Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MASKd: tutkimus Kawasakin taudista (KD), jota komplisoi makrofagien aktivaatiosyndrooma (MAS)

keskiviikko 18. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

MAKROFAAGIEN AKTIVOINTIOIREYHTYMÄ KAWASAKIN TAUDISSA: Ominaisuudet, hoito, ennuste, ennakoivat ja diagnostiset tekijät (MASKd-tutkimus)

Kawasakin tauti on yksi yleisimmistä vaskuliiteista lapsuusiässä ja se on yksi johtavista hankittujen sydänsairauksien aiheuttajista kehittyneissä maissa. Makrofagiaktivointioireyhtymä on mahdollisesti hengenvaarallinen hyperinflammaatio-oireyhtymä, joka kuuluu hemofagosyyttiseen lymfohistiosytoosiin (HLH), ja se voi komplisoida erilaisia reumasairauksia. Tietoisuus MAO:sta Kawasakin taudin yhteydessä on viime aikoina lisääntynyt, mikä tukee hypoteesia, että se on alidiagnosoitu komplikaatio. Tutkimuksen tavoitteena on määritellä MAO:n epidemiologia, kliiniset ominaisuudet, hoito ja terapeuttiset strategiat Kawasakin tautipotilailla monikeskustiedonkeruun kautta Euroopassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

KD vaikuttaa useimmiten alle 5-vuotiaisiin pieniin lapsiin. Sen epidemiologia vaihtelee maantieteellisen sijainnin ja vuodenajan mukaan. KD:n kulku voi monimutkaistua MAS:n kehittymisen vuoksi.

Kliiniset yhtäläisyydet KD:n – erityisesti refraktaarisen KD:n – ja MAS:n välillä, yhdistettynä erityisten diagnostisten kriteerien puutteeseen, saattavat haitata MAS:n tarkkaa ja oikea-aikaista tunnistamista KD:ssä, mikä monimutkaistaa hoitopäätöksiä ja heikentää kliinisiä lopputuloksia. Koska MAS liittyy merkittävään monielinsairauden (MOF) riskiin, potilaan ennuste voi olla vakavasti vaarantunut, mikä lisää sairastuvuutta ja kuolleisuutta. Siksi MAS:n varhainen tunnistaminen on ratkaisevan tärkeää, jotta kohdennettuja terapeuttisia strategioita voidaan toteuttaa mahdollisimman pian.

Tässä retrospektiivis-prospektiivisessa, havainnollisessa, kuvailevassa, kansainvälisessä monikeskustutkimuksessa pyrimme:

Analysoimaan MAS:lla monimutkaistuneiden KD-potilaiden kliinisiä piirteitä, hoitoa ja lopputuloksia tämän komplikaation kuvailemiseksi ja MAS:n kehittymisen mahdollisten riskitekijöiden tunnistamiseksi;
Arvioimaan tällä hetkellä saatavilla olevien MAS-diagnostisten kriteerien suorituskykyä KD-potilailla ja tunnistamaan tälle tilalle erityisiä diagnostisia kriteerejä.

Tutkimukseen osallistuvat PReS-verkostoon liittyvät kansainväliset lastenreumatologian keskukset.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Teresa Giani, MD
Puhelinnumero: +390555662924
Sähköposti: teresa.giani@meyer.it

Opiskelupaikat

Italia
- Italy
  - Florence, Italy, Italia, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Puhelinnumero: +390555662924
      
      Sähköposti: teresa.giani@meyer.it

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koska MAS:n diagnosoinnille Kawasakin taudin yhteydessä ei tällä hetkellä ole validoituja tai yleisesti hyväksyttyjä diagnostisia kriteerejä, MAS:n diagnoosi perustuu hoitavan lääkärin kliiniseen arvioon.

Väärän diagnoosin riskin minimoimiseksi kaikki tapaukset tarkastellaan itsenäisesti ja kriittisesti kolmen kokeneen lastenreumatologin toimesta.

Vertailuryhmät koostuvat ikä- ja sukupuolivastaavista potilaista, jotka jaetaan seuraavasti:

Potilaat, joiden Kawasakin tauti on vastustuskykyinen ensilinjan hoidolle
Potilaat, joiden Kawasakin tauti reagoi ensilinjan hoitoon Jokaisesta tutkimukseen sisällytettävästä MAS:lla komplisoituneesta Kawasakin tautipotilaasta rekrytoidaan 2 ensilinjan hoitoon reagoivaa ja 2 ensilinjan hoidolle vastustuskykyistä Kawasakin tautipotilasta.

Tavoitteena on sisällyttää vähintään 30 MAS-Kawasakin tautipotilasta sekä 60 ensilinjan hoidolle vastustuskykyistä ja 60 ensilinjan hoitoon reagoivaa vertailupotilasta.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

Ikä 4 viikosta alle 18 vuotta KD-diagnoosin aikana
KD-diagnoosi tehty 2024 AHA-ohjeistuksen mukaisesti
MAS-diagnoosi tehty hoitavan lääkärin toimesta 30 päivän kuluessa KD:n puhkeamisesta.

Poissulkemiskriteerit:

Vahvistamaton KD-diagnoosi (esim. jäljittelevät sairaudet)
Perinnöllinen (geneettinen) HLH
Puuttuva tietoon perustuva suostumus
MAS-diagnoosi tehty yli 30 päivää KD:n puhkeamisen jälkeen tai yli 15 päivää ennen KD:n puhkeamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
MAS-KD-potilaat. Potilaat, joilla on KD-diagnoosi tehty 2024 AHA-ohjeistuksen mukaisesti.
KD-vastustuskykyiset kontrollit Potilaat, joiden KD on resistentti ensilinjan hoitoa vastaan
KD-vastaavat säätimet Potilaat, joiden KD reagoi ensimmäisen linjan hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
MAS-KD-väestö Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan	Määritelmä KD-potilaiden osuudesta, jotka kehittävät MAS:n tutkimuspopulaatiossa.	Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan
MAS-KD-potilaiden kliiniset ja laboratorio-ominaisuudet Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivästä alkaen 36 kuukauden ajan	Kliinisten ja laboratorioriskitekijöiden mukautetut suhteelliset riskit	Tutkimuksen aloituspäivästä alkaen 36 kuukauden ajan
Nykyisten MAS-luokituskriteerien sovellettavuus ja diagnostinen suorituskyky Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan	Olemassa olevien MAS-kriteerien diagnostisten suorituskykymittareiden (herkkyys, spesifisyys, positiivinen ennusteellinen arvo, negatiivinen ennusteellinen arvo) arviointi KD-potilailla sovellettaessa.	Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Nykyisten MAS-luokituskriteerien sovellettavuus ja diagnostinen suorituskyky Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan	Olemassa olevien MAS-kriteerien diagnostisten suorituskykymittareiden (herkkyys, spesifisyys, positiivinen ennusteellinen arvo, negatiivinen ennusteellinen arvo) arviointi KD-potilailla sovellettaessa.	Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan
MAS KD -väestön heterogeenisuus Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivästä alkaen 36 kuukauden ajan	Kliinisen kulun erot esimerkiksi tehohoitoon pääsyn (kyseessä/ei kyseessä, päivät), kuumeen keston (päivät) ja koronaariinvolvementin (kyseessä/ei kyseessä) perusteella kolmen potilasryhmän kesken: potilaat, joilla on MAS:lla komplisoitunut KD; potilaat, joilla on ensimmäisen linjan terapialle resistentti KD; potilaat, joilla on ensimmäisen linjan terapiaan reagoiva KD.	Tutkimuksen aloituspäivästä alkaen 36 kuukauden ajan
MAS-diagnoosi Aikaikkuna: Tutkimuksen alkamisesta alkaen 36 kuukauden ajan	Aika KD:n puhkeamisesta MAS-diagnoosiin ja sen yhteys kliinisiin lopputuloksiin;	Tutkimuksen alkamisesta alkaen 36 kuukauden ajan
MAS KD -potilaiden hoito ja kliininen vaste Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan	MAS:lle käytettyjen hoitomuotojen kuvaus (esim. kortikosteroidit, IVIG, biologiset lääkkeet) ja vastaava kliininen vaste.	Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan
MAS KD -väestön heterogeenisuus Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan	Eroja hoitostrategioissa perustuen esimerkiksi tehohoidon tarpeeseen (kyllä/ei, päivät), kuumeen kestoon (päivät), valtimotulehdukseen (kyllä/ei) kolmen potilasryhmän kesken: MAS-komplikaatiolla oireilevien KD-potilaiden; ensimmäisen linjan hoidolle vastustuskykyisten KD-potilaiden; ensimmäisen linjan hoonneille vastaavien KD-potilaiden kesken.	Tutkimuksen aloituspäivämäärästä alkaen 36 kuukauden ajan
MAS KD-väestön heterogeenisyys Aikaikkuna: Tutkimuksen aloituspäivästä alkaen 36 kuukauden ajan	Erot tuloksissa esimerkiksi tehohoidon tarpeen (kyllä/ei, päivät), kuumeen keston (päivät) ja koronaari-involvementin (kyllä/ei) perusteella kolmen potilasryhmän välillä: MAS:lla komplisoituneen KD:n potilaat; ensimmäistä hoitoriviä vastaan resistenttien KD-potilaiden; ensimmäiseen hoitoriviin reagoivien KD-potilaiden.	Tutkimuksen aloituspäivästä alkaen 36 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Meyer Children's Hospital IRCCS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)