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MASKd：一项关于川崎病（KD）并发巨噬细胞活化综合征（MAS）的研究

2026年3月18日更新者：Teresa Giani、Meyer Children's Hospital IRCCS

川崎病中的巨噬细胞活化综合征：特征、治疗、结果、预测与诊断因素（MASKd研究）

川崎病（KD）是儿童期最常见的血管炎之一，也是发达国家获得性心脏病的主要病因。巨噬细胞活化综合征（MAS）是一种可能危及生命的过度炎症状态，属于噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）范畴，可并发于多种风湿性疾病。近年来，对川崎病背景下MAS的认识逐渐加深，支持了其是一种未被充分诊断的并发症的假说。本研究旨在通过欧洲多中心数据收集，明确川崎病患者中MAS的流行病学、临床特征、管理及治疗策略。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

详细说明

川崎病（KD）最常见于5岁以下幼儿，其流行病学特征因地理位置和季节而异。川崎病的病程可能因巨噬细胞活化综合征（MAS）的发生而复杂化。

川崎病（尤其是难治性川崎病）与巨噬细胞活化综合征在临床上的相似性，加之缺乏特异性诊断标准，可能妨碍在川崎病中准确及时地识别巨噬细胞活化综合征，从而使治疗决策复杂化并恶化临床结局。鉴于巨噬细胞活化综合征与多器官功能衰竭（MOF）的显著风险相关，患者预后可能严重受损，发病率和死亡率增加。因此，早期识别巨噬细胞活化综合征至关重要，以便尽快实施针对性的治疗策略。

在这项回顾性-前瞻性、观察性、描述性、国际多中心研究中，我们的目标是：

分析并发巨噬细胞活化综合征的川崎病患者的临床特征、治疗及结局，以描述该并发症并识别巨噬细胞活化综合征发生的潜在风险因素；
评估当前可用的巨噬细胞活化综合征诊断标准在川崎病患者中的表现，并确定针对此病症的特异性诊断标准。

本研究将纳入隶属于PReS网络的国际儿科风湿病中心。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

150

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Teresa Giani, MD
电话号码：+390555662924
邮箱：teresa.giani@meyer.it

学习地点

意大利
- Italy
  - Florence、Italy、意大利、50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - 接触：
      
      Teresa Giani, MD
      
      电话号码：+390555662924
      
      邮箱：teresa.giani@meyer.it

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

由于目前尚无经过验证或普遍接受的诊断标准用于川崎病（KD）背景下发生的巨噬细胞活化综合征（MAS），因此MAS的诊断将基于主治医师的临床判断。

为最大程度降低误诊风险，所有病例将由三位经验丰富的儿科风湿病学家独立进行严格审查。

对照组将由年龄和性别匹配的患者组成，具体分组如下：

对一线治疗耐药的KD患者
对一线治疗敏感的KD患者（研究中每纳入1例合并MAS的KD患者，将同时纳入2例KD敏感患者和2例KD耐药患者）

研究目标是纳入至少30例MAS-KD患者，以及60例KD耐药对照组患者和60例KD敏感对照组患者。

描述

纳入标准：

川崎病诊断时年龄在4周至18岁以下
根据2024年美国心脏协会指南确诊川崎病
川崎病发病后30天内由主治医师确诊巨噬细胞活化综合征

排除标准：

未确诊的川崎病（例如，类似疾病）
原发性（遗传性）噬血细胞性淋巴组织细胞增生症
缺乏知情同意
川崎病发病后超过30天或发病前超过15天诊断的巨噬细胞活化综合征

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
MAS-KD 患者。根据2024年美国心脏协会指南诊断为川崎病的患者。
KD耐药对照对一线治疗耐药的川崎病患者
KD 响应式控件对一线疗法有反应的川崎病患者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
MAS-KD人群大体时间：自研究启动日期起为期36个月	在研究人群中发生巨噬细胞活化综合征（MAS）的川崎病（KD）患者的比例定义。	自研究启动日期起为期36个月
MAS KD患者的临床和实验室特征大体时间：从研究开始日期起36个月内	临床和实验室风险因素的调整后比值比	从研究开始日期起36个月内
当前可用的MAS分类标准的适用性与诊断性能大体时间：从研究开始日期起36个月内	评估现有MAS标准应用于KD患者时的诊断性能指标（敏感性、特异性、阳性预测值、阴性预测值）。	从研究开始日期起36个月内

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
当前可用的MAS分类标准的适用性与诊断性能大体时间：从研究开始日期起36个月内	评估现有MAS标准应用于KD患者时的诊断性能指标（敏感性、特异性、阳性预测值、阴性预测值）。	从研究开始日期起36个月内
MAS KD人群的异质性大体时间：自研究开始之日起36个月内	根据以下因素，三组患者（川崎病并发巨噬细胞活化综合征的患者、对一线治疗耐药的川崎病患者、对一线治疗敏感的川崎病患者）的临床病程差异：例如，重症监护病房入院情况（是/否、天数）、发热持续时间（天数）、冠状动脉受累情况（是/否）。	自研究开始之日起36个月内
MAS诊断大体时间：从研究开始日期起持续36个月	从川崎病发病到MAS诊断的时间及其与临床结局的相关性；	从研究开始日期起持续36个月
MAS KD患者的治疗与临床反应大体时间：自研究开始之日起36个月内	用于MAS的治疗方法描述（例如，皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白、生物制剂）及相应的临床反应。	自研究开始之日起36个月内
MAS KD 人群的异质性大体时间：自研究开始之日起36个月内	三组患者（KD合并MAS患者、一线治疗无效的KD患者、一线治疗有效的KD患者）在治疗策略上的差异，例如基于重症监护室入住情况（入住/未入住、天数）、发热持续时间（天数）、冠状动脉受累情况（受累/未受累）。	自研究开始之日起36个月内
MAS KD 人群的异质性大体时间：从研究开始之日起为期36个月	基于以下指标在患者三组间的结局差异：例如重症监护病房收治情况（是/否，天数）、发热持续时间（天数）、冠状动脉受累情况（是/否）——这三组患者包括：并发巨噬细胞活化综合征的川崎病患者、对一线治疗耐药的川崎病患者、对一线治疗敏感的川崎病患者。	从研究开始之日起为期36个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Meyer Children's Hospital IRCCS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年2月1日

初级完成 (估计的)

2027年11月1日

研究完成 (估计的)

2029年2月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月20日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月18日

首次发布 (实际的)

2026年3月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)