Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MASKd: Studie o Kawasakiho nemoci (KD) komplikované syndromem aktivace makrofágů (MAS)

18. března 2026 aktualizováno: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

MAKROFÁGOVÝ AKTIVAČNÍ SYNDROM U KAWASAKIHO NEMOCI: Charakteristika, Léčba, Výsledek, Prediktivní a Diagnostické Faktory (Studie MASKd)

Kawasakiho choroba (KD) je jedním z nejčastějších vaskulitid v dětství a představuje hlavní příčinu získaného srdečního onemocnění ve vyspělých zemích. Syndrom aktivace makrofágů (MAS) je potenciálně život ohrožující hyperzánětlivý stav patřící do spektra hemofagocytární lymfohistiocytózy (HLH), který může komplikovat různá revmatologická onemocnění. Povědomí o MAS v souvislosti s KD se v poslední době zvýšilo, což podporuje hypotézu, že se jedná o poddiagnostikovanou komplikaci. Studie si klade za cíl definovat epidemiologii, klinické charakteristiky, management a terapeutické strategie MAS u pacientů s KD prostřednictvím multicentrického sběru dat v Evropě.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Detailní popis

KD nejčastěji postihuje malé děti do 5 let. Jeho epidemiologie se liší podle zeměpisné polohy a ročního období. Průběh KD může být komplikován rozvojem MAS.

Klinické podobnosti mezi KD – zejména refrakterním KD – a MAS, v kombinaci s nedostatkem specifických diagnostických kritérií, mohou ztížit přesnou a včasnou identifikaci MAS u KD, což komplikuje léčebná rozhodnutí a zhoršuje klinické výsledky. Vzhledem k tomu, že MAS je spojeno s významným rizikem multiorgánového selhání (MOF), může být prognóza pacienta vážně ohrožena, s vyšší morbiditou a mortalitou. Proto je včasné rozpoznání MAS klíčové, aby bylo možné co nejdříve zavést cílené terapeutické strategie.

V této retrospektivně-prospektivní, observační, deskriptivní, mezinárodní multicentrické studii si klademe za cíl:

  • Analyzovat klinické projevy, management a výsledky pacientů s KD komplikovaným MAS, popsat tuto komplikaci a identifikovat potenciální rizikové faktory pro rozvoj MAS;
  • Vyhodnotit výkonnost aktuálně dostupných diagnostických kritérií MAS u pacientů s KD a identifikovat specifická diagnostická kritéria pro tento stav.

Studie zahrne mezinárodní pediatrická revmatologická centra přidružená k síti PReS.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
    • Italy
      • Florence, Italy, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Vzhledem k tomu, že pro MAS vyskytující se v souvislosti s KD v současné době neexistují validovaná ani všeobecně přijímaná diagnostická kritéria, bude diagnóza MAS založena na klinickém posouzení ošetřujícího lékaře.

Aby se minimalizovalo riziko chybné diagnózy, budou všechny případy nezávisle a kriticky posouzeny třemi zkušenými pediatrickými revmatology.

Kontrolní skupiny budou sestávat z pacientů spárovaných podle věku a pohlaví, rozdělených následovně:

  • Pacienti s KD rezistentní na léčbu první volby
  • Pacienti s KD reagující na léčbu první volby Pro každého pacienta s KD komplikovaným MAS zařazeného do studie budou zařazeni 2 pacienti s KD reagující na léčbu a 2 pacienti s KD rezistentní na léčbu.

Cílem je zařadit alespoň 30 pacientů s MAS-KD spolu s 60 kontrolními pacienty s KD rezistentní na léčbu a 60 kontrolními pacienty s KD reagujícími na léčbu.

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Věk mezi 4 týdny a méně než 18 let v době diagnózy KD
  • Diagnóza KD stanovená podle směrnic AHA z roku 2024
  • Diagnóza MAS stanovená ošetřujícím lékařem do 30 dnů od počátku KD.

Kriteria pro vyloučení:

  • Nepotvrzená diagnóza KD (např. podobná onemocnění)
  • Primární (genetická) HLH
  • Chybění informovaného souhlasu
  • MAS diagnostikována více než 30 dnů po nebo více než 15 dnů před počátkem KD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s MAS-KD.
Pacienti s diagnózou KD stanovenou podle směrnic AHA z roku 2024.
Kontrolní vzorky rezistentní na KD
Pacienti s KD rezistentní k léčbě první volby
Ovládací prvky citlivé na KD
Pacienti s KD, kteří reagují na léčbu první linie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Populace MAS-KD
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Definice podílu pacientů s KD, u nichž se v rámci studované populace vyvine MAS.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Klinické a laboratorní charakteristiky pacientů s MAS KD
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Upravené poměry šancí klinických a laboratorních rizikových faktorů
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Použitelnost a diagnostická výkonnost aktuálně dostupných klasifikačních kritérií MAS
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Vyhodnocení diagnostických výkonnostních metrik (senzitivita, specificita, pozitivní prediktivní hodnota, negativní prediktivní hodnota) stávajících kritérií MAS při aplikaci na pacienty s KD.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Použitelnost a diagnostická výkonnost aktuálně dostupných klasifikačních kritérií MAS
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Vyhodnocení diagnostických výkonnostních metrik (senzitivita, specificita, pozitivní prediktivní hodnota, negativní prediktivní hodnota) stávajících kritérií MAS při aplikaci na pacienty s KD.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Heterogenita populace s MAS KD
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Rozdíly v klinickém průběhu na základě např. přijetí na jednotku intenzivní péče (přítomno/nepřítomno, dny), délky trvání horečky (dny), postižení koronárních tepen (přítomno/nepřítomno) mezi třemi skupinami pacientů: pacienty s KD komplikovanou MAS; pacienty s KD rezistentní k první linii léčby; pacienty s KD reagující na první linii léčby.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
diagnóza MAS
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Čas od nástupu KD do diagnózy MAS a jeho korelace s klinickými výsledky;
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Léčba a klinická odpověď pacientů s MAS KD
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Popis léčebných postupů používaných u MAS (např. kortikosteroidy, IVIG, biologika) a odpovídající klinickou odpověď.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Heterogenita populace MAS KD
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Rozdíly v léčebných strategiích na základě např. přijetí na jednotku intenzivní péče (přítomnost/nepřítomnost, dny), trvání horečky (dny), postižení koronárních tepen (přítomnost/nepřítomnost) mezi třemi skupinami pacientů: pacienti s KD komplikovanou MAS; pacienti s KD rezistentní na léčbu první linie; pacienti s KD reagující na léčbu první linie.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Heterogenita populace s MAS KD
Časové okno: Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců
Rozdíly ve výsledcích na základě např. přijetí na jednotku intenzivní péče (přítomné/nepřítomné, dny), délky trvání horečky (dny), postižení koronárních tepen (přítomné/nepřítomné) mezi třemi skupinami pacientů: pacienti s KD komplikovanou MAS; pacienti s KD rezistentní na léčbu první linie; pacienti s KD reagující na léčbu první linie.
Od data zahájení studie po dobu 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MASKd

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit