Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MASKd: een studie naar de ziekte van Kawasaki (KD) gecompliceerd door macrofaagactivatiesyndroom (MAS)

18 maart 2026 bijgewerkt door: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

MACROFAAG ACTIVATIESYNDROOM BIJ ZIEKTE VAN KAWASAKI: Kenmerken, Behandeling, Uitkomst, Voorspellende en Diagnostische Factoren (De MASKd-studie)

De ziekte van Kawasaki (KD) is een van de meest voorkomende vasculitiden bij kinderen en is een belangrijke oorzaak van verworven hartziekten in ontwikkelde landen. Macrofagenactivatiesyndroom (MAS) is een mogelijk levensbedreigende hyperinflammatoire aandoening die behoort tot het spectrum van hemofagocytaire lymfohistiocytose (HLH), en het kan verschillende reumatologische ziekten compliceren. Het bewustzijn van MAS in de context van KD is recentelijk toegenomen, wat de hypothese ondersteunt dat het een ondergediagnosticeerde complicatie is. De studie heeft als doel de epidemiologie, klinische kenmerken, behandeling en therapeutische strategieën van MAS bij patiënten met KD te definiëren, door middel van een multicenter gegevensverzameling in Europa.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

KD treft meestal jonge kinderen onder de 5 jaar. De epidemiologie varieert per geografische locatie en seizoen. Het beloop van KD kan gecompliceerd worden door de ontwikkeling van MAS.

Klinische overeenkomsten tussen KD - vooral refractaire KD - en MAS, gecombineerd met het ontbreken van specifieke diagnostische criteria, kunnen een nauwkeurige en tijdige identificatie van MAS bij KD belemmeren, wat de behandelbeslissingen bemoeilijkt en de klinische uitkomsten verslechtert. Aangezien MAS geassocieerd is met een aanzienlijk risico op multi-orgaanfalen (MOF), kan de prognose van de patiënt ernstig worden aangetast, met verhoogde morbiditeit en mortaliteit. Daarom is vroege herkenning van MAS cruciaal om zo snel mogelijk gerichte therapeutische strategieën te kunnen implementeren.

In deze retrospectief-prospectieve, observationele, beschrijvende, internationale multicenterstudie streven we ernaar om:

De klinische kenmerken, behandeling en uitkomsten van patiënten met KD gecompliceerd door MAS te analyseren om deze complicatie te beschrijven en potentiële risicofactoren voor de ontwikkeling van MAS te identificeren;
De prestaties van de momenteel beschikbare MAS-diagnostische criteria bij KD-patiënten te evalueren en specifieke diagnostische criteria voor deze aandoening te identificeren.

De studie zal internationale pediatrische reumatologiecentra omvatten die zijn aangesloten bij het PReS-netwerk.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Teresa Giani, MD
Telefoonnummer: +390555662924
E-mail: teresa.giani@meyer.it

Studie Locaties

Italië
- Italy
  - Florence, Italy, Italië, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Contact:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Telefoonnummer: +390555662924
      
      E-mail: teresa.giani@meyer.it

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Aangezien er momenteel geen gevalideerde of universeel geaccepteerde diagnostische criteria bestaan voor MAS die optreedt in de context van KD, zal de diagnose van MAS gebaseerd zijn op het klinische oordeel van de behandelend arts.

Om het risico op verkeerde diagnose te minimaliseren, zullen alle gevallen onafhankelijk en kritisch worden beoordeeld door drie ervaren kinder-reumatologen.

Controlegroepen zullen bestaan uit op leeftijd en geslacht gematchte patiënten, als volgt verdeeld:

Patiënten met KD die resistent zijn tegen eerstelijns therapie
Patiënten met KD die reageren op eerstelijns therapie Voor elke patiënt met KD gecompliceerd door MAS die in de studie wordt opgenomen, zullen 2 KD-responsieve en 2 KD-resistente patiënten worden ingeschreven.

Het doel is om minstens 30 MAS-KD-patiënten te includeren, samen met 60 KD-resistente controles en 60 KD-responsieve controles.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Leeftijd tussen 4 weken en onder 18 jaar op het moment van de KD-diagnose
Diagnose KD gesteld volgens de AHA-richtlijnen van 2024
Diagnose MAS gesteld door de behandelend arts binnen 30 dagen na het begin van KD.

Exclusiecriteria:

Niet-bevestigde diagnose van KD (bijv. nabootsend aandoeningen)
Primaire (genetische) HLH
Ontbreken van geïnformeerde toestemming
MAS gediagnosticeerd meer dan 30 dagen na of meer dan 15 dagen voor het begin van KD

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
MAS-KD-patiënten. Patiënten met de diagnose KD gesteld volgens de AHA-richtlijnen van 2024.
KD-resistente controles Patiënten met KD die resistent zijn tegen eerstelijnstherapie
KD-responsieve controles Patiënten met KD die reageren op eerstelijnstherapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
MAS-KD-populatie Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Definitie van het aandeel patiënten met KD die MAS ontwikkelen in de onderzoekspopulatie.	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden
Klinische en laboratoriumkenmerken van MAS KD-patiënten Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Aangepaste Odds ratio's van klinische en laboratorium risicofactoren	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden
Toepasbaarheid en diagnostische prestaties van de momenteel beschikbare MAS-classificatiecriteria Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Evaluatie van diagnostische prestatiematen (sensitiviteit, specificiteit, positief voorspellende waarde, negatief voorspellende waarde) van bestaande MAS-criteria wanneer toegepast op KD-patiënten.	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Toepasbaarheid en diagnostische prestaties van de momenteel beschikbare MAS-classificatiecriteria Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Evaluatie van diagnostische prestatiematen (sensitiviteit, specificiteit, positief voorspellende waarde, negatief voorspellende waarde) van bestaande MAS-criteria wanneer toegepast op KD-patiënten.	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden
Heterogeniteit van de MAS KD-populatie Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Verschillen in klinisch beloop op basis van bijvoorbeeld opname op de intensive care (aanwezig/afwezig, dagen), duur van koorts (dagen), coronair betrokkenheid (aanwezig/afwezig) tussen drie patiëntengroepen: patiënten met KD gecompliceerd door MAS; patiënten met KD resistent tegen eerstelijnstherapie; patiënten met KD reagerend op eerstelijnstherapie.	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden
MAS-diagnose Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie gedurende 36 maanden	Tijd vanaf het begin van KD tot MAS-diagnose en de correlatie met klinische uitkomsten;	Vanaf de startdatum van de studie gedurende 36 maanden
Behandeling en klinische respons van MAS KD-patiënten Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Beschrijving van behandelingen die worden gebruikt voor MAS (bijv. corticosteroïden, IVIG, biologicals) en de overeenkomstige klinische respons.	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden
Heterogeniteit van de MAS KD-populatie Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie gedurende 36 maanden	Verschillen in behandelstrategieën op basis van bijvoorbeeld opname op de intensive care (aanwezig/afwezig, dagen), duur van koorts (dagen), betrokkenheid van de kransslagaders (aanwezig/afwezig) tussen drie groepen patiënten: patiënten met KD gecompliceerd door MAS; patiënten met KD die resistent zijn tegen eerstelijnstherapie; patiënten met KD die reageren op eerstelijnstherapie.	Vanaf de startdatum van de studie gedurende 36 maanden
Heterogeniteit van de MAS KD-populatie Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden	Verschillen in uitkomsten op basis van bijvoorbeeld opname op de intensive care (aanwezig/afwezig, dagen), duur van koorts (dagen), coronaire betrokkenheid (aanwezig/afwezig) tussen drie patiëntengroepen: patiënten met KD gecompliceerd door MAS; patiënten met KD die resistent zijn tegen eerstelijnstherapie; patiënten met KD die reageren op eerstelijnstherapie.	Vanaf de startdatum van de studie voor 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)