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MASKd: un estudio sobre la enfermedad de Kawasaki (EK) complicada por el síndrome de activación macrofágica (SAM)

18 de marzo de 2026 actualizado por: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

SÍNDROME DE ACTIVACIÓN MACROFÁGICA EN LA ENFERMEDAD DE KAWASAKI: Características, Tratamiento, Evolución, Factores Predictivos y Diagnósticos (El Estudio MASKd)

La enfermedad de Kawasaki (EK) es una de las vasculitis más frecuentes en la infancia y representa una de las principales causas de cardiopatía adquirida en los países desarrollados. El síndrome de activación macrofágica (SAM) es una afección hiperinflamatoria potencialmente mortal que pertenece al espectro de la linfohistiocitosis hemofagocítica (LHH), y puede complicar diversas enfermedades reumatológicas. La concienciación sobre el SAM en el contexto de la EK ha aumentado recientemente, lo que respalda la hipótesis de que se trata de una complicación infradiagnosticada. El estudio pretende definir la epidemiología, las características clínicas, el manejo y las estrategias terapéuticas del SAM en pacientes con EK, mediante una recopilación de datos multicéntrica en Europa.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

La enfermedad de Kawasaki (KD) afecta con mayor frecuencia a niños pequeños menores de 5 años. Su epidemiología varía según la ubicación geográfica y la estación. El curso de la KD puede complicarse con el desarrollo de síndrome de activación macrofágica (MAS).

Las similitudes clínicas entre la KD—especialmente la KD refractaria—y el MAS, combinadas con la falta de criterios diagnósticos específicos, pueden dificultar la identificación precisa y oportuna del MAS en la KD, complicando las decisiones de tratamiento y empeorando los resultados clínicos. Dado que el MAS está asociado con un riesgo significativo de fallo multiorgánico (MOF), el pronóstico del paciente puede verse gravemente comprometido, con un aumento de la morbilidad y la mortalidad. Por lo tanto, el reconocimiento temprano del MAS es crucial para implementar estrategias terapéuticas dirigidas lo antes posible.

En este estudio multicéntrico internacional observacional descriptivo retrospectivo-prospectivo, nuestro objetivo es:

  • Analizar las características clínicas, el manejo y los resultados de los pacientes con KD complicada por MAS para describir esta complicación e identificar posibles factores de riesgo para el desarrollo de MAS;
  • Evaluar el rendimiento de los criterios diagnósticos de MAS actualmente disponibles en pacientes con KD e identificar criterios diagnósticos específicos para esta condición.

El estudio incluirá centros internacionales de reumatología pediátrica afiliados a la red PReS.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

150

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Teresa Giani, MD
  • Número de teléfono: +390555662924
  • Correo electrónico: teresa.giani@meyer.it

Ubicaciones de estudio

  • Italia
    • Italy
      • Florence, Italy, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Dado que actualmente no existen criterios diagnósticos validados o universalmente aceptados para el MAS que ocurre en el contexto de la EK, el diagnóstico de MAS se basará en el juicio clínico del médico tratante.

Para minimizar el riesgo de un diagnóstico erróneo, todos los casos serán revisados de forma independiente y crítica por tres reumatólogos pediátricos con experiencia.

Los grupos de control consistirán en pacientes emparejados por edad y sexo, divididos de la siguiente manera:

  • Pacientes con EK resistente a la terapia de primera línea
  • Pacientes con EK sensible a la terapia de primera línea Por cada paciente con EK complicado por MAS incluido en el estudio, se inscribirán 2 pacientes con EK sensible y 2 con EK resistente.

El objetivo es incluir al menos 30 pacientes con EK-MAS, junto con 60 controles con EK resistente y 60 controles con EK sensible.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad entre 4 semanas y menos de 18 años en el momento del diagnóstico de KD
  • Diagnóstico de KD realizado según las directrices AHA de 2024
  • Diagnóstico de MAS realizado por el médico tratante dentro de los 30 días desde el inicio de KD.

Criterios de exclusión:

  • Diagnóstico no confirmado de KD (por ejemplo, condiciones que lo imitan)
  • HLH primario (genético)
  • Falta de consentimiento informado
  • MAS diagnosticado más de 30 días después o más de 15 días antes del inicio de KD

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
pacientes con MAS-KD.
Pacientes con diagnóstico de KD realizado según las directrices de la AHA de 2024.
Controles resistentes a KD
Pacientes con KD resistente a la terapia de primera línea
Controles sensibles a KD
Pacientes con KD que responden a la terapia de primera línea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Población MAS-KD
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Definición de la proporción de pacientes con KD que desarrollan MAS en la población de estudio.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Características clínicas y de laboratorio de pacientes con síndrome de Kawasaki y síndrome de activación macrofágica
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio durante 36 meses
Razones de probabilidades ajustadas de factores de riesgo clínicos y de laboratorio
Desde la fecha de inicio del estudio durante 36 meses
Aplicabilidad y rendimiento diagnóstico de los criterios de clasificación MAS actualmente disponibles
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Evaluación de las métricas de rendimiento diagnóstico (sensibilidad, especificidad, valor predictivo positivo, valor predictivo negativo) de los criterios de MAS existentes cuando se aplican a pacientes con KD.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aplicabilidad y rendimiento diagnóstico de los criterios de clasificación MAS actualmente disponibles
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Evaluación de las métricas de rendimiento diagnóstico (sensibilidad, especificidad, valor predictivo positivo, valor predictivo negativo) de los criterios de MAS existentes cuando se aplican a pacientes con KD.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Heterogeneidad de la población con EMAS
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Diferencias en la evolución clínica según, por ejemplo, ingreso en unidad de cuidados intensivos (presente/ausente, días), duración de la fiebre (días), afectación coronaria (presente/ausente) entre tres grupos de pacientes: pacientes con KD complicada por MAS; pacientes con KD resistente a la terapia de primera línea; pacientes con KD sensible a la terapia de primera línea.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Diagnóstico de MAS
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Tiempo desde el inicio de la enfermedad de Kawasaki hasta el diagnóstico de síndrome de activación macrofágica y su correlación con los resultados clínicos;
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Tratamiento y respuesta clínica de pacientes con EKD
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Descripción de los tratamientos utilizados para el síndrome de activación macrofágica (por ejemplo, corticosteroides, inmunoglobulina intravenosa, fármacos biológicos) y la respuesta clínica correspondiente.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Heterogeneidad de la población con EKD MAS
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Diferencias en las estrategias de tratamiento basadas en, por ejemplo, el ingreso en la unidad de cuidados intensivos (presente/ausente, días), la duración de la fiebre (días), la afectación coronaria (presente/ausente), entre tres grupos de pacientes: pacientes con KD complicado por MAS; pacientes con KD resistentes a la terapia de primera línea; pacientes con KD sensibles a la terapia de primera línea.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Heterogeneidad de la población con EAM
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses
Diferencias en los resultados basadas en, por ejemplo, ingreso en la unidad de cuidados intensivos (presente/ausente, días), duración de la fiebre (días), afectación coronaria (presente/ausente) entre tres grupos de pacientes: pacientes con KD complicado por MAS; pacientes con KD resistente a la terapia de primera línea; pacientes con KD sensible a la terapia de primera línea.
Desde la fecha de inicio del estudio en adelante durante 36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Meyer Children's Hospital IRCCS

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MASKd

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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