a:

  • Analizzare le caratteristiche cliniche, la gestione e gli esiti dei pazienti con KD complicata da MAS per descrivere questa complicanza e identificare potenziali fattori di rischio per lo sviluppo della MAS;
  • Valutare le prestazioni dei criteri diagnostici attualmente disponibili per la MAS nei pazienti con KD e identificare criteri diagnostici specifici per questa condizione.

Lo studio includerà centri internazionali di reumatologia pediatrica affiliati alla rete PReS.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
    • Italy
      • Florence, Italy, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Poiché al momento non esistono criteri diagnostici validati o universalmente accettati per la MAS che si verifica nel contesto della KD, la diagnosi di MAS sarà basata sul giudizio clinico del medico curante.

Per minimizzare il rischio di diagnosi errate, tutti i casi saranno esaminati in modo indipendente e critico da tre reumatologi pediatrici esperti.

I gruppi di controllo saranno costituiti da pazienti abbinati per età e sesso, suddivisi come segue:

  • Pazienti con KD resistente alla terapia di prima linea
  • Pazienti con KD responsiva alla terapia di prima linea Per ogni paziente con KD complicata da MAS incluso nello studio, saranno arruolati 2 pazienti con KD responsiva e 2 pazienti con KD resistente.

L'obiettivo è includere almeno 30 pazienti con MAS-KD, insieme a 60 controlli con KD resistente e 60 controlli con KD responsiva.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età compresa tra 4 settimane e meno di 18 anni al momento della diagnosi di KD
  • Diagnosi di KD effettuata secondo le linee guida AHA 2024
  • Diagnosi di MAS formulata dal medico curante entro 30 giorni dall'esordio della KD.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di KD non confermata (ad esempio, condizioni simili)
  • HLH primario (genetico)
  • Mancato consenso informato
  • MAS diagnosticato più di 30 giorni dopo o più di 15 giorni prima dell'esordio della KD

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti MAS-KD.
Pazienti con diagnosi di KD effettuata secondo le linee guida AHA 2024.
Controlli resistenti al KD
Pazienti con KD resistenti alla terapia di prima linea
Controlli reattivi al KD
Pazienti con KD responsivi alla terapia di prima linea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Popolazione MAS-KD
Lasso di tempo: A partire dalla data di inizio dello studio per 36 mesi
Definizione della proporzione di pazienti con KD che sviluppano MAS nella popolazione dello studio.
A partire dalla data di inizio dello studio per 36 mesi
Caratteristiche cliniche e di laboratorio dei pazienti con MAS KD
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Rapporti di probabilità adeguati dei fattori di rischio clinici e di laboratorio
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Applicabilità e prestazioni diagnostiche degli attuali criteri di classificazione MAS disponibili
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Valutazione delle metriche di prestazione diagnostica (sensibilità, specificità, valore predittivo positivo, valore predittivo negativo) dei criteri MAS esistenti quando applicati a pazienti con KD.
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Applicabilità e prestazioni diagnostiche degli attuali criteri di classificazione MAS disponibili
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Valutazione delle metriche di prestazione diagnostica (sensibilità, specificità, valore predittivo positivo, valore predittivo negativo) dei criteri MAS esistenti quando applicati a pazienti con KD.
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Eterogeneità della popolazione con MAS-KD
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Differenze nel decorso clinico in base a, ad esempio, ricovero in terapia intensiva (presente/assente, giorni), durata della febbre (giorni), coinvolgimento coronarico (presente/assente) tra tre gruppi di pazienti: pazienti con KD complicata da MAS; pazienti con KD resistente alla terapia di prima linea; pazienti con KD responsiva alla terapia di prima linea.
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Diagnosi di MAS
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Tempo dall'esordio della KD alla diagnosi di MAS e sua correlazione con gli esiti clinici;
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Trattamento e risposta clinica dei pazienti con MAS KD
Lasso di tempo: A partire dalla data di inizio dello studio per 36 mesi
Descrizione dei trattamenti utilizzati per la MAS (ad es., corticosteroidi, IVIG, biologici) e la corrispondente risposta clinica.
A partire dalla data di inizio dello studio per 36 mesi
Eterogeneità della popolazione con KD MAS
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Differenze nelle strategie terapeutiche basate su, ad esempio, ricovero in terapia intensiva (presente/assente, giorni), durata della febbre (giorni), coinvolgimento coronarico (presente/assente) tra tre gruppi di pazienti: pazienti con KD complicato da MAS; pazienti con KD resistenti alla terapia di prima linea; pazienti con KD responsivi alla terapia di prima linea.
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Eterogeneità della popolazione con KD MAS
Lasso di tempo: Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi
Differenze negli esiti basate su, ad esempio, ricovero in terapia intensiva (presente/assente, giorni), durata della febbre (giorni), coinvolgimento coronarico (presente/assente), tra tre gruppi di pazienti: pazienti con KD complicata da MAS; pazienti con KD resistente alla terapia di prima linea; pazienti con KD responsiva alla terapia di prima linea.
Dalla data di inizio dello studio in poi per 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MASKd

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Latvia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi