Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MASKd: en studie om Kawasakis sykdom (KD) komplisert av makrofagaktiveringssyndrom (MAS)

18. mars 2026 oppdatert av: Teresa Giani, Meyer Children's Hospital IRCCS

MAKROFAGAKTIVERINGSSYNDROM I KAWASAKI-SYKDOM: Kjennetegn, behandling, utfall, prediktive og diagnostiske faktorer (MASKd-studien)

Kawasakis sykdom (KD) er en av de vanligste vaskulittene i barndommen og er en ledende årsak til ervervet hjertesykdom i utviklede land. Makrofagaktiveringssyndrom (MAS) er en potensielt livstruende hyperinflammatorisk tilstand som tilhører spekteret av hemofagocytisk lymfohistocytose (HLH), og det kan komplisere ulike revmatologiske sykdommer. Bevisstheten om MAS i sammenheng med KD har nylig økt, noe som støtter hypotesen om at det er en underdiagnostisert komplikasjon. Studien har som mål å definere epidemiologien, de kliniske egenskapene, behandlingen og terapeutiske strategier for MAS hos pasienter med KD, gjennom en flersenter datainnsamling i Europa.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Detaljert beskrivelse

KD rammer hyppigst små barn under 5 år. Epidemiologien varierer etter geografisk beliggenhet og sesong. Forløpet til KD kan kompliseres av utviklingen av MAS.

Kliniske likheter mellom KD – spesielt refraktær KD – og MAS, kombinert med mangelen på spesifikke diagnostiske kriterier, kan hindre nøyaktig og rettidig identifisering av MAS hos KD, noe som kompliserer behandlingsbeslutninger og forverrer kliniske utfall. Gitt at MAS er assosiert med en betydelig risiko for multiorgansvikt (MOF), kan pasientens prognose bli alvorlig svekket, med økt morbiditet og mortalitet. Derfor er tidlig gjenkjenning av MAS avgjørende for å kunne iverksette målrettede terapeutiske strategier så raskt som mulig.

I denne retrospektiv-prospektive, observasjonelle, deskriptive, internasjonale multicenterstudien har vi som mål å:

Analysere de kliniske trekkene, behandlingen og utfallene hos pasienter med KD komplisert av MAS for å beskrive denne komplikasjonen og identifisere potensielle risikofaktorer for MAS-utvikling;
Evaluer ytelsen til tilgjengelige MAS-diagnostiske kriterier hos KD-pasienter og identifisere spesifikke diagnostiske kriterier for denne tilstanden.

Studien vil inkludere internasjonale pediatriske revmatologiske sentre tilknyttet PReS-nettverket.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Teresa Giani, MD
Telefonnummer: +390555662924
E-post: teresa.giani@meyer.it

Studiesteder

Italia
- Italy
  - Florence, Italy, Italia, 50139
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria IRCCS Meyer
    - Ta kontakt med:
      
      Teresa Giani, MD
      
      Telefonnummer: +390555662924
      
      E-post: teresa.giani@meyer.it

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Siden det for øyeblikket ikke finnes validerte eller allment aksepterte diagnostiske kriterier for MAS som oppstår i sammenheng med KD, vil diagnosen av MAS være basert på den behandlende legens kliniske skjønn.

For å minimere risikoen for feildiagnose, vil alle tilfeller bli uavhengig og kritisk gjennomgått av tre erfarne pediatriske revmatologer.

Kontrollgruppene vil bestå av alders- og kjønnsmatchede pasienter, fordelt som følger:

Pasienter med KD som er resistente mot førstelinjebehandling
Pasienter med KD som responderer på førstelinjebehandling For hver pasient med KD komplisert av MAS som inkluderes i studien, vil 2 KD-responsive og 2 KD-resistente pasienter bli inkludert.

Målet er å inkludere minst 30 MAS-KD-pasienter, sammen med 60 KD-resistente kontroller og 60 KD-responsive kontroller.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alder mellom 4 uker og under 18 år ved tiden for KD-diagnose
Diagnose av KD stilt i henhold til 2024 AHA-retningslinjer
Diagnose av MAS stilt av behandlende lege innen 30 dager fra start av KD.

Eksklusjonskriterier:

Ubekreftet diagnose av KD (f.eks. lignende tilstander)
Primær (genetisk) HLH
Manglende informert samtykke
MAS diagnostisert mer enn 30 dager etter eller mer enn 15 dager før start av KD

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
MAS-KD-pasienter. Pasienter med diagnose av KD stilt i henhold til 2024 AHA-retningslinjer.
KD-resistente kontroller Pasienter med KD som er resistent mot førstevalgsterapi
KD-responsive kontroller Pasienter med KD som responderer på førstelinjeterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
MAS-KD-populasjon Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder	Definisjon av andelen pasienter med KD som utvikler MAS i studiepopulasjonen.	Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder
Kliniske og laboratoriefunksjoner hos MAS KD-pasienter Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder	Justerte oddsforhold for kliniske og laboratorierisikofaktorer	Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder
Anvendelighet og diagnostisk ytelse av tilgjengelige MAS-klassifiseringskriterier Tidsramme: Fra studiestartdato og utover i 36 måneder	Evaluering av diagnostiske ytelsesmålinger (sensitivitet, spesifisitet, positiv prediktiv verdi, negativ prediktiv verdi) av eksisterende MAS-kriterier når de anvendes på KD-pasienter.	Fra studiestartdato og utover i 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Anvendelighet og diagnostisk ytelse av tilgjengelige MAS-klassifiseringskriterier Tidsramme: Fra studiestartdato og utover i 36 måneder	Evaluering av diagnostiske ytelsesmålinger (sensitivitet, spesifisitet, positiv prediktiv verdi, negativ prediktiv verdi) av eksisterende MAS-kriterier når de anvendes på KD-pasienter.	Fra studiestartdato og utover i 36 måneder
Heterogenitet i MAS KD-populasjonen Tidsramme: Fra studiestartdatoen og utover i 36 måneder	Forskjeller i klinisk forløp basert på f.eks. intensivavdelingsinnleggelse (tilstede/fraverende, dager), varighet av feber (dager), koronar involvering (tilstede/fraverende,) blant tre pasientgrupper: pasienter med KD komplisert av MAS; pasienter med KD resistent mot første-linje behandling; pasienter med KD responsiv på første-linje behandling.	Fra studiestartdatoen og utover i 36 måneder
MAS-diagnose Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder	Tid fra KD-debut til MAS-diagnose og dens korrelasjon med kliniske utfall;	Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder
Behandling og klinisk respons av MAS KD-pasienter Tidsramme: Fra studiestartdatoen og utover i 36 måneder	Beskrivelse av behandlinger brukt for MAS (f.eks., kortikosteroider, IVIG, biologika) og den tilsvarende kliniske responsen.	Fra studiestartdatoen og utover i 36 måneder
Heterogenitet av MAS KD-populasjonen Tidsramme: Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder	Forskjeller i behandlingsstrategier basert på f.eks. intensivavdelingsinnleggelse (tilstede/fraværende, dager), varighet av feber (dager), koronar involvering (tilstede/fraværende) blant tre pasientgrupper: pasienter med KD komplisert av MAS; pasienter med KD resistent mot første-linje terapi; pasienter med KD responsive mot første-linje terapi.	Fra studiestartdatoen og fremover i 36 måneder
Heterogenitet i MAS KD-populasjonen Tidsramme: Fra studieoppstartsdatoen og fremover i 36 måneder	Forskjeller i utfall basert på f.eks. intensivavdelingsopphold (til stede/fravaerende, dager), varighet av feber (dager), koronar involvering (til stede/fravaerende) blant tre pasientgrupper: pasienter med KD komplisert av MAS; pasienter med KD resistent mot førstelinjebehandling; pasienter med KD responsive på førstelinjebehandling.	Fra studieoppstartsdatoen og fremover i 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)