Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MASKd: en studie om Kawasakis sjukdom (KD) komplicerad av makrofagaktiveringssyndrom (MAS)

18 mars 2026 uppdaterad av: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

MAKROFAGAKTIVERINGSSYNDROM VID KAWASAKIS SJUKDOM: Funktioner, Behandling, Utfall, Prediktiva och Diagnostiska Faktorer (MASKd-studien)

Kawasakis sjukdom (KD) är en av de vanligaste vaskuliterna i barndomen och är en ledande orsak till förvärvad hjärtsjukdom i utvecklade länder.
Makrofagaktiveringssyndrom (MAS) är ett potentiellt livshotande hyperinflammatoriskt tillstånd som tillhör spektrumet av hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH), och det kan komplicera olika reumatologiska sjukdomar.
Medvetenheten om MAS i samband med KD har nyligen ökat, vilket stöder hypotesen att det är en underdiagnostiserad komplikation.
Studien syftar till att definiera epidemiologi, kliniska egenskaper, hantering och terapeutiska strategier för MAS hos patienter med KD, genom en multinstitutionell datainsamling i Europa.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Detaljerad beskrivning

KD drabbar oftast små barn under 5 års ålder. Dess epidemiologi varierar beroende på geografisk plats och säsong. Förloppet av KD kan kompliceras av utvecklingen av MAS.

Kliniska likheter mellan KD – särskilt refraktär KD – och MAS, i kombination med bristen på specifika diagnostiska kriterier, kan hindra korrekt och snabb identifiering av MAS vid KD, vilket komplicerar behandlingsbeslut och försämrar kliniska utfall. Med tanke på att MAS är förknippat med en betydande risk för multiorgansvikt (MOF), kan patientens prognos vara allvarligt försämrad, med ökad sjuklighet och dödlighet. Därför är tidig igenkänning av MAS avgörande för att så snabbt som möjligt genomföra riktade terapeutiska strategier.

I denna retrospektiv-prospektiva, observationsstudie, deskriptiva, internationella multicenterstudie syftar vi till att:

Analysera de kliniska dragen, behandlingen och utfallen för patienter med KD komplicerad av MAS för att beskriva denna komplikation och identifiera potentiella riskfaktorer för MAS-utveckling;
Utvärdera prestandan hos för närvarande tillgängliga MAS-diagnostiska kriterier hos KD-patienter och identifiera specifika diagnostiska kriterier för detta tillstånd.

Studien kommer att omfatta internationella pediatriska reumatologiska centra som är anslutna till PReS-nätverket.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Teresa Giani, MD
Telefonnummer: +390555662924
E-post: teresa.giani@meyer.it

Studieorter

Italien
- Italy
  - Florence, Italy, Italien, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Kontakt:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Telefonnummer: +390555662924
      
      E-post: teresa.giani@meyer.it

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Eftersom det för närvarande inte finns några validerade eller allmänt accepterade diagnostiska kriterier för MAS som uppstår i samband med KD, kommer diagnosen av MAS att baseras på den behandlande läkarens kliniska bedömning.

För att minimera risken för feldiagnos kommer alla fall att granskas oberoende och kritiskt av tre erfarna pediatriska reumatologer.

Kontrollgrupperna kommer att bestå av ålder- och könmatchade patienter, indelade enligt följande:

Patienter med KD som är resistenta mot första linjens terapi
Patienter med KD som svarar på första linjens terapi För varje patient med KD komplicerad av MAS som ingår i studien kommer 2 KD-responsiva och 2 KD-resistenta patienter att rekryteras.

Målet är att inkludera minst 30 MAS-KD-patienter, tillsammans med 60 KD-resistenta kontroller och 60 KD-responsiva kontroller.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ålder mellan 4 veckor och under 18 år vid tidpunkten för KD-diagnos
Diagnos av KD ställd enligt 2024 års AHA-riktlinjer
Diagnos av MAS ställd av behandlande läkare inom 30 dagar från KD-debut

Exklusionskriterier:

Obekräftad KD-diagnos (t.ex. imiterande tillstånd)
Primär (genetisk) HLH
Brist på informerat samtycke
MAS diagnostiserad mer än 30 dagar efter eller mer än 15 dagar före KD-debut

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
MAS-KD-patienter. Patienter med diagnos av KD enligt AHA-riktlinjerna från 2024.
KD-resistenta kontroller Patienter med KD som är resistent mot förstahandsbehandling
KD-responsiva kontroller Patienter med KD som svarar på första linjens behandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
MAS-KD-populationen Tidsram: Från studieinitieringsdatumet och framåt i 36 månader	Definition av andelen patienter med KD som utvecklar MAS i studiepopulationen.	Från studieinitieringsdatumet och framåt i 36 månader
Kliniska och laboratoriefunktioner hos MAS KD-patienter Tidsram: Från studiens startdatum och framåt i 36 månader	Justerade odds-kvoter för kliniska och laboratorieriskfaktorer	Från studiens startdatum och framåt i 36 månader
Tillämpbarhet och diagnostisk prestanda för för närvarande tillgängliga MAS-klassificeringskriterier Tidsram: Från studieinitieringsdatumet och framåt i 36 månader	Utvärdering av diagnostiska prestandamått (känslighet, specificitet, positivt prediktivt värde, negativt prediktivt värde) för befintliga MAS-kriterier vid tillämpning på KD-patienter.	Från studieinitieringsdatumet och framåt i 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Tillämpbarhet och diagnostisk prestanda för för närvarande tillgängliga MAS-klassificeringskriterier Tidsram: Från studieinitieringsdatumet och framåt i 36 månader	Utvärdering av diagnostiska prestandamått (känslighet, specificitet, positivt prediktivt värde, negativt prediktivt värde) för befintliga MAS-kriterier vid tillämpning på KD-patienter.	Från studieinitieringsdatumet och framåt i 36 månader
Heterogenitet i MAS KD-populationen Tidsram: Från studiens startdatum och framåt i 36 månader	Skillnader i klinisk förlopp baserat på t.ex. intensivvårdsvistelse (närvarande/frånvarande, dagar), febervaraktighet (dagar), koronararteriell påverkan (närvarande/frånvarande,) bland tre patientgrupper: patienter med KD komplicerad av MAS; patienter med KD resistent mot första linjens terapi; patienter med KD som svarar på första linjens terapi.	Från studiens startdatum och framåt i 36 månader
MAS-diagnos Tidsram: Från studieinledningsdatumet och framåt i 36 månader	Tid från KD-debut till MAS-diagnos och dess korrelation med kliniska utfall;	Från studieinledningsdatumet och framåt i 36 månader
Behandling och klinisk respons av MAS KD-patienter Tidsram: Från studiens startdatum och framåt i 36 månader	Beskrivning av behandlingar som används för MAS (t.ex. kortikosteroider, IVIG, biologiska läkemedel) och motsvarande kliniska svar.	Från studiens startdatum och framåt i 36 månader
Heterogenitet hos MAS KD-populationen Tidsram: Från studieinledningsdatumet och framåt under 36 månader	Skillnader i behandlingsstrategier baserade på t.ex., intensivvårdsavdelning (närvarande/frånvarande, dagar), febervaraktighet (dagar), koronararteriell påverkan (närvarande/frånvarande,) bland tre patientgrupper: patienter med KD komplicerad av MAS; patienter med KD som är resistenta mot förstahandsbehandling; patienter med KD som svarar på förstahandsbehandling.	Från studieinledningsdatumet och framåt under 36 månader
Heterogenitet hos MAS KD-populationen Tidsram: Från studiens startdatum och framåt i 36 månader	Skillnader i utfall baserat på t.ex. intensivvårdsvistelse (närvarande/frånvarande, dagar), febervaraktighet (dagar), koronararteriell påverkan (närvarande/frånvarande) bland tre patientgrupper: patienter med KD komplicerad av MAS; patienter med KD resistent mot första linjens terapi; patienter med KD som svarar på första linjens terapi.	Från studiens startdatum och framåt i 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2026

Första postat (Faktisk)

25 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)